（NY時間13:36）（日本時間02:36）
ウルトラジェニックス<RARE>　25.55（-0.69　-2.63%）

　ウルトラジェニックス・ファーマ<RARE>は、８歳以上の糖原病Ｉａ型（ＧＳＤＩａ）患者を対象とする遺伝子治療薬「ジェングリコス」がＦＤＡから迅速承認を取得したと発表。同社にとって初の承認遺伝子治療薬となる。

　アナリストからも高評価が出て株価も大幅高で始まったものの、その後は売りに押され下げに転じている。迅速承認の維持には、市販後の臨床的有用性の確認が条件となる可能性があり、同社はジェングリコスによる治療患者５０人と対照患者２０人を２年間追跡する市販後調査を実施する必要がある。

　また、対象患者数と実際に治療可能な患者数の規模が小さく、ＧＳＤＩａの米国内の患者数は推定１５００－２５００人と極めて限定されている。さらにジェリングリコスはＡＡＶ８を利用する遺伝子治療で、既存の抗ＡＡＶ８抗体を持つ患者は治療対象にならず、約２５％の患者が抗体陽性とされている。２７０万ドルという高額な治療費でも、商業的な市場規模には限界がある。

【企業概要】
　医療需要が高く、認定治療法が無い、重篤な稀少遺伝子疾患の治療に用いる医薬品の開発・商品化に取り組むバイオ医薬品会社。X連鎖性低リン血症および腫瘍性骨軟化症、ムコ多糖症VII型またはスライ症候群、長鎖脂肪酸酸化障害、ホモ接合性家族性高コレステロール血症の治療薬の市販承認製品を提供する。

MINKABU PRESS編集部　野沢卓美

株探ニュース