遺伝子治療とは、病気の原因となる遺伝子を破壊したり、正しい遺伝子と入れ替えたりすることで病気を治療すること。欧米の大手製薬メーカーには、遺伝子治療に携わるバイオベンチャーに大型M&Aを仕掛ける動きが相次いでおり、遺伝子治療はバイオのなかでも最も注目を集める分野となっている。遺伝子治療で、バイオ技術である「ゲノム編集」を用いた場合、病気の原因遺伝子を働かなくしたり、正常な遺伝子を組み込んだりして副作用が少なく効果的な治療ができることが見込まれている。米国を含め各国では、遺伝性難病やがんを対象に遺伝子治療の臨床研究が進められている。