遺伝子編集治療のプライム・メディスン<PRME>は、重篤な肺や肝臓の障害を引き起こす可能性がある遺伝性疾患、α１アンチトリプシン欠乏症（ＡＡＴＤ）の患者を対象とする実験的な生体内プライム・エディター「ＰＭ６４７」について、ＦＤＡが治験薬申請を承認したと発表した。

　今回の承認により、ＰＭ６４７はまず米国で臨床試験に進むことが可能となる。米国では、ＰＭ６４７が修正対象とするＰｉＺＺ遺伝子型を約１０万人が保有しているという。

　この発表に株価は大幅高で始まったものの、戻り待ちの売りに上値を止められ下げに転じている。

【企業概要】
　次世代遺伝子編集療法の開発に取り組むバイオテクノロジー会社。血液・免疫、肝臓、肺、眼、神経・筋といった重点領域を中心に、多用途で正確かつ効率的な遺伝子編集の独自技術を用いたパイプラインを有し、ウィルソン病やアルファ1抗トリプシン欠損症などを対象とした治療法の研究開発を進める。

MINKABU PRESS編集部　野沢卓美

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