オーファンドラッグとは、「希少疾病用医薬品」のこと。患者数が少なく、治療法が確立していない病気向けの薬品を意味する。米国では対象患者数が20万人以下の病気が対象となる。オーファンドラッグには、高い薬価がつくことが少なくないため、同市場には近年バイオベンチャーや大手製薬メーカーの参入が目立っている。オーファンドラッグの薬価が高くなるのは、一人の患者の病気を治せず長期的に介護した場合のコストを考慮すれば、その病気が直せるのなら高額な薬でも割に合うという考え方が背景にあるため。国家財政の負担が懸念されているが、製薬メーカーには開拓余地がある分野として再評価機運が高まっている。関連銘柄は、医薬品大手のファイザーのほか、バイオベンチャーのバイオジェンやアドベラム バイオテクノロジーズなど。