（NY時間13:10）（日本時間02:10）
ユニキュア<QURE>　24.56（-14.56　-37.22%）

　バイオ医薬品を手掛けるオランダのユニキュア<QURE>が急落。ハンチントン病向け遺伝子治療薬候補「ＡＭＴ－１３０」の小規模臨床試験において、投与４年後の病状進行抑制効果が３年時点を下回ったことが投資家心理を冷やした。ＦＤＡへの承認申請に向け、審査プロセスが複雑化するとの懸念が広がっている。

　試験結果によると、高用量群（１２人）の投与４年後における病状悪化の抑制率は外部対照群比で４４％となり、統計的有意差は見られなかった。３年時点の７５％抑制から効果が減衰した格好。同社は対照群で病状悪化の速い患者の脱落による欠測が生じ、比較を難しくしたと説明。カプスタＣＥＯは進行緩和の臨床的意義を強調しつつも、統計上の評価の難しさを認めた。

　一方、日常生活や就労能力を測る「総合機能能力（ＴＦＣ）」では、４年後も６１％減速と効果が維持された。アナリストからは「データは複雑だが、４年時点全体としては中立的。進行抑制自体が難しかった病気であり、依然として承認可能性や臨床価値はある」との見方が出ている。

【企業概要】
　希少疾患やその他の重篤な疾患を対象とした、遺伝子治療の集中パイプラインの開発に取り組む。血友病Bの遺伝子治療薬HEMGENIXを開発・販売するほか、ハンチントン病、難治性側頭葉てんかん、ファブリー病などを対象とした臨床開発を進める。

MINKABU PRESS編集部　野沢卓美

株探ニュース