（NY時間14:38）（日本時間03:38）
ロケット・ファーマ<RCKT>　3.70（+0.79　+27.19%）

　遺伝子治療開発のロケット・ファーマ<RCKT>が大幅高。ダノン病を対象とする臨床試験（第２フェーズ）について、ＦＤＡが試験の中断を解除したと発表。同社は２０２６年第１四半期に投与を再開する計画を明らかにした。

　アナリストは「中断解除は重篤な有害事象（ＳＡＥ）が、前処置レジメンに新たに追加されたＣ３阻害剤に起因するという同社の原因分析に、ＦＤＡが同調したことを示している」と述べた。

　別のアナリストは「低用量で安全性の改善が期待される一方、低用量での有効性、修正された免疫抑制レジメンの影響、そしてＦＤＡがさらなるプロトコル修正を求めるかどうかは依然として重要な論点だ」と指摘している。

【企業概要】
　希少疾患や重篤疾患に対する、直接的な標的作用機序と明確な臨床エンドポイントを備えた遺伝子治療の開発に注力する臨床段階のバイオテクノロジー会社。心不全疾患のダノン病、PKP2不整脈性心筋症を対象としたの臨床試験を進めるほか、BAG3関連拡張型心筋症を対象とした開発にも取り組む。

MINKABU PRESS編集部　野沢卓美

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