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    2025年3月19日 3時52分

    サレプタが大幅安 遺伝子治療を受けた10代の少年が急性肝不全で死亡=米国株個別

    (NY時間14:50)(日本時間03:50)
    サレプタ<SRPT> 76.19(-25.16 -24.82%)

     バイオ医薬品のサレプタ・セラピューティックス<SRPT>が大幅安。同社の遺伝子治療を受けた10代の少年が急性肝不全で死亡したことが嫌気されている。

     この患者は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対する同社の1回限りの治療薬「エレビディス」の投与を受けていた。同社によると、今回の死亡は遺伝子治療に関連した致命的な肝障害の最初のケースであるという。死亡した患者は16歳で12月にエレビディスの投与を受けたという。

     今回の死亡例は同社の最も重要な薬剤に不安の雲を投げかけている。アナリストは「今回の件は、医師が患者にエレビディスの投与を開始するかどうかを検討する際に躊躇を与える可能性がある」と述べた。

    【企業概要】
     希少疾患に対するRNA標的治療薬と遺伝子治療法を発見・開発・提供するバイオ医薬品会社。革新的な技術を応用しパートナーとの共同研究を通じて、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療薬を開発・商業化したほか、肢帯型筋ジストロフィーやその他の神経筋・中枢神経系関連疾患を対象とした治験に取り組む。

    MINKABU PRESS編集部 野沢卓美

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