（NY時間11:04）
バーブ<VERV>　9.18（-6.52　-41.51%）

　ゲノム編集のバーブ・セラピューティクス<VERV>が４１％急落。ゲノム編集療法の臨床試験中に２人の患者に心臓関連の重篤な有害事象が発生したと発表した。ハート－１試験では、危険なほど高いコレステロール値を示す遺伝性疾患ＨｅＦＨ患者を対象に「Ｖｅｒｖｅ－１０１」が処方された。

　同社は声明の中で、１人の患者が虚血性心疾患により治療後約５週間で致命的な心停止を引き起こしたが、治験責任医師と独立データ安全性モニタリング委員会（ＤＳＭＢ）により治療とは関係ないと判断されたと述べた。

　２人目の患者は治療翌日に心筋梗塞（ＭＩ）を発症。投与時期が近かったため、治療と関連する可能性があると考えられると述べている。また、発作後のＸ線検査で左冠動脈主幹部相当が重症になったという。同じ患者で投与４週間以上後に非持続性心室頻拍がみられたが、これは治療とは無関係と判断された。

　同社によると、本試験の中間データでは、投与後に低比重リポたん白コレステロール（ＬＤＬ－Ｃ）が最大５５％減少し、血中ＰＣＳＫ９たん白が最大８４％減少したという。

【企業概要】
　心血管疾患（CVD）治療の新たなアプローチを開拓し、生体内での遺伝子編集による新たな治療法を開発する。PCSK9やANGPTL3遺伝子に着目し、自然の疾患抵抗性変異を模倣、特定の遺伝子をオフにすることで血中脂質を低下させ、動脈硬化性心疾患（ASCVD）のリスクを低減させる。

MINKABU PRESS編集部　野沢卓美