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    2024年3月20日 2時50分

    PTCが上昇 FDAにBLAを提出=米国株個別

    (NY時間13:40)(日本時間02:40)
    PTC<PTCT> 30.48(+1.47 +5.07%)

     PTCセラピューティクス<PTCT>が上昇。希少な遺伝性疾患である芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素(AADC)欠損症の治療を目的とした遺伝子治療薬の生物製剤承認申請(BLA)をFDAに提出したと発表した。

     同社はまた、ナンセンス変異デュシェンヌ型筋ジストロフィー(筋肉疾患)の治療薬として、「トランスラーナ」の新薬承認申請(NDA)を年央までに再提出する予定だとも発表している。

     アナリストは「トランスラーナのBLA申請とNDA計画は同社にとってプラス材料と見ている」と述べた。5月にBLA申請が受理され、優先審査で受理されれば2024年末までに承認される可能性があると予想しているという。

    MINKABU PRESS編集部 野沢卓美