（NY時間10:06）（日本時間23:06）
ウルトラジェニックス<RARE>　14.77（-11.76　-44.32%）

　遺伝子治療のウルトラジェニックス・ファーマ<RARE>が急落。希少遺伝性疾患のアンジェルマン症候群を対象とする治験薬「アパズネルセン（ＧＴＸ－１０２）」が、第３フェーズのＡｓｐｉｒｅ試験で主要評価項目を達成できなかった。これを受けて複数のアナリストが投資判断を引き下げている。

　投資判断を「中立」に引き下げたアナリストは、臨床試験で評価項目を達成できなかったことを理由とし、両評価項目で結果が届かなかったことから「試験は完全な失敗だった可能性がある」と厳しい見方を示した。

　一方、別のアナリストは「買い」を維持し、目標株価を４３ドルとした。アンジェルマン症候群の試験結果は「失望」としつつ、今後の焦点は同社のほかの遺伝子治療製品の投入に移ると指摘。患者間のばらつきが大きく、試験では有効性を示す明確な傾向が確認できなかったとの見方を示した。

【企業概要】
　医療需要が高く、認定治療法が無い、重篤な稀少遺伝子疾患の治療に用いる医薬品の開発・商品化に取り組むバイオ医薬品会社。X連鎖性低リン血症および腫瘍性骨軟化症、ムコ多糖症VII型またはスライ症候群、長鎖脂肪酸酸化障害、ホモ接合性家族性高コレステロール血症の治療薬の市販承認製品を提供する。

MINKABU PRESS編集部　野沢卓美

株探ニュース