ﾌﾟﾗｸｼｽﾌﾟﾚｼｼﾞｮﾝﾒﾃﾞｨｼﾝｽﾞの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年8月4日

PRAXIS PRECISION MEDICINES, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-39620	47-5195942
(法人設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(I.R.S. Employer Identification No.)

Praxis Precision Medicines, Inc.

99 ハイストリート、30階

Boston, Massachusetts 02110

(主要な執行機関の住所（郵便番号を含む)

(617) 300-8460

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：


☐			証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)


☐			取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)


☐			取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))


☐			証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class

Trade Symbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式、1株あたりの額面は0.0001ドル

PRAX

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2025年8月4日、Praxis Precision Medicines, Inc.（以下「当社」）は、2025年6月30日に終了した四半期決算を発表しました。これらの発表を含むプレスリリースのコピーは、本Current Report on Form 8-K（以下「本Current Report」）の別紙99.1として提出されている。

項目7.01.FD規制の開示。

2025 年 8 月 4 日、当社は RADIANT 試験の主要結果を発表する企業プレゼンテーションを公表した。同プレゼンテーションは、当社ウェブサイト investors.praxismedicines.com の「Investors + Media」に掲載されており、そのコピーは本フォーム8-Kの別紙99.2として提出されている。

本フォーム 8-K の第 2.02 項および第 7.01 項、ならびに添付の別紙 99.1 および別紙 99.2 に記載された情報は、1934 年証券取引所法（「取引所法」）第 18 条の適用を受けるものでも、1933 年証券取引所法（「証券取引所法」）の適用を受けるものでもなく、また 1933 年証券取引所法（「証券取引所法」）の適用を受けるものでもありません。

Item 8.01. Other Events

2025年8月4日、当社は、焦点発作患者（n=37）を対象としたボルマトリギンのRADIANT試験のトップライン結果を発表した。8週間にわたるボルマトリギンの投与により、発作頻度はベースラインから中央値で56.3％減少し、最後の28日間で発作頻度が100％減少した患者は約22％であった。患者は迅速かつ持続的な反応を示し、本試験では約60％の患者が50％の反応を示した。Vormatrigineの忍容性は概して良好で、良好な安全性プロファイルが引き続き示された。

当社は、2025年8月31日にポルトガルのリスボンで開催される第36回国際てんかん学会において、RADIANT試験の追加データを発表する予定です。また、2025年12月にジョージア州アトランタで開催される米国てんかん学会年次総会において、RADIANT試験の全結果を発表するため、後発演題を提出しました。

Forward-Looking Statements

本Current Report on Form 8-Kには、1995年私募証券訴訟改革法およびその他の連邦証券法で定義される意味での将来見通しに関する記述が含まれており、これにはボルマトリギンの臨床開発に関する記述および今後のイベントやプレゼンテーションへの参加に関する記述が含まれます。本Current Report on Form 8-Kに含まれる将来の見通しに関する記述には、臨床試験特有の不確実性、規制当局による承認申請または審査の予想時期、および2024年12月31日に終了した年度の年次報告書（Form 10-K）、および2025年6月30日に終了した期間の四半期報告書（Form 10-Q）、ならびに証券取引委員会に提出したその他の書類に記載されているその他のリスクが含まれますが、これらに限定されるものではありません。これらの記述は、当社が現在把握している事実のみに基づいており、本フォーム 8-K の日付現在においてのみ述べられています。そのため、これらの将来予想に関する記述に依存しないようご注意ください。また、当社は、新たな情報、将来の展開、その他の結果にかかわらず、将来予想に関する記述を公に更新または修正する義務を負いません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit No.						Description

99.1						2025年8月4日付プレスリリース

99.2						RADIANT 企業プレゼンテーション

104						カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURE

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	PRAXIS PRECISION MEDICINES, INC.

Date: August 4, 2025	By:	/s/ Marcio Souza
		Marcio Souza
		Chief Executive Officer

EX-99.1 2 praxisq22025pr.htm EX-99.1 Document

プラクシス・プレシジョン・メディシンズ社が企業最新情報と2025年第2四半期決算を発表

焦点性発作（FOS）患者を対象にボルマトリギンを8週間投与したRADIANT試験で、発作頻度のベースラインからの減少率（中央値）が56.3%であり、直近28日間の発作減少率が100%であったのは22%であった。

発達性・てんかん性脳症（DEEs）プログラムの2つの登録試験を開始：EMERALDはレルトリギンによる広範なDEEを、EMBRAVE3はelsunersenによるSCN2A機能獲得（GoF）を対象としている。

レルトリギンがSCN2AおよびSCN8A DEEに伴うてんかん発作の治療薬として米国FDAの画期的治療薬指定を受け、迅速な開発が可能に

2025年6月30日現在、約4億4,700万ドルの現金および投資が、2028年まで滑走路を維持する。

Praxis社は本日8月4日午前8時30分より電話会議を開催し、第2相RADIANT試験の結果および企業最新情報について説明する。

プラクシス・プレシジョン・メディシンズ社（NASDAQ: PRAX）は本日、神経細胞の興奮と抑制の不均衡を特徴とする中枢神経系（CNS）疾患に対する治療法の開発に遺伝学的洞察を反映させる臨床段階のバイオ医薬品企業として、2025年第2四半期の企業最新情報と決算報告を行いました。

「第 2 四半期は、当社のポートフォリオ全体において引き続き目覚ましい進歩を遂げ、一般てんかんと希少てんかんの両方において治療に革命をもたらすことができると確信しています。本日、当社はRADIANT試験の良好な結果を報告しました。RADIANT試験では、ボルマトリギンが前治療歴の多い患者群において、8週間で発作を56.3%抑制するという素晴らしい結果を示しました。ボルマトリギンのPOWER1試験は順調に登録が進んでおり、まもなくPOWER2試験とボルマトリギン単剤を検討するPOWER3試験を開始する予定です。レルトリギンプログラムは引き続き力強く進展しており、第一にSCN2AおよびSCN8A DEEに対する画期的治療薬指定により、薬事承認プロセスの迅速化が期待され、第二に広範なDEEを対象としたEMERALD登録試験が開始されました。また、てんかん全般を対象とした進展として、SCN2A患者を対象としたエルズネルセンの登録試験EMBRAVE3を開始しました。Praxisの社長兼最高経営責任者であるマルシオ・ソウザは、「2025年のエキサイティングな下半期に向けて、当社は十分な資本を維持しています。

最近のハイライトと今後のマイルストーン

Cerebrum™ Small Molecule Platform

-FOSおよび全般てんかんに対するボルマトリギン：Vormatrigineは、成人の一般的なてんかんにおけるナトリウムチャネルの興奮性亢進状態を正確に標的とするよう設計された、これまでで最も強力なナトリウムチャネル調節薬である。

o本日、Praxis社はFOS患者を評価したRADIANT試験の良好な結果を発表した。

-ボルマトリギンの8週間投与により、発作頻度は中央値で56.3％減少した。

-直近28日間で発作頻度が100％減少した患者は約22％であった。

-迅速かつ持続的な奏効で、試験期間中に約60％の患者が50％の奏効を達成した。

-ボルマトリギンは全般的に忍容性が高く、良好な安全性プロファイルを示し続けている。

-追加データは、2025年8月31日にポルトガルのリスボンで開催される第36回国際てんかん学会で発表される予定です。また、Praxis社は、2025年12月にジョージア州アトランタで開催される米国てんかん学会年次総会で本試験の全結果を発表するため、レイトブレーカー演題を提出しました。

o FOSのPOWER1フェーズ2/3登録試験は順調に登録が進んでおり、2025年第4四半期に完了する予定である o FOSのPOWER2フェーズ2/3登録試験はRADIANTのデータに基づいて試験デザインが完了しており、2025年第3四半期に開始し、2026年下半期に登録が完了する予定である。

oボルマトリギンを単剤で評価するPOWER3試験は、2026年前半に開始される予定です。

oEPOWER試験を含むENERGYプログラム全体のリクルート活動により、てんかん患者約20,000人が集まり、てんかん試験の患者同定を継続的に支援している。

-DEEのためのレルトリギン：レルトリギンは、Praxis社が開発した2番目のナトリウムチャネル調節薬で、ナトリウムチャネルの興奮性亢進状態を正確に標的とするよう設計されており、発達てんかん全般に対する治療薬として期待されている。

o2025年7月、レルトリギンはSCN2AおよびSCN8A DEEに関連する発作の治療薬としてFDAの画期的治療薬指定（BTD）を受け、開発が促進される可能性がある。

o2025年5月、Praxis社はSCN2AおよびSCN8A DEEを対象としたEMBOLDコホート1試験群に関する最新情報を提供した。それによると、11ヵ月までの非盲検延長試験において、患者はベースラインから発作が約90％減少し、発作間の平均期間はベースラインの3日から11ヵ月目には67日に増加した。

o SCN2AおよびSCN8A DEEを対象としたエンボルドの登録コホート2は順調に登録が進んでおり、遅くとも2026年前半にはトップライン結果が得られ、その後NDA申請の可能性がある。

o広範なDEEを対象としたEMERALD登録試験が開始され、最大160人の患者を登録する予定で、登録は2026年に完了する予定である。

-本態性振戦（ET）に対するウリキサカルタミド：本態性振戦は、米国で約700万人が罹患している最大の運動障害であり、2023年11月に開始された本試験の募集段階では、20万人以上の患者が本試験への参加に関心を示していた。

oPraxis社は、エッセンシャル3プログラムにおける両方の第3相試験の登録を完了し、2025年初秋にトップライン結果が出る予定である。

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