ソリッドバイオサイエンシズの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年2月18日

Solid Biosciences Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

001-38360

90-0943402

(State or Other Jurisdiction

of Incorporation)

(Commission

File Number)

(IRS Employer

Identification No.)

500 Rutherford Avenue, Third Floor

Charlestown, Massachusetts 02129

(最高経営責任者の住所）（郵便番号)

登録者の電話番号（市外局番を含む）。(617) 337-4680

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐	証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)

☐	取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)

☐	取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))

☐	証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class

TradingSymbol

Name of each exchange

on which registered

普通株式 1株当たりの額面0.001ドル

SLDB

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02

営業成績および財政状態。

本Current Report on Form 8-Kの項目8.01「2024年12月31日現在の現金、現金同等物および売却可能有価証券」の見出しの下に開示されている情報は、参照することによりここに組み込まれる。

Item 8.01

Other Events.

SGT-003のINSPIRE DUCHENNE試験の初期臨床データについて

2025年2月18日、ソリッドバイオサイエンス社（以下「当社」）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（以下「デュシェンヌ」）の治療を目的とした次世代遺伝子治療製品候補であるSGT-003を評価する第1/2相INSPIRE DUCHENNE試験の良好な初期データを発表しました。INSPIRE DUCHENNE試験は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの小児患者を対象に、1E14vg/kgの用量でSGT-003の安全性、忍容性、有効性を評価するためにデザインされた第1/2相多施設共同非盲検単回投与試験です。SGT-003は1回点滴静注で投与されます。最初の3症例で報告された90日間の生検中間データでは、ウェスタンブロット法で測定したマイクロジストロフィンの平均発現量が110％であり、筋肉の健康と回復力の指標となる複数のバイオマーカーに改善がみられました。

データカットオフ日である2025年2月11日に報告された90日間のデータには、マイクロジストロフィンの発現、ジストロフィン関連タンパク質複合体の主要要素の回復と活性化の測定、INSPIRE DUCHENNE試験で最初に投与された3名の参加者の主要な筋完全性バイオマーカー評価、およびINSPIRE DUCHENNE試験で最初に投与された6名の参加者の安全性に関する中間所見が含まれる。最初の3人の参加者は、投与時点で5歳の男児2人と7歳の男児1人である。2人目の3人は、投与時点で6歳の男児と7歳の男児2人である。

90日目のマイクロジストロフィン発現とその他の測定（N=3)


	Mean (N=3)			Participant 1			Participant 2			Participant 3
ミクロジストロフィン発現 % 正常（ウェスタンブロット)		110	%		135	%		112	%		84	%
マイクロジストロフィン発現 % 正常（質量分析)		108	%		119	%		152	%		53	%
% Dystrophin Positive Fibers(Immunofluorescence)		78	%		77	%		88	%		70	%
Vector Copies/Nucleus		18.7			19.8			28.6			7.6
nNOS（神経性一酸化窒素合成酵素） % 陽性線維		42	%		48	%		53	%		25	%
βサルコグリカン％陽性繊維		70	%		60	%		88	%		63	%

90日目の筋完全性バイオマーカー評価（N=3)

•

筋損傷とストレスのマーカーにおいて平均的な減少が観察された。:

•

血清クレアチンキナーゼ（CK）（IU/L）：-57

•

血清アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）（IU/L）：-45

•

血清アラニントランスアミナーゼ（ALT）（IU/L）：-54％。

•

血清乳酸脱水素酵素（LDH）（IU/L）：-60

•

筋破壊と筋ジストロフィー再生のマーカーにおいて平均的な減少が観察された。:

•

Serum titin (pmol/L): -42%

•

胚性ミオシン重鎖（eMHC）陽性線維：-59%

潜在的な心臓への有益性の測定:

•

投与 180 日目には、左室駆出率を測定した結果、ベースラインから平均 8%（N=2）の心機能向上が認められました。3人目の参加者は、2025年2月11日のデータカットオフ時点で180日目のフォローアップに到達していない。

•

当社は、hs-cTnI値が高い状態で試験に参加した1人の参加者において、90日目に血清心筋hs-トロポニンI（hs-cTnI）が-36％減少したことを確認した。最初に試験に参加した3人のうち2人は、ベースラインのcTnI値が正常であった。

•

合計2名（N=6）の参加者は、ベースライン時にトロポニンが上昇していたが、投与後は最初のベースライン値より減少した。

投与された最初の6人の参加者の安全性に関する最新情報

SGT-003は、データカットオフ日である2025年2月11日の時点で、最初に投与された6人の参加者において良好な忍容性を示した。カットオフ日の時点で、6人の参加者全員がSGT-003投与後少なくとも20日に達している。SGT-003投与後に観察された有害事象は、AAV遺伝子治療で観察されたものと一致していた。重篤な有害事象および予期せぬ重篤な有害反応が疑われる事象は認められず、血栓性微小血管症、非定型溶血性尿毒症症候群、溶血のエビデンスは認められなかった。γ-グルタミルトランスフェラーゼ値の上昇を含め、肝トランスアミナーゼのAEは観察されなかった。すべての治療関連AEは後遺症を残すことなく消失し、観察されたAEでエクリズマブ、シロリムス、リツキシマブなどの免疫調節薬の追加使用が必要とされたものはなかった。最も多く観察された有害事象は、悪心・嘔吐、一過性血小板減少症（グレード3のエピソード1件を含むが、介入することなく数日以内に消失し、溶血のエビデンスは観察されなかった）、輸液関連過敏症反応（グレード3の遷延性発熱エピソード1件を含むが、介入することなく数日以内に消失した）、発熱であった。特記すべき有害事象として、グレード1の軽度の一過性のhs-トロポニンI上昇が認められたが、介入なしに消失した。心筋炎の臨床的証拠はなく、心電図や心エコー図上の変化も観察されなかった。

当社は2025年2月18日午前8時（米国東部時間）より、別紙99.1（以下「本プレゼンテーション」）に添付のプレゼンテーションに記載された情報を電話会議にて発表する予定です。本プレゼンテーションのコピーは、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として添付されており、参照することにより本書に組み込まれる。

INSPIRE DUCHENNE試験で期待されるマイルストーン

INSPIRE DUCHENNE試験の登録は現在進行中であり、2025年第2四半期初頭までに少なくとも10人、2025年第4四半期までに約20人の参加者に投与される予定である。2025年2月17日に7人目が投与された。

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