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Exhibit 99.1
リサータ・セラピューティクス社、2024年通期決算報告および事業最新情報を発表
有望な第2b相試験（ASCEND試験）の膵臓癌の予備データ（コホートA）が報告され、数カ月後にはコホートBのデータが期待される。
Qilu社、mPDACの一次治療薬としてセルテペチドを評価するフェーズ2試験の登録が完了
今後12カ月以上の間に複数のマイルストーンが見込まれる開発ポートフォリオの推進
無借金で2026年第2四半期まで資金調達が可能
本日午後4時30分（米国東部時間）よりカンファレンスコールを開催予定
ニュージャージー州バスキングリッジ（2025年2月27日）-進行性固形がんおよびその他の重篤な疾患の治療のための革新的な治療法を開発する臨床段階の製薬企業であるリサータ・セラピューティクス社（Nasdaq: LSTA）（以下「リサータ社」または「当社」）は、事業の最新情報を提供し、2024年12月31日までの12カ月間の業績を報告します。
「リサタ社の社長兼最高経営責任者（CEO）であるデイビッド・J・マッツォ博士は、「2024年から2025年初頭にかけて、当社は新規製品候補であるセルテペチドを中心に開発ポートフォリオを進めていきます。「今年のASCO-GIシンポジウムで報告されたASCEND試験とiLSTA試験の有望な予備結果を受けて、当社は引き続きセルテペチドのユニークな作用機序の広範な応用を探求していきます。当社の開発ポートフォリオには、膵臓がん、胆管がん、神経膠芽腫、結腸がん、虫垂がん、黒色腫を含む様々な固形がんの治療薬としてセルテペチドを評価する複数の臨床試験および前臨床試験が含まれています。さらに、子宮内膜症などの非がん領域におけるセルテペチドの汎用性を探っている。リサータ社にとって、2025年はデータが豊富な年になると期待しており、重要な進展が得られ次第、お伝えできることを楽しみにしています。"
Development Portfolio Highlights
他の抗癌剤と併用した固形癌治療薬としてのセルテペチド
Certepetide（旧LSTA1）は、腫瘍特異的な方法でC末端規則活性輸送機構を選択的に活性化するように設計された内在化RGD（iRGD）（アルギニルグリシルアスパラギン酸）環状ペプチドであり、その結果、全身的に共投与された抗癌剤はより効率的に腫瘍に浸透し蓄積する。さらに、セルテペチドは腫瘍微小環境を変化させ、免疫抑制性を低下させ、細胞傷害性T細胞濃度を高め、転移カスケードを阻害することが示されている。リサータ社とその共同研究者は、化学療法、免疫療法、RNAベースの治療薬を含む様々な既存および新規の抗癌剤の送達促進を実証する重要な非臨床データを蓄積してきた。現在までに、サーテペタイドは、膵臓癌に対する標準治療（SoC）化学療法、および様々な固形癌における化学療法と免疫療法の併用療法の有効性を高める能力を実証するためにデザインされた、完了済みおよび進行中の臨床試験において、良好な安全性、忍容性、臨床活性も実証している。サーテペタイドは、膵臓がんに対するファスト・トラック指定（米国）および希少疾病用医薬品指定（米国および欧州）、神経膠腫、骨肉腫、胆管がんに対する希少疾病用医薬品指定（米国）を受けている。さらに、セルテペチドは骨肉腫（米国）で希少小児疾患指定を受けている。現在、セルテペタイドは、固形癌の種類を問わず、様々な抗癌レジメンとの併用で、世界的に複数の進行中または計画中の臨床試験の対象となっている：
-ASCEND：未治療の転移性膵管腺癌（mPDAC）患者を対象に、セルテペチドとSoC化学療法（ゲムシタビン／ナブパクリタキセル）の併用による2つの投与レジメンを評価する第2b相二重盲検無作為化（2：1比）プラセボ対照試験。この試験は、Australasian Gastro-Intestinal Trials Group（AGITG）が主導し、シドニー大学のNational Health and Medical Research Council Clinical Trial Centreがコーディネートして、オーストラリアとニュージーランドの25施設で実施されている。コホートAは、セルテペタイド3.2mg/kgまたはプラセボをSoCと組み合わせて単回静脈内投与する患者95人で、2023年第3四半期に登録が完了した。2025年ASCO-GIシンポジウムで発表されたコホートAの予備データでは、プラセボ投与群では完全奏効が1例もなかったのに対し、セルテペチド投与群では4例の完全奏効を含め、全生存期間において良好な傾向が示された。63人の患者がセルテペタイド3.2mg/kgまたはプラセボを4時間間隔で2回静脈内投与され、SoCと併用されたコホートBのデータは、今後数ヵ月以内に発表され、その後両コホートの最終解析が行われる予定である。正確な時期は、コホートBで必要な数のエンドポイントイベントが蓄積されるかどうかにかかっており、正確に予測できるものではない。
-BOLSTER：胆管癌（CCA）のファーストラインおよびセカンドラインを対象に、セルテペチドとSoC化学療法の併用療法を評価する米国でのフェーズ2a二重盲検プラセボ対照多施設無作為化試験。当社は、CCAの一次治療における登録完了を計画より約半年前倒しで達成し、予想されるトップラインデータの読み出しを2025年半ばに前倒しした。この迅速な登録率と、CCAの一次治療後に進行した患者の治療成績を改善する差し迫った必要性に基づき、二次治療CCAの被験者を対象にSoCとの併用でセルテペチドを評価するBOLSTER試験に2番目のコホートが追加されました。2024年9月、リサータ社は、CCA二次治療コホートで最初の患者を治療したと発表し、登録完了は今年後半を目標としている。
-CENDIFOX：膵がん、大腸がん、虫垂がんを対象に、ネオアジュバントFOLFIRINOX療法とセルテペチドの併用療法を評価する米国でのフェーズ1b/2a非盲検試験。2024年12月、当社は3つのコホートすべてにおいて登録が完了したことを発表した。カンザス大学がんセンターのみで実施されたこの単施設試験は、患者が治療を受ける前に特定の基準を満たすことを確認するため、3サイクルのランイン期間を設けた。登録された66人の患者のうち、50人の患者が基準を満たし、3つのコホートでcertepetideによる治療を受けた。その内訳は、切除可能または境界切除可能な膵癌24人、高悪性度結腸癌または虫垂癌で腹膜転移を有する15人、乏血転移性結腸癌11人であった。本試験は、長期的な患者の転帰情報とともに、免疫プロファイリングのための貴重な治療前後の腫瘍組織データをリサタ社に提供する。CENDIFOXのデータは今後数ヶ月のうちに発表される予定であるが、本試験は医師主導の試験であるため、正確な時期はリサータ社の管理下にはない。本試験はカンザス大学がんセンターから資金提供を受けており、リサータ社はcertepetideを供給している。
-大中華圏におけるセルテペチドのライセンシーである奇瑞医薬は、現在、mPDACの一次治療として、セルテペチドとゲムシタビンおよびナブパクリタキセルとの併用療法を評価している。2023年のASCO年次総会において、Qilu Pharmaceuticalは、オーストラリアで実施されたmPDACの一次治療患者を対象としたセルテペタイドとゲムシタビンおよびナブパクリタキセルの併用療法のフェーズ1b/2a試験から得られた既報の知見を裏付ける予備的データを共有する抄録を発表した。Qilu社は第2相臨床試験の登録を完了し、今後数ヶ月のうちにデータが得られる予定である。
-iLSTA: WARPNINE Inc.の助成によるオーストラリアでの第1b/2a相無作為化単盲検安全性・薬力学的試験は、局所進行切除不能PDAC患者を対象に、SoC化学療法（nab-パクリタキセルとゲムシタビン）とSoC免疫療法（デュルバルマブ）の併用療法とSoC単独療法の比較でセルテペチドを評価している。2025年ASCO GIシンポジウムで発表されたiLSTA試験の中間解析では、対象患者30人のうち最初の17人からの予備的な結果が示され、セルテペチドが免疫療法の有効性を高めるという前臨床データが裏付けられた。30例中27例が登録されており、登録は2025年前半までに完了する予定である。
-多形性膠芽腫（GBM）と新たに診断された患者を対象に、セルテペタイドとSoCテモゾロミドの併用療法をテモゾロミド単独療法と比較評価する、リサタ社出資の第2a相二重盲検プラセボ対照無作為化概念実証試験が、エストニアとラトビアの複数の施設で実施されており、リトアニアの施設も含める予定です。本試験は、30名の患者を登録することを目標としており、セルテペタイド治療群に2：1の割合で無作為に割り付けられる。登録完了は2025年後半を目標としている。
-FORTIFIDE：米国におけるフェーズ1b/2a、二重盲検、プラセボ対照、3群ランダム化試験で、mPDACの一次治療患者を対象にSoCと併用したセルテペチドの4時間持続点滴の安全性、忍容性、有効性を評価する。本試験の一環として、リサータ社は、セルテペチドの早期治療効果を分析するための探索的評価項目として、試験期間中、患者の複数のタイムポイントで循環腫瘍DNA濃度を測定するために、同社のMRD™技術を使用するHaystack Oncology社と契約しました。当社は2025年前半に最初の患者を登録する予定である。しかしながら、経営陣は並行して、試験目的を達成するためのより迅速で費用効果の高い可能性のあるアプローチを調査しており、そちらが望ましい戦略となる可能性もある。
リサータ社は、子宮内膜症治療のための前臨床マウスモデルにおいて、セルテペタイドとベバシズマブ（VEGF阻害剤）との併用療法を評価するためのシンシナティ大学との委託研究契約を含む、複数の研究提携を締結しています。リサータはまた、Valo Therapeutics社（ValoTx社）と提携し、メラノーマ治療の前臨床マウスモデルにおいて、セルテペタイドとValoTx社のプラットフォーム技術であるオンコリティックウイルスPeptiCRAdおよびチェックポイント阻害剤との併用の利点を調査しています。
2024年11月、リサータはKuva Labs, Inc.（以下「Kuva社」）と独占的ライセンスおよび提携契約を締結し、固形がんにおけるKuva社のNanoMark™イメージング技術のターゲティングおよび送達剤としてのセルテペチドの相乗的可能性を探求する独占的ライセンスをKuva社に供与しました。本契約に基づき、Kuva社は研究・開発・商業化費用の全責任を負い、Lisata社は臨床供給契約に従ってセルテペチドを供給する責任を負います。
ライセンスの対価として、当社は100万ドルの契約一時金と、最大1,900万ドルの開発・商業マイルストーン、および売上高に対する1桁台のロイヤルティを受け取る。
2024年通期財務ハイライト
2024年12月31日に終了した年度については、Kuva Labs, Inc.との独占的ライセンスおよび提携契約に関連する契約一時金に関する収入は合計1.0百万ドルであった。2023年12月31日に終了した年度の収益はなかった。
2024年12月31日に終了した年度の営業費用は、2023年12月31日に終了した年度の2,570万ドルに対し2,340万ドルで、230万ドル（8.9％）の減少となった。
研究開発費は、2023年12月31日に終了した年度の1,270万ドルに対し、2024年12月31日に終了した年度は約1,130万ドルとなり、約140万ドル（11.0％）の減少となった。これは主に、前年度に登録が完了したフェーズ2bのASCEND試験に関連する費用の減少、化学、製造、管理に関する費用の減少、株式費用の減少によるものである。
一般管理費は、2023年12月31日に終了した年度の1,300万ドルに対し、2024年12月31日に終了した年度は約1,210万ドルとなり、約0.9百万ドル（6.9％）の減少となった。これは主に、2023年5月1日のチーフ・ビジネス・オフィサー職の廃止に伴う前年の単発的な退職関連費用、株式費用の減少、役員保険料の減少、弁護士費用の減少によるもので、単発的な和解関連費用やコンサルティング費用の増加により一部相殺された。
全体では、2024年12月31日および2023年12月31日終了年度の純損失はそれぞれ2,000万ドルおよび2,080万ドルであった。
Balance Sheet Highlights
2024年12月31日現在、リサータは約3120万ドルの現金、現金同等物、有価証券を保有している。既存および計画中の活動に基づき、当社は利用可能な資金が2026年第2四半期まで現在の事業を支えることができると考えている。
Net Operating Loss Sale
本年初め、リサータはニュージャージー州経済開発局（NJEDA）主催の技術ビジネス税制優遇譲渡プログラム（「プログラム」）の承認参加企業として、0.9百万ドルの非希薄化資金を受領しました。このプログラムでは、ニュージャージー州を拠点とする適格なバイオテクノロジーまたはテクノロジー企業が、ニュージャージー州の純営業損失および研究開発税額控除の一定割合を、関連性のない適格企業に売却することができる。このプログラムにより、当社はこれまでに1,960万ドルの税額控除を売却し、1,840万ドルの純収入を得ている。
Conference Call Information
リサータは、本日2025年2月27日午後4時30分（米国東部時間）より、決算に関する説明、事業最新情報の提供、質疑応答のための電話会議を開催する。
参加を希望される方は、以下のリンクから電話会議に登録してください：登録はこちら登録された参加者には、電話会議の詳細とダイヤルインオプションが記載された電子メールが送信されます。遅延を避けるため、電話会議には開始予定時刻の15分前にダイヤルすることをお勧めします。
電話会議のライブ・ウェブキャストは、リサタ・グループのウェブサイトの「投資家・ニュース」セクションからアクセスでき、電話会議終了の2時間後から12ヶ月間、再放送が可能です。
About Lisata Therapeutics
リサータ・セラピューティクス社は、進行性固形癌やその他の主要疾患の治療における革新的な治療法の発見、開発、商業化に取り組む臨床段階の製薬企業です。リサータの環状ペプチド製品候補であるセルテペチドは、新規の取り込み経路を活性化するように設計された治験薬であり、これにより共投与または繋留された抗癌剤が選択的に固形癌を標的とし、より効果的に浸透することを可能にする。リサータ社は、CendR Platform®技術に基づき、すでに注目すべき商業的および研究開発的パートナーシップを確立している。当社は、今後1年半の間に数多くのマイルストーンを発表する予定であり、現在進行中および計画中の臨床試験から予想されるデータのマイルストーンを包含して、2026年第2四半期までの運営資金を予測資本で賄えると考えています。セルテペチドの作用機序についてはショートフィルムでご覧ください。当社の詳細については、www.lisata.com。
Forward-Looking Statements
本コミュニケーションには、1995年米国私募証券訴訟改革法（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）が提供するセーフハーバーの目的上、重大なリスクと不確実性を伴う「将来の見通しに関する記述」が含まれています。本コミュニケーションに含まれる当社の臨床開発プログラムに関する記述のうち、過去の事実に関する記述を除くすべての記述は、将来の見通しに関する記述です。さらに、本コミュニケーションにおいて、リサータまたはその経営陣に関する「可能性がある」、「可能性がある」、「はずである」、「予想する」、「確信する」、「推定する」、「期待する」、「意図する」、「計画する」、「予測する」および類似の表現ならびにそれらの変種が使用された場合、将来予想に関する記述を特定する可能性があります。将来見通しに関する記述の例としては、転移性膵管腺がんおよびその他の固形がん患者に対する治療薬としてのセルテペチドの潜在的有効性、セルテペチドの潜在的用途および利益に関する当社の見解、リサタのナスダック資本市場への上場継続に関する記述などがありますが、これらに限定されるものではありません；リサタの資本、資源、所有構造に関する予想、リサタが新規治療薬を発見・開発するために取っているアプローチ、リサタの将来の事業を支える資本の妥当性、臨床試験の開始と完了を成功させる能力、リサタの製品候補の開発期間とコストの予測の困難さ。実際の結果は、以下のような様々な要因の結果、将来の見通しに関する記述に含まれるものとは大きく異なる可能性があります：単一の症例研究から観察された結果は、必ずしも最終的な結果を示すものではなく、より包括的なデータの検討後、また、より多くの患者データが入手可能になるにつれて、臨床結果の1つまたは複数が実質的に変化する可能性があります。これには、未確認の奏効が追跡評価後に最終的に治療に対する奏効が確認されないリスクが含まれます；リサタ社の製品候補の安全性と有効性、規制当局の決定とその時期、リサタ社の臨床プログラムにおける規制当局の遅延の期間と影響、リサタ社の事業資金調達能力、将来のマイルストーンとライセンス料の受領の可能性と時期、リサタ社の科学的研究の将来の成功、医薬品候補の開発と商業化を成功させるリサタ社の能力、臨床試験の開始と完了の時期、リサタ社の市場における急速な技術変化、リサタ社の知的財産権を保護する能力；および法律、規制、政治、経済の発展。実際の事象が予想と異なる可能性のある重要な要因に関する前述の検討は、網羅的なものとして解釈されるべきものではなく、2025年2月27日にSECに提出されたリサタの年次報告書（フォーム10-K）、およびリサタがSECに提出したその他の文書に含まれるリスク要因を含め、本書およびその他の文書に記載された記述と併せてお読みください。適用される法律で義務付けられている場合を除き、リサータは、新たな情報、将来の出来事、その他の結果にかかわらず、将来の見通しに関する記述を修正または更新する義務、またはその他の将来の見通しに関する記述を行う義務を負いません。
Lisata Therapeutics Contact:
Investors:
Lisata Therapeutics
John Menditto
投資家対応・コーポレートコミュニケーション担当バイスプレジデント
Phone: 908-842-0084
Email: jmenditto@lisata.com
Media:
ICR Healthcare
Elizabeth Coleman
Account Supervisor
Phone: 203-682-4783
Email: elizabeth.coleman@icrhealthcare.com
– Tables to follow –
Lisata Therapeutics, Inc.
選択された財務データ
(単位：千米ドル（1株当たりのデータを除く)
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12月31日までの12ヶ月間, |
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2024 |
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2023 |
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| (単位：千米ドル（1株当たりのデータを除く) |
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| 損益計算書データ: |
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| 売上高 |
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$ |
1,000 |
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$ |
— |
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| 研究開発費 |
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11,334 |
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12,734 |
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| 一般管理費 |
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12,075 |
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12,974 |
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| 営業費用合計 |
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23,409 |
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25,708 |
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| Operating loss |
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(22,409) |
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(25,708) |
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| Investment income, net |
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1,883 |
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2,724 |
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| その他の費用(純額) |
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(257) |
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(186) |
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| 法人税等及び非支配持分控除前当期純損失 |
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(20,783) |
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(23,170) |
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| 法人税等のベネフィット |
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(798) |
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(2,330) |
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| 純損失 |
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(19,985) |
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(20,840) |
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| 非支配持分に帰属する当期純利益（損失）控除後 |
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— |
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|
— |
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| lisata therapeutics, inc.の普通株主に帰属する当期純損失。 |
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$ |
(19,985) |
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|
$ |
(20,840) |
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| 基本的および希薄化後1株当たり当社株主に帰属する損失額 |
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$ |
(2.40) |
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|
$ |
(2.58) |
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| 加重平均発行済普通株式数 |
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8,329 |
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8,073 |
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December 31, 2024 |
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December 31, 2023 |
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| Balance Sheet Data: |
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| 現金・現金同等物および市場性のある有価証券 |
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$ |
31,245 |
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$ |
50,535 |
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| 資産合計 |
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|
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35,002 |
|
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54,694 |
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| 負債合計 |
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|
|
|
5,685 |
|
|
6,800 |
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| 資本合計 |
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29,317 |
|
|
47,894 |
|
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