-2024年6月30日現在の現金、現金同等物、有価証券、使途制限付現金の総額は約4億4,000万ドルである。

-バイオヘブンのMolecular Degrader of Extracellular Proteins (MoDE™)プラットフォームが複数の新規ターゲットを前進させ、現在進行中のBHV-1300の第1相試験における主薬の中間データが良好であることを報告：

現在進行中の第 1 相臨床試験において、主力製品である分解剤 BHV-1300 の用量依存的かつ速やかな IgG 低下が報告された。

BHV-1300による重篤な有害事象は報告されていない。ほとんどの有害事象は軽度で、試験薬とは無関係と判断され、自然に消失した。

BHV-1300の最適化された皮下（SC）製剤の評価もフェーズ1試験で完了し、以前に検討された用量に相当する静脈内製剤と比較して、予想より約44％高い曝露量が示された。この新たなヒトデータにより、便利な自己投与SC自動注射器の実現可能性がさらに確認され、SC製剤は注射部位反応と関連しなかった

ディグレーダー・プラットフォームは、BHV-1300を用いたSAD/MADからの継続的なデータに加え、年末までに新たなMoDEプログラムのINDを3件取得する見込みである。

MoDEを標的とするBiohaven社のβ1アドレナリン受容体（β1AR）自己抗体BHV-1600、拡張型心筋症の開発プログラムに関して2024年後半にFDAとのINTERACTミーティングを承認

-Kv7活性化およびTRPM3拮抗をターゲットとする新規イオンチャネル・プログラムを複数の神経疾患、疼痛、神経精神疾患適応症にわたって推進中：

てんかんおよび気分障害を対象としたBHV-7000の5つのフェーズ2/3試験が進行中 ◦てんかんおよび気分障害を対象としたBHV-7000の5つのフェーズ2/3試験が進行中

TRPM3拮抗薬BHV-2100について、SAD/MAD試験でEC90目標値を上回る薬物濃度と全用量で良好な忍容性を示す良好なフェーズ1データを発表。

-ミオスタチン阻害剤Taldefgrobep alfaは、脊髄性筋萎縮症(SMA)を対象としたフェーズ3のトップラインデータを取得し、順調に進捗している。

タルデフロベプ アルファは、筋肉量の増加とは無関係に、脂肪組織（脂質貯蔵量およびミトコンドリア含量を含む）を減少させる直接的な効果を示した。

健康成人を対象としたMAD試験において、taldefgrobep alfa（45mg SC QW）は、除脂肪体重を増加させながら、総体脂肪を有意に減少させた。

2024年米国糖尿病学会で発表された前臨床試験データでは、タルデフロベプ アルファの単剤投与またはGLP-1受容体作動薬との併用投与により、脂肪および総 体重の有意な減少が示された。GLP-1受容体作動薬との併用にもかかわらず、taldefgrobep alfa投与群では除脂肪体重が有意に増加した。

-チロシンキナーゼ2/ヤヌスキナーゼ1（TYK2/JAK1）選択的阻害剤BHV-8000は、フェーズ1を完了し、炎症マーカーの減少を伴うバイオマーカー標的への関与を確認した。

パーキンソン病およびアミロイド関連画像異常（ARIA）予防に関する登録プログラムの推進 ◦FDAとの相互作用に基づく登録プログラムの推進

-トロリルゾールを用いた進行中の第2相OCD臨床試験の中間データ解析は2024年下半期に、第1相OCD臨床試験のトップラインデータは2025年上半期に期待される

-欧州におけるトリルゾール申請に関するSCAとのやりとり、米国におけるFDAとの建設的なやりとり

FDAからのフィードバックを取り入れた新しいリアルワールドエビデンス（RWE）プロトコールは、トロリルゾールによる3年間の治療を評価するもので、2024年下半期にトップライン結果が出る予定

-バイオヘブンの抗体薬物複合体（ADC）ポートフォリオは、差別化されたプロファイルを提供し、がん領域におけるアンメットニーズに対応します：

BHV-1510は現在、フェーズ1/2試験でがん患者に投与中であり、2024年第4四半期までにLibtayo®との併用に向けて前進中

複数の先進的な非臨床 BHVN ADC のポートフォリオが、血漿安定性の向上と in vitro/in vivo での分化を実証 ◦BHVN ADC のポートフォリオが、血漿安定性の向上と in vitro/in vivo での分化を実証

ニューヘイブン（コネチカット州）2024年8月8日PR Newswire＝共同通信JBN(NYSE:BHVN)(バイオヘブンまたは当社)は本日、2024年6月30日に終了した第2四半期の業績を報告し、最近の業績と今後予想される展開について説明しました。

バイオヘイブンの会長兼最高経営責任者であるヴラド・コリッチ医学博士は、次のようにコメントした。「前四半期は、当社の年次R&Dデーにおいて、免疫学、神経科学、肥満症、腫瘍学にまたがる当社のパイプラインのさまざまなエキサイティングな最新情報を披露しました。まず、イェール大学のデイビッド・シュピーゲル教授やバイオヘブンの同僚と協力して、当社の細胞外タンパク質分子分解（MoDE™）技術を用いたBHV-1300に代表される画期的な分解物科学の進歩を推進できたことは素晴らしいことです。BHV-1300の忍容性は良好で、現在までのところ重大な副作用はなく、臨床的に重要な臨床検査値の異常や心電図の変化も認められていません。また、フェーズ1試験の皮下投与データから、この技術の使いやすさが明らかになりました。このプラットフォームは、1型糖尿病、自己免疫性拡張型心筋症、IgA腎症、その他多くの疾患を治療する可能性のある全く新しい技術です。私たちの差別化は、便利なSC患者自己投与、迅速な作用発現、より深いIgG減少の可能性、Fc含有標準治療生物製剤との同時使用に引き続き焦点を当てています。拡張型心筋症の治療薬候補であるβ-1ARに対する自己抗体を標的とする薬剤候補、IgA腎症に対するガラクトース欠損IgA、希少疾患に使用するためにさらに最適化されたIgG分解剤など、MoDEプラットフォームからの複数のINDが今年後半に予定されており、私たちは興奮しています。"

コリック博士は次のように続けた。「当社のデグレーダープログラムは引き続き大きな注目を集めていますが、当社の幅広いパイプラインは、てんかん、気分障害、疼痛、免疫学、希少疾患、肥満症、神経変性疾患など、パラダイムシフトをもたらす可能性のある治療薬で、ますますデリスクが高まっています。イオンチャネル・プラットフォームでは、Kv7活性化剤BHV-7000を用いた5つの試験（てんかん3つ、大うつ病性障害と双極性障害2つ）が進行中で、患者登録も順調に進んでいる。さらに、TRPM3拮抗薬BHV-2100は、片頭痛およびその他の疼痛障害の治療薬として卓越したPK/PDプロファイルを獲得し、最初の第1相SAD/MAD試験を完了した。現在進行中のすべての用量は、この分子の目標とするEC90に達しており、予備的安全性も良好である。私たちは、この新規ターゲットで片頭痛領域に再び参入できることに興奮しており、年内に片頭痛を対象としたフェーズ2試験を開始するとともに、非麻酔性疼痛治療薬としてのPOC試験を開始する予定です。経口脳浸透性TYK2/JAK1阻害剤であるBHV-8000については、アルツハイマー病におけるアミロイド低下剤に伴うARIAの予防を目的とした試験と、初期のパーキンソン病における病勢進行を遅らせることを目的とした試験という、2つの新しい試験デザインについてFDAと合意しました。BHV-8000のフェーズ1プロファイルは、ヒトにおける中枢神経系への浸透と炎症標的のバイオマーカー関与の両方を確認するデータを得ており、私たちのトランスレーショナルチームを活性化しています。抗ミオスタチン薬taldefgrobep alfaについては、GLP-1セマグルチドとの併用により、改善された持続的な体重減少および除脂肪体重の維持を示す新たな前臨床データを発表しました。また、taldefgrobepは筋肉量を増加させるだけでなく、脂肪を調節する直接的な効果があることも示しました。当社のがん領域プラットフォームも、Trop-2 ADCのリード化合物であるBHV-1510ががん患者を登録し、複数のBiohaven ADCのポートフォリオを推進する取り組みにより、臨床に登場しています。BHV-1510の第1/2相試験において、一部の進行性または転移性上皮性腫瘍に罹患しているがん患者から安全性と有効性の予備的データを得られたことに興奮しており、BHV-1510とリジェネロンの抗PD1リブタヨとの併用療法を評価する予定です。最後に、トロリルゾールに代表されるグルタミン酸プラットフォームについては、第2回強迫性障害臨床試験の中間解析によるトップラインデータが2024年下半期に、第1回強迫性障害臨床試験が2025年上半期に読み出される予定です。これとは別に、SCA開発プログラムに関してFDAと建設的な対話を続けており、SCA3に関する欧州医薬品庁（EMA）申請は引き続き審査中です。我々は現在、最長3年間治療したSCA患者におけるトロリルゾールの有効性を評価する新しいRWEプロトコールからのトップラインデータを期待しています。私たちは、患者さんと投資家の皆様との約束を果たすため、革新的な治療法を真摯に評価し、疾病に苦しむ患者さんにお届けすることに邁進しています。"

-2024年5月、当社は、革新的なMoDEプラットフォームから生まれたヒト初のIgG分解剤BHV-1300について、健常人を対象とした進行中の第1相SAD試験から良好なデータが得られたことを発表した。SAD試験の初期用量コホートの結果から、BHV-1300が用量依存的に迅速かつ選択的にIgGを低下させることが確認されました。また、新たなフェーズ1データでは、BHV-1300の新規SC製剤が静脈内投与製剤よりも高い曝露量を提供し、IgGの標的低下を達成するための便利な患者投与型自動注射器のプロファイルを可能にすることが示されました。当社は、2024年後半にBHV-1300のSADおよびMAD試験の最新情報を提供する予定であり、今年中に複数の新規MoDE INDを申請する予定です。FDAは、β1AR自己抗体MoDEであるBHV-1600の開発プログラムに関するINTERACTミーティングの要求を承認した。

-イオンチャネル・プラットフォーム：Kv7アクチベーターとTRPM3アンタゴニスト候補は、神経学と精神神経科における変革的なターゲットとなる - Kv7アクチベーターBHV-7000については、焦点性てんかん、全般てんかん、双極性障害、大うつ病性障害を対象とした5つの重要な臨床試験が進行中であり、これとは別に、TRPM3アンタゴニストBHV-2100については、片頭痛と疼痛を対象としたフェーズ2とPOC試験がそれぞれ2024年下半期に計画されている。

-ミオスタチンプラットフォームによる筋肉の健康改善への取り組み - 2024年5月、当社は、taldefgrobep alfaの投与がミオスタチンによる脂肪蓄積の増加を直接的に減少させることを示す新たな前臨床データを発表した。また、当社は、taldefgrobep alfaとGLP-1アゴニストとの併用投与が、GLP-1単独投与と比較して、体重および脂肪量の大きな減少、除脂肪体重の大きな増加をもたらすことを示す食事誘発性肥満マウスモデルの新たな前臨床データを発表した。当社は、肥満症を対象としたフェーズ2試験を下半期（2024年）に開始する予定である。これとは別に、SMAを対象としたフェーズ3試験のトップライン結果が2024年下半期に出ることを引き続き期待している。

 

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