ディスク・メディスン社、2025年第2四半期決算と最新情報を発表
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赤芽球増殖性プロトポルフィリン症（EPP）に対するビトペルチンのNDAは2025年10月の早期承認に向けて順調に進んでいる。
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骨髄線維症貧血患者を対象としたDISC-0974のフェーズ2試験の初期データおよび非透析依存性慢性腎臓病貧血患者を対象としたDISC-0974のフェーズ1b試験の複数用量データを2025年第4四半期に期待
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真性多血症を対象としたDISC-3405のフェーズ2試験を開始。
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欧州血液学会（EHA）年次総会において、EPPを対象としたビトペルチンのHELIOS試験の長期有効性および安全性データ、MF貧血を対象としたDISC-0974のフェーズ1b試験の耐久性データ、DISC-3405試験の健常人データなど、ポートフォリオ全体の良好な臨床データアップデートを発表。
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第2四半期末時点で6億5,000万ドルの現金、現金同等物、有価証券を保有する強固な財務体質。
マサチューセッツ州ウォータータウン、2025年8月7日 - 重篤な血液疾患に苦しむ患者に対する新規治療法の発見、開発、商業化に注力する臨床段階のバイオ医薬品企業であるディスク・メディシン社（NASDAQ:IRON）は本日、2025年6月30日に終了した第2四半期の決算を報告し、最近のプログラムおよび企業動向について総括を行いました。
「この四半期も引き続き勢いがあり、プログラム全体のさらなる進展を裏付ける臨床データの発表や、最初の新薬承認申請に向けた継続的な進展が強調されたことに満足しています。NDA前会議での肯定的なフィードバックに続き、EPPにおけるビトペルチンのNDAは10月に早期承認申請する予定です」と、ディスクの最高経営責任者兼社長であるジョン・クイゼル（J.D.、Ph.D.）は述べた。「DISC-3405の真性多血症を対象としたフェーズ2試験を開始し、下半期にはMF貧血を対象としたDISC-0974のフェーズ2試験およびNDD-CKD貧血を対象としたフェーズ1b試験のデータを予定しています。2028年までのキャッシュランウェイを確保する強固なバランスシートに支えられた我々のチームの実行へのコミットメントにより、Discはビトペルチンの商業化の可能性に備え、パイプライン開発を進め、次の成長段階に入ることができました。"
最近のハイライトと今後のマイルストーン:
ビトペルチンglyti阻害剤（ヘム合成調節剤)
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プロトポルフィリンIX（PPIX）の持続的低下、QOLの改善、肝バイオマーカーの改善など、良好な長期有効性と安全性を示したEPPにおけるビトペルチンの非盲検延長試験HELIOSのデータを発表。
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成人および青少年のEPP患者を対象としたビトペルティンのAPOLLO臨床第3相試験が進行中
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FDAとの前向きなNDA前会議を完了し、EPPにおけるビトペルチンのNDA申請予定時期、形式、内容に関するFDAとの整合性を確認。
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ディスクの既存データパッケージに基づいて、FDAの早期承認パスウェイに基づき2025年10月に新薬承認申請を行う予定。
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ボストン小児病院と共同で行った前臨床試験の結果、マウスにおいて、ビトペルチンが血中PPIX値の改善に加えて、EPPにおける肝疾患の予防に役立つ可能性があることが発表された。論文 "The GLYT1 inhibitor bitopertin mitigates erythroid PPIX production and liver disease in erythroid protoporphyria "は、Journal of Clinical Investigation誌に掲載された。
disc-0974抗ヘモジュベリン抗体（ヘプシジンサプレッション)
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2025年5月9日、仮想MF貧血KOLイベントを開催し、DISC-0974とMF患者の貧血治療に重要な役割を果たす可能性について議論した。
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ウェブキャストの再放送は、当社ウェブサイトの投資家向け情報ページ「イベント＆プレゼンテーション」でご覧いただけます。
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EHA2025にて、DISC-0974のMF貧血を対象としたフェーズ1b試験の継続フェーズで、持続的な血液学的反応を示す臨床データを発表
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DISC-0974のMF貧血患者を対象としたRALLY-MFフェーズ2試験が進行中、2025年第4四半期に初期データが得られる見込み
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モメロチニブまたはパクリチニブを併用している患者を対象とした探索的コホートが完全に登録され、これらの治療を受けている患者を本試験の主要コホートに組み入れるために試験実施計画書が更新された。
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NDD-CKDの貧血患者を対象としたDISC-0974のフェーズ1b試験が進行中、2025年第4四半期に複数回投与のデータが得られる見込み
disc-3405：抗tmprss6抗体（ヘプシジン誘導体)
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EHA2025において、DISC-3405の健常人を対象とした第1相臨床試験の最新SAD/MADデータを発表。
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PV患者を対象としたDISC-3405のフェーズ2試験を開始。
Corporate:
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カリナン・セラピューティクス社の社長兼CEOであるナディーム・アーメド氏を7月に当社の取締役に任命。同氏は、血液領域における複数の製品上市を含む、25年以上にわたる開発および商業的リーダーシップの経験を当社にもたらす。
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