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Exhibit 99.1
ラリーバイオ社、2023年第4四半期および通期決算を発表
欧州医薬品庁よりRLYB212の第2相試験に関するプロトコール・アシスタンス・フィードバックを受領、欧州での臨床試験申請手続きを進める -- --
-- FNAITリスクの高い妊婦を対象としたRLYB212のフェーズ2用量確認試験は2024年下半期に開始予定 -- -- RLYB212のフェーズ2用量確認試験は2024年下半期に開始予定
-- 2023年12月31日時点で1億990万ドルの現金、現金同等物および有価証券。
コネチカット州ニューヘイブン2024年3月12日-- 重症の希少疾患患者のために生命を変える治療法の特定と開発の加速に取り組む臨床段階のバイオテクノロジー企業であるラリーバイオ・コーポレーション（Nasdaq: RLYB）は本日、2023年12月31日を期末とする第4四半期および通年の業績を報告し、最近のプログラムおよび企業動向に関する最新情報を提供しました。
「2023年を通して、当社のポートフォリオ全体において継続的な進展があったことに勇気づけられました。2024年2月に発表したポートフォリオの優先順位付けと事業再編成に続き、2026年半ばまで修正した事業計画は既存の資本で賄えると考えており、2024年は臨床段階のプログラムであるRLYB212とRLYB116に注力する予定です。RLYB212については欧州医薬品庁からフィードバックを得ており、欧州での臨床試験申請手続きを進めることができ、FNAITリスクの高い妊婦を対象としたRLYB212の第2相用量確認試験を実施する予定です。ラリーバイオの最高経営責任者であるスティーブン・ユーデン医学博士は、「フェーズ2試験は、2024年後半に開始する予定です。
並行して、RLYB116の製造作業も進行中で、高用量で忍容性が改善する可能性を示すデータが得られており、勇気づけられました。2024年後半にはこの作業を完了し、RLYB116の開発計画に関する最新情報を提供できるものと期待しています。また、前臨床プログラムを次のマイルストーンに進めることに引き続き全力を尽くし、これらのプログラムの価値を実現することを目標に、これらのプログラムを進め、あるいは資金を調達するための別の選択肢を模索していきます。"
最近のビジネスハイライトと今後のマイルストーン:
Corporate Updates
2024年2月、ラリーバイオはポートフォリオの優先順位付けと45％の人員削減を発表し、当社のリソースを2つの第2相準備段階にある資産、胎児および新生児免疫不全性血小板減少症（FNAIT）の予防を目的として開発中の新規ヒト抗HPA-1aモノクローナル抗体RLYB212と、補体介在性疾患患者を対象に開発中の補体成分5（C5）の週1回低容量皮下注射阻害剤RLYB116に集中させる。これらの変更により、ラリーバイオ社は、キャッシュランウェイが2026年半ばまで拡大する見込みであると発表した。
人員削減には19の職務が含まれ、2024年第1四半期末までに実質的に完了する予定です。ラリーバイオは、この人員削減により、株式報酬費用を除き、主に一時的な従業員の退職金および福利厚生費用として総額約330万ドルが発生すると見込んでいる。
Maternal Fetal Blood Disorders
ラリーバイオは2023年11月、RLYB212の第1相安全性・薬物動態（PK）試験の完了した複数用量コホートの予備データを発表した。RLYB212のフェーズ1複数用量コホートは、12週間にわたる反復投与に基づいて皮下（SC）RLYB212の安全性とPKを評価するため、2023年第1四半期に開始された。予備データでは、複数回投与のPKが被験者内でも被験者間でも一貫していることが示され、当社の臨床薬理学モデル予測と併せて、FNAITのリスクが高い妊婦を対象とした計画中の第2相試験における月1回投与レジメンを支持するものとなった。以前に報告されたデータと同様に、RLYB212は注射部位反応や重篤な有害事象の報告はなく、一般的に忍容性が高いことが確認された。
ラリーバイオは本日、欧州医薬品庁（EMA）より RLYB212 第 2 相試験に関するプロトコール・アシスタンス・ フィードバックを受領し、欧州における第 2 相試験の実施を支援するための臨床試験申請を進めてい ることを発表しました。ラリーバイオは引き続き、FNAITのリスクが高い妊婦を対象とした第2相用量確認試験を2024年後半に開始する予定です。
この試験は、多様な人種や民族の集団におけるHPA-1aの同種免疫頻度に関する最新のデータセットを提供することを目的とした非介入試験である。当社は、第2相用量確認試験の実施と同時に、自然史研究のスクリーニングが継続されることを期待している。2024年3月1日現在、ラリーバイオは自然歴研究において約9,400人の女性をスクリーニングしており、20,000人から30,000人の女性をスクリーニングする予定である。
Complement Dysregulation
2023年12月、Rallybio社はRLYB116の予備的な第1相反復昇順投与データを発表した。その結果、RLYB116の週1回100mgの低容量皮下投与により、遊離C5の平均93％以上の持続的な減少が達成されたことが示された。また、RLYB116の100mg週1回投与は、注射部位反応がコホート参加者の60％に発現した最も一般的な有害事象（AE）であり、全般的に良好な忍容性が観察された。100mgの週1回投与によるすべての有害事象の重症度は軽度であった。
フェーズ1試験で示されたRLYB116の曝露濃度は、重症筋無力症患者の治療に適していると予想されますが、当社は、現在進行中の製造改良により、RLYB116の曝露濃度を高めることが可能になり、発作性夜間ヘモグロビン尿症や抗リン脂質症候群を含む、より広範な補体介在性疾患の患者の治療をサポートできると考えています。製造作業は進行中であり、ラリーバイオ社は、高用量での忍容性改善の可能性を示すデータに勇気づけられている。
ラリーバイオは引き続き、この製造作業を2024年後半に完了させ、その時点でRLYB116の開発計画に関する最新情報を提供する予定である。
ラリーバイオは、パートナーのEyePoint Pharmaceuticals, Inc.と共に、EyePointが独自に開発した眼内持続薬物送達技術を用いて、ラリーバイオのC5阻害剤の持続的送達の評価を継続している。ラリーバイオとアイポイント社は、2024年前半にこの共同研究について最新情報を提供する予定である。
Preclinical Programs
修正された事業計画では、以下に説明するように、2024年の重要なマイルストーンまでの前臨床プログラム活動に資金を提供する。これらのマイルストーンの達成後、ラリーバイオはこれらのプログラムをさらに推進するために、追加のパートナーシップや他の形態の非希薄化資金を含む代替オプションを模索する。
-RLYB331、マトリプターゼ-2（MTP-2）阻害剤：現在進行中の前臨床試験が完了し、2024年前半にデータが得られる見込み。
-ENPP1阻害剤、Exscientia社パートナーシップ：AIが設計したリード化合物は2024年後半に候補化合物選定プロセスに入る。
-AbCellera社との提携：2024年後半の次の研究マイルストーンに向けた探索研究の前進。
2023年第4四半期および通期決算
-研究開発費：2023 年第 4 四半期の研究開発費は 1,590 万ドル（前年同期 1,080 万ドル）であった。2023年第4四半期の研究開発費は、主にRLYB212、RLYB116、RLYB331の前倒し費用が前年に比べて増加したことにより増加した。2023年12月31日に終了した年度の研究開発費は、2022年12月31日に終了した年度の4,070万ドルに対し、5,350万ドルであった。2023年12月31日に終了した年度の研究開発費は、主にRLYB212、RLYB116、RLYB331の前進のための費用の増加、および株式報酬費用を含む研究開発関連の追加人件費により、前年度に比べて増加した。これらの費用は、研究開発資産の取得費用およびRLYB114に関連する研究開発費用の減少により相殺された。
-一般管理費（G&A）：2023 年第 4 四半期の一般管理費は 520 万ドルで、前年同期は 630 万ドルであった。2023 年第 4 四半期の G&A 費は、主に給与および人件費の減少、役員保険料の減少、その他一般管理関連費 用の前年同期比減少により減少した。2023年12月31日に終了した年度のG&A費は、2022年12月31日に終了した年度の2,720万ドルに対し、2,540万ドルであった。2023年12月31日に終了した年度のG&A費の減少は、主に給与・人件費の減少および役員保険料の減少によるもので、その他の一般管理関連費用の増加により相殺された。
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