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デナリ・セラピューティクス社、2025年第3四半期決算および業績ハイライトを発表
-MPSⅡの早期承認に向けたチビデノフスプ アルファのBLA審査は、FDAとの生産的な協議を継続。
-DNL126 第 1/2 相試験の登録が完了し、MPS IIIA の早期承認が可能に
-アルツハイマー病治療薬DNL628（OTV:MAPT）およびポンペ病治療薬DNL952（ETV:GAA）の臨床試験開始を申請
-ティム・ヴァン・ハウエルミレン（argenx CEO）がデナリの取締役に就任
-キャロル・ホー医学博士（最高医学責任者）退社、ピーター・チン医学博士（CMO代行兼開発責任者）就任
-デナリは2025年12月4日にインベスター・デーを開催する。
デナリ・セラピューティクス・インク（Nasdaq: DNLI）は本日、2025年9月30日を期末とする第3四半期決算を発表し、事業ハイライトを発表しました。
「デナリ・セラピューティック社の最高経営責任者（CEO）であるライアン・ワッツ博士は、次のように述べています。「経験豊かで集中力のある商業チームを擁し、チビデノフスプ アルファの上市に向けてデナリ社全体で勢いを増しています。「また、TransportVehicleTMプラットフォームをアルツハイマー病とポンペ病に拡大する新たな機会として、さらに2つのプログラムについて臨床試験を開始するための承認申請を提出できたことを嬉しく思います。当社の強固なパイプラインは、脳を含む全身に生物治療薬の力を届けるように設計されたトランスフェリン受容体（TfR）有効化医薬品の新たなクラスにおいて、道を切り開き続けています。"
2025年第3四半期と最近のプログラム更新
CLINICAL PROGRAMS
チビデノフスプ アルファ（dnl310、etv:ids）：ハンター症候群（mps ii)
デナリは10月、ハンター症候群として知られるムコ多糖症II型（MPS II）の治療薬としてチビデノフスプ アルファの早期承認を求める生物製剤承認申請（BLA）の審査スケジュールをFDAが延長したと発表した。処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）の目標期日が2026年1月5日から2026年4月5日に延長された。今回の延長は、デナリ社が標準的な審査プロセスの一環としてFDAからの情報要求に応じ、最新の臨床薬理学的情報を提出したことに伴うもので、有効性、安全性、バイオマーカーとは関係ありません。FDAは本申請をBLAのMajor Amendment (MA)に分類し、FDAの規定により審査期間を3ヶ月延長した。MAレターでは、FDAから追加データの要求はありませんでした。デナリは、今回の修正で提出された最新情報は、BLAの臨床薬理またはベネフィット・リスクの結論に影響を及ぼすものではないと考えています。デナリは、商業上市の準備を進める一方で、審査プロセスに関してFDAと生産的な関与を続けている。
DNL126（ETV:SGSH）：A型サンフィリッポ症候群（MPS IIIA）治療薬
9月、デナリは、MPS IIIA（別名サンフィリポ症候群A型）の早期承認取得を目的としたDNL126の進行中のフェーズ1/2試験の登録を完了しました。既に発表されたデータでは、脳脊髄液（CSF）ヘパラン硫酸（HS）の正常化を含むベースラインからの有意な減少、および開発継続を支持する安全性プロファイルが示されました。国際共同第3相確認試験が計画されている。第 1/2 相試験のデータは、2026 WORLDSymposiumTM のプラットフォーム・プレゼンテーションで発表される予定である。
grn 関連前頭側頭型認知症治療薬 tak-594/dnl593（ptv:pgrn）
デナリと武田薬品は、グラニュリン（GRN）変異を有する前頭側頭型認知症（FTD-GRN）の治療薬として、プログラニュリンを血液脳関門を通過させるように設計された治験薬DNL593の共同開発を継続しています。フェーズ1/2試験が進行中である。
アルツハイマー病治療薬DNL628（OTV:MAPT）について
同社は10月、DNL628（OTV:MAPT）について、アルツハイマー病を対象とした臨床試験を開始するための臨床試験申請（CTA）を提出し、Oligonucleotide TransportVehicleTM（OTV）プラットフォームの進展における重要なマイルストーンとなった。
ポンペ病治療薬DNL952（ETV:GAA）
10月、デナリはDNL952（ETV:GAA）について、ポンペ病を対象とした臨床試験を開始するための治験許可申請（IND）を提出し、Enzyme TransportVehicleTM（ETV）プラットフォームの筋疾患への適用範囲を拡大した。
パーキンソン病治療薬BIIB122/DNL151（低分子LRRK2阻害剤
デナリとバイオジェンはBIIB122の共同開発を継続している。フェーズ2bのLUMA試験は今年初めに登録が完了し、2026年にデータの読み出しが予定されている。一方、LRRK2関連パーキンソン病を対象としたデナリのフェーズ2aのBEACON試験は現在も進行中である。
IND-ENABLING STAGE PROGRAMS
デナリは、酵素、抗体、オリゴヌクレオチドの各フランチャイズにおいて、TV対応のパイプラインを継続的に拡大し、毎年1〜2件の新しいプログラムを前倒しで提供する予定である。次の最も進んだプログラムには以下が含まれる：アルツハイマー病治療薬DNL921（ATV:Abeta）、パーキンソン病/ゴーシェ病治療薬DNL111（ETV:GCase）、MPS I治療薬DNL622（ETV:IDUA）、パーキンソン病治療薬DNL422（OTV:SNCA）です。
CORPORATE UPDATES
本日、デナリは別のプレスリリースで、ティム・ヴァン・ハウエルメーレン氏が取締役に選任されたことを発表した。Van Hauwermeiren氏はargenx社の共同設立者兼最高経営責任者です。2015年よりデナリのチーフ・メディカル・オフィサー兼開発責任者を務めてきたキャロル・ホー医学博士は、エグゼクティブ・バイス・プレジデント兼リリー・ニューロサイエンス社長としてイーライリリー・アンド・カンパニーに入社するため退社します。ピーター・チン医学博士は、デナリの最高医学責任者代行兼開発責任者に就任します。チン博士は神経科医であり、2019年にデナリに入社し、直近ではETVフランチャイズおよび後期臨床開発担当上級副社長を務めていた。
今後開催されるインベスターコンファレンスへの参加
-スティーフェル2025ヘルスケア・カンファレンス、11月11日～13日（ニューヨーク市）
-ジェフリーズ・グローバル・ヘルスケア・カンファレンス、11月17日～20日（ロンドン）
デナリの2025年投資家デー、12月4日にニューヨークで開催
デナリのリーダーシップチームは、2025年12月4日にニューヨークで対面式および仮想のインベスター・デイを開催し、完全統合組織への移行やハンター症候群（MPS II）治療薬チビデノフスプ アルファの上市準備など、同社の進捗状況と戦略的優先事項に関する最新情報を提供します。また、デナリのTransportVehicleプラットフォームの継続的な進展、複数のプログラムにわたるパイプラインの実行、重篤な疾患とともに生きる人々のための革新的な治療法の開発を通じて持続可能な成長を促進し、株主価値を創造するための同社の短期的および長期的な戦略にも焦点を当てます。イベントは米国東部標準時間午前8時30分に開始し、午前11時30分頃まで続く予定です。ご来場は、機関投資家および金融アナリストを対象としています。デナリはまた、このイベントのライブ・ウェブキャストを提供します。このウェブキャストは、デナリの企業ウェブサイトの投資家セクションのイベントページからアクセスできます： www.denalitherapeutics.com。
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