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デナリ・セラピューティクス社、2024年第2四半期決算および業績ハイライトを発表
デナリ・セラピューティクス・インク（Nasdaq: DNLI）は本日、神経変性疾患およびライソゾーム蓄積疾患の治療薬として血液脳関門（BBB）を通過するように設計された製品候補の幅広いポートフォリオを開発しているバイオ医薬品企業であり、2024年6月30日に終了した第2四半期の決算を報告するとともに、事業のハイライトを発表しました。
「第2四半期において、当社の酵素輸送体フランチャイズは、MPS IIにおけるチビデノフスプ アルファ（DNL310、ETV:IDS）の加速承認パスウェイに関するFDAとの継続的な関与と、MPS IIIAにおけるDNL126（ETV:SGSH）のSTARTプログラムに対するFDAの選択により、さらなる勢いを得ました。「また本日、バイオジェン社からTfRに基づくATV:Abetaプログラムの権利を取り戻し、クラス最高のアプローチでアルツハイマー病に取り組む機会を拡大できたことを嬉しく思います。私たちは、BBBを超える治療薬という有望で成長する分野のリーダーとして、今後も大きな進歩を遂げることを楽しみにしています。"
2024年第2四半期と最近のプログラム更新
後期および中期臨床プログラム
Tividenofusp alfa（DNL310）：酵素輸送体（ETV）を利用したイデュロネート-2-スルファターゼ（IDS）補充療法 MPS II（ハンター症候群）の治療薬として開発中
-4月、第 1/2 相非盲検試験において、MPSⅡ患者47名の登録を完了。
-国際共同第2/3相試験であるCOMPASSは、2024年に登録が完了する予定である。
-7月、Molecular Genetics and Metabolism誌は、デナリのチーフ・メディカル・オフィサーであるキャロル・ホー医学博士の共著による総説 "Community consensus for heparan sulfate as a biomarker to support accelerated approval in neuronopathic mucopolysaccharidoses "を発表した。この総説は、2024年2月に開催されたレーガン-ユドール財団のワークショップでの多くの発表を要約し、神経細胞障害性MPSの前途を展望したものである。
-レーガン-ユドール財団のワークショップの後、デナリはFDAの医薬品評価研究センター（CDER）部門から、脳脊髄液ヘパラン硫酸（CSF HS）をサロゲートバイオマーカーとするMPS IIにおけるチビデノフスプ アルファの早期承認パスウェイについて議論することに前向きであることを示す文書を受け取りました。デナリは、加速承認経路を用いたチビデノフスプ アルファの承認申請の意図について、CDERとの継続的な関与を期待しています。デナリは、2024年下半期に最新情報を提供する予定です。
DNL343：筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬として開発中のeIF2B活性化剤
-5月、マサチューセッツ総合病院（MGH）のSean M. Healey & AMG Center for ALSは、Northeast ALS Consortium（NEALS）と共同で、フェーズ2/3 HEALEY ALS Platform TrialのレジメンG（DNL343）の登録が完了したことを発表した。
SAR443820/DNL788：多発性硬化症（MS）治療薬として開発中の中枢神経系浸透性RIPK1阻害剤
-サノフィはSAR443820/DNL788をMS患者を対象とした第2相試験で評価しており、同試験は完全に登録されている。
biib122/dnl151：パーキンソン病（PD）治療薬として開発中のLRRK2阻害剤
-バイオジェン社は、早期パーキンソン病患者を対象としたBIIB122の国際共同第2b相LUMA試験を実施中。
-デナリは、LRRK2の変異が確認されたパーキンソン病患者を対象に、BIIB122の安全性とバイオマーカーを評価する国際共同第2a相試験を2024年に開始する予定です。本試験は、第三者との提携・開発資金提供契約に基づき実施されます。
Eclitasertib (SAR443122/DNL758):潰瘍性大腸炎（UC）治療薬として開発中の末梢性RIPK1阻害剤
-サノフィ社は、UC患者を対象としたSAR443122/DNL758の第2相試験を実施中である。
初期段階の臨床および前臨床プログラム
DNL126：MPSⅡA（サンフィリッポ症候群A型）の治療薬として開発中のETV対応N-スルホグルコサミン硫酸加水分解酵素（SGSH）補充療法
-デナリは6月、希少疾患に対する新規医薬品および生物学的製剤の開発をさらに加速させるため、FDAのSupport for clinical Trials Advancing Rare disease Therapeutics (START) Pilot Programに、CDERがDNL126を選定したと発表した。STARTへの参加により、DNL126の開発が促進・加速されることが期待されます。
-フェーズ1/2のバイオマーカーと安全性データは2024年末までに期待されている。
TAK-594/DNL593：前頭側頭型認知症-グラヌリン（FTD-GRN）治療薬として開発中のプログラヌリン（PGRN）代替蛋白輸送体（PTV）治療薬
-デナリはフェーズ1/2試験のプロトコール修正を確定し、コホートB2の参加者の事前スクリーニングを実施中である。
オリゴヌクレオチド輸送機(otv)プラットフォーム
-デナリは、アルツハイマー病のタウを標的とするOTV:MAPTと、パーキンソン病のαシヌクレインを標的とするOTV:SNCAを、治験薬（IND）取得可能な開発段階で進めています。
抗体輸送ビークルアミロイドβ（atv:aβ）プログラム
-本日、デナリはまた、バイオジェン社が、アルツハイマー病の治療薬として可能性のあるアミロイドβに対するデナリのTfR標的技術によって実現されたATV:Abetaプログラムに対するライセンスを終了し、共同研究中に生成されたデータに対する権利をデナリに付与したことを発表しました。契約終了の結果、新たなTfR標的ATV:Abeta治療薬の開発、製造、メディカル・アフェアーズ活動、商品化に関するすべての権利はデナリに返還されました。バイオジェン社は2023年4月にデナリ社のTfR標的ATV:Aβプログラムのライセンスを取得し、両社間の2020年の提携契約の一部であったオプションを行使した。バイオジェン社の決定は、トランスポート・ビークル・プラットフォームの有効性や安全性に関する懸念とは無関係であった。
-デナリは、ATV:Abetaを用いた次世代の抗アミロイドβ治療薬の開発に取り組んでいます。ATV:Abetaは、治療用抗体の曝露量を増加させ、有効性と安全性を向上させる可能性のある脳内での広範な生物学的分布を達成するように設計されています。前臨床データでは、標準的な抗体と比較して治療域が広く、プラークの装飾と減少に優れ、アミロイド関連画像異常（ARIA）の発生率が極めて低い可能性が示された。これらのデータはbioRxivに掲載された最近の原稿に含まれている。
-デナリは、TfRを標的とするATV:Abeta分子とCD98hcを標的とするATV:Abeta分子をアルツハイマー病治療薬として開発する計画である。
Discovery programs
デナリは、神経変性生物学とBBBに関する深い科学的専門知識を応用し、アルツハイマー病やパーキンソン病、ライソゾーム貯蔵病を含む神経変性疾患をターゲットとしたTV技術によって可能となるプログラムを中心に、医薬品やプラットフォームの発見・開発に取り組んでいる。
-7月、デナリは「血液脳関門トランスフェリン受容体およびCD98hcを標的とするFc-engineered large molecules have distinct central nervous system and peripheral biodistribution compared to standard antibodies」と題する原稿をbioRxivに掲載した。包括的で偏りのないアプローチを用いて、デナリの科学者らは、脳の単一細胞レベルから全身に至るまで、TfRとCD98hc輸送ビークル送達プラットフォームの明瞭な生体内分布を明らかにした。
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