デナリセラピューティクスの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古い事象が報告された日:

May 7, 2024

Denali Therapeutics Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

001-38311

46-3872213

(の州またはその他の管轄区域

(Commission

(I.R.S. Employer

incorporation)

File Number)

Identification No.)

161 Oyster Point Blvd.

カリフォルニア州サウス・サンフランシスコ、94080

(主要な執行機関の住所（郵便番号を含む)

(650) 866-8548

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

Not Applicable

(旧姓または旧住所（前回の報告書から変更された場合）。)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：


☐			証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)
☐			取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)
☐			取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))
☐			証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。


Emerging growth company			☐
新興成長企業の場合、登録者が証券取引法第13条(a)に従って提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための延長移行期間を使用しないことを選択した場合、チェックマークを付けて示してください。☐


Title of each class	Trading Symbol	登録されている各取引所の名称
普通株式、額面1株あたり0.01ドル	DNLI	Nasdaq Global Select Market

Item 2.02 営業成績および財務状況

2024年5月7日、デナリ・セラピューティクス・インク（以下「当社」）は、2024年3月31日に終了した第1四半期の業績を発表するプレスリリースを発表した。このプレスリリースの全文は別紙99.1として添付され、参照することにより本書に組み込まれます。

本項目2.02および項目9.01（別紙99.1を含む）で提供されるすべての情報は、改正後の1934年証券取引法第18条に照らして「提出された」とはみなされず、また、かかる提出書類において特定の参照により明示的に記載される場合を除き、改正後の1933年証券法または改正後の1934年証券取引法に基づくいかなる提出書類においても参照により組み込まれることはないものとする。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit No.						Description
99.1						2024年5月7日付プレスリリース。
104						カバーページインタラクティブデータファイル（インラインxbrlとしてフォーマットされています。)

SIGNATURE

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


		DENALI THERAPEUTICS INC.

Date:	May 7, 2024	By:	/s/ Alexander O. Schuth
			Alexander O. Schuth, M.D.
			チーフ・オペレーティング・アンド・ファイナンシャル・オフィサー

EX-99.1 2 ex991pressreleaseq12024.htm EX-99.1 Document

Exhibit 99.1

デナリ・セラピューティクス社、2024年第1四半期決算および業績ハイライトを発表

デナリ・セラピューティクス・インク（Nasdaq: DNLI）は本日、神経変性疾患およびライソゾーム蓄積疾患の治療薬として血液脳関門（BBB）を通過するように設計された製品候補の幅広いポートフォリオを開発しているバイオ医薬品企業であり、2024年3月31日に終了した第1四半期の決算を報告するとともに、事業のハイライトを発表しました。

「インパクトのある第1四半期となり、ポートフォリオを加速・拡大する複数の機会に興奮しています。デナリ・セラピューティクスの最高経営責任者（CEO）であるライアン・ワッツ博士は、次のように述べています。「我々は、WORLDSymposiumTMにおいて、MPS IIを対象としたチビデノフスプアルファの良好な2年間の臨床データを新たに発表しました。「また、MPS IIIAの小児を対象とした2つ目の酵素補充療法であるDNL126の最初の臨床試験を開始し、eIF2BアゴニストプログラムであるDNL343では、フェーズ2/3のHEALEY ALS Platform Trialへの登録を完了し、重要なマイルストーンを達成しました。トランスポートビークル・プラットフォームに注力し、追加資本を調達することで、神経変性疾患やライソゾーム貯蔵病を患う人々のためのBBBを超える治療薬という有望な分野でリードしていく体制が整いました」。

2024年第1四半期と最近のプログラム最新情報

後期および中期臨床プログラム

Tividenofusp alfa（DNL310）：酵素輸送体（ETV）を利用したイデュロネート-2-スルファターゼ（IDS）補充療法 MPS II（ハンター症候群）の治療薬として開発中

-2月、第20回WORLDSymposiumTMにおいて、現在進行中のMPS IIを対象としたチビデノフスプアルファの第1/2相試験から、脳脊髄液（CSF HS）中のヘパラン硫酸の持続的な正常化、リソソーム機能障害と神経細胞障害のバイオマーカー（NfL；ニューロフィラメントライト）の確実かつ持続的な減少、および2年間の治療による複数の臨床転帰指標の改善と安定化を示す、新たな良好なデータが発表された。

-デナリは2月にも、レーガン-ユドール財団の食品医薬品局（FDA）ワークショップに参加し、MPSの早期承認をサポートする代替バイオマーカーとしてのCSF HSの可能性について議論した。

-デナリは、FDA の医薬品評価研究センター（CDER）部門との継続的な対話に基づき、同部門が tividenofusp alfa の前倒し承認に前向きであることを確信しています。デナリは、CDERとの生産的な対話を継続し、並行して、2024年に登録を完了する予定のグローバルフェーズ2/3試験COMPASSを実施することを楽しみにしています。

DNL343：筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬として開発中のeIF2B活性化剤

-5月、マサチューセッツ総合病院（MGH）のSean M. Healey & AMG Center for ALSは、Northeast ALS Consortium（NEALS）と共同で、フェーズ2/3 HEALEY ALS Platform TrialのレジメンG（DNL343）の登録が完了したことを発表した。

SAR443820/DNL788：多発性硬化症（MS）治療薬として開発中の中枢神経系浸透性RIPK1阻害剤

-サノフィはSAR443820/DNL788をMS患者を対象とした第2相試験で評価しており、同試験は完全に登録されている。

-サノフィ社は2月、ALSを対象としたSAR443820/DNL788の開発を、主要評価項目を満たさなかった第2相HIMALAYA試験の結果に基づき中止した。

biib122/dnl151：パーキンソン病（PD）治療薬として開発中のLRRK2阻害剤

-2月、デナリはBIIB122/DNL151の国際共同第2a相試験に関する第三者との提携および開発資金提供契約の締結を発表しました。この契約は、デナリがパーキンソン病患者およびLRRK2の病原性変異体が確認された患者を対象に、BIIB122の安全性およびバイオマーカーを評価するために単独で実施する計画です。デナリは、2024年にフェーズ2a試験を開始する予定である。

-バイオジェン社は、早期パーキンソン病患者を対象としたBIIB122の国際共同第2b相LUMA試験を実施中。

Eclitasertib (SAR443122/DNL758):潰瘍性大腸炎（UC）治療薬として開発中の末梢性RIPK1阻害剤

-サノフィ社は、UC患者を対象としたSAR443122/DNL758の第2相試験を実施中である。

初期段階の臨床および前臨床プログラム

DNL126：MPSⅡA（サンフィリッポ症候群A型）の治療薬として開発中のETV対応N-スルホグルコサミン硫酸加水分解酵素（SGSH）補充療法

-デナリは2月、MPS IIIA患者を対象としたDNL126のフェーズ1/2試験の投与開始を発表し、WORLDSymposium™で支持的な前臨床データを発表しました。

-フェーズ1/2のバイオマーカーと安全性データは2024年末までに期待されている。

TAK-594/DNL593：前頭側頭型認知症-グラヌリン（FTD-GRN）治療薬として開発中のプログラヌリン（PGRN）代替蛋白輸送体（PTV）治療薬

-1月、デナリはFTD-GRN患者を対象としたDNL593フェーズ1/2試験を自主的に一時中断し、プロトコールの修正を実施すると発表した。

オリゴヌクレオチド輸送機(otv)プラットフォーム

-デナリは、アルツハイマー病のタウを標的とするOTV:MAPTと、パーキンソン病のαシヌクレインを標的とするOTV:SNCAを、治験薬（IND）取得可能な開発段階で進めています。

抗体輸送ビークルアミロイドβ（atv:aβ）プログラム

-デナリのTfR標的TV技術を使用したATV:Abetaはバイオジェン社からライセンスを受け、現在IND可能な開発段階にある。

Discovery programs

デナリは、神経変性生物学とBBBに関する深い科学的専門知識を応用し、アルツハイマー病やパーキンソン病、ライソゾーム貯蔵病を含む神経変性疾患をターゲットとしたTV技術によって可能となるプログラムを中心に、医薬品やプラットフォームの発見・開発に取り組んでいる。

Corporate Updates

-デナリは2月、総額5億ドルの私募株式投資（PIPE）ファイナンスの完了を発表した。

-デナリは1月、同社の前臨床低分子化合物ポートフォリオを売却する意向を発表したが、これは2024年3月1日に完了した。

今後開催されるインベスターコンファレンスへの参加

-BofA証券ヘルスケア・カンファレンス2024、5月14-16日開催

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