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デナリ・セラピューティクス社、2023年第3四半期決算および業績ハイライトを発表
デナリ・セラピューティクス・インク（Nasdaq: DNLI）は本日、神経変性疾患およびライソゾーム蓄積疾患の治療薬として血液脳関門（BBB）を通過するように設計された製品候補の幅広いポートフォリオを開発しているバイオ医薬品企業であり、2023年9月30日に終了した第3四半期の決算を報告するとともに、事業のハイライトを発表しました。
「デナリの最高経営責任者（CEO）であるライアン・ワッツ博士は、「神経変性疾患の治療分野におけるエキサイティングな進展は、当社の幅広い治療ポートフォリオと、治療用酵素、抗体、アンチセンス・オリゴヌクレオチド（ASOs）を脳に効果的に送達する差別化されたトランスポート・ビークル（TV）プラットフォーム技術の大きな可能性を浮き彫りにしています。「デナリの最高経営責任者であるライアン・ワッツPh.D.は、次のように述べています。「私たちは、治療パイプラインを前進させ、神経変性疾患やライソゾーム貯蔵病を患う人々に新たな治療法を提供するために緊急に行動するため、臨床の実行、TVプラットフォームの拡大、商業的準備に引き続き注力していきます。
第3四半期と最近のプログラム最新情報:
TV-ENABLED PROGRAMS
dnl310（etv：id）。mps ii（ハンター症候群)
DNL310は、BBBを通過し、MPS II（ハンター症候群）の行動、認知、身体的症状に対応するようデザインされた、酵素輸送体（ETV）を利用したイデュロネート-2-スルファターゼ（IDS）補充療法で、静脈内投与の治験薬です。現在、DNL310の神経細胞性および非神経細胞性MPS IIを対象とした国際共同第2/3相COMPASS試験が進行中である。
-デナリは8月、先天代謝異常学会（SSIEM）年次シンポジウム2023において、MPS IIを対象としたDNL310のフェーズ1/2試験の新たな中間データを口頭発表しました。投与2年後までのバイオマーカー追加データでは、引き続き脳脊髄液ヘパラン硫酸が正常な健常レベルまで急速かつ持続的に正常化し、リソソーム機能バイオマーカーが改善することが示されました。投与2年までの追加安全性データでは、DNL310の忍容性が一般的に良好であることが引き続き示された。以前に報告されたデータでは、神経細胞損傷のマーカーであるニューロフィラメントライト（NfL）が統計学的に有意に減少し、適応行動、認知機能、聴覚機能に良好な臨床転帰の変化がみられた。中間臨床結果データ、安全性プロファイル、およびCSFヘパラン硫酸の正常化とNfLの減少を含むバイオマーカー効果は、MPS IIにおけるDNL310の開発を引き続き支持するものである。
tak-594/dnl593 (ptv:pgrn)。前頭側頭型認知症-グラニュリン (ftd-grn))
DNL593は、プログラニュリン（PGRN）の正常な輸送およびプロセシングを阻害することなく、脳内のPGRNの正常なレベルを回復させることを目的とした、プログラニュリン（PGRN）補充療法であり、PTV（Protein Transport Vehicle）を利用した静脈内投与の治験薬です。DNL593は武田薬品と共同開発している。現在、機能喪失型FTD-GRN変異を有する症候性患者を対象としたDNL593の臨床第1/2相試験のパートB（上行複数回投与）の募集が進行中です。
dnl126 (etv:sgsh): mps iiia (サンフィリッポ症候群a型))
DNL126 (ETV:SGSH)は、BBBを通過し、MPS IIIA (サンフィリポ症候群A型)の行動、認知、身体症状に対応するようデザインされた、ETVを利用したN-スルホグルコサミン硫酸加水分解酵素(SGSH)補充療法であり、静脈内投与の治験薬です。現在、MPS IIIAを対象としたDNL126のフェーズ1/2試験が進行中である。
オリゴヌクレオチド輸送機(otv)プラットフォーム
デナリのOTVプラットフォームは、アンチセンス・オリゴヌクレオチド（ASO）などのオリゴヌクレオチド治療薬を末梢投与することで、神経変性疾患やその他の神経疾患に幅広く対応できるように設計されている。デナリは、bioRxivに掲載される論文原稿を提出しました。デナリは、さらなる開発のために5つのASOターゲットを選択し、2つのOTV候補を臨床開発に向けて進めることに注力しています。
抗体輸送アミロイドβ（atv-amyloid-β）プログラム
ATV-アミロイド・ベータは、アミロイド・ベータに対する抗体治療薬の脳への曝露と標的への関与を増加させ、プラーククリアランスの改善やアミロイド関連画像異常（ARIA）の軽減を可能にするよう設計された、ATVを用いた治験中の抗アミロイド・ベータ治療薬です。脳内のアミロイドβプラークの蓄積はアルツハイマー病の特徴である。バイオジェン社は、デナリ社のATV-アミロイド・ベータ・プログラムのライセンス・オプションを行使し、すべての開発・商業活動および関連費用を負担する。
SMALL MOLECULE PROGRAMS
biib122/dnl151（lrrk2阻害剤）：パーキンソン病
BIIB122/DNL151は、パーキンソン病の最も一般的な遺伝的要因の一つであるLRRK2を阻害する低分子化合物である。LRRK2を標的とすることで、基礎生物学に影響を与え、パーキンソン病の進行を遅らせる可能性があります。デナリとバイオジェン社はBIIB122を共同開発している。Biogen社は、LRRK2遺伝子変異の有無にかかわらず、早期パーキンソン病を対象としたBIIB122のグローバルフェーズ2b LUMA試験を実施しています。
-8月、デナリとバイオジェン社は、LRRK2に関する共同研究契約およびライセンス契約の修正、ならびに優先交渉権（ROFN）、オプション権、およびライセンス契約の放棄と修正を行いました。本契約の修正により、マイルストーンの基準が変更されましたが、すべての適応症における開発、規制、商業マイルストーンの総額は変更されませんでした。さらに、バイオジェン社は、ROFNおよびオプション契約に基づく残りのオプション権および第一交渉権を放棄することに合意した。
SAR443820/DNL788（中枢神経系透過性RIPK1阻害剤）：ALS、MS
SAR443820/DNL788は、中枢神経系に浸透し、炎症および細胞死経路において重要なシグナル伝達タンパク質であるRIPK1を阻害する低分子化合物である。中枢神経系におけるRIPK1活性の亢進は、神経炎症および細胞のネクロプトーシスを促進し、神経変性に寄与すると考えられている。デナリとサノフィはSAR443820を共同開発している。サノフィは、筋萎縮性側索硬化症（ALS）を対象としたグローバルフェーズ2試験であるHIMALAYA試験および多発性硬化症（MS）を対象としたフェーズ2試験の両方の登録を完了した。
DNL343 (eIF2B Activator): ALS
DNL343は、真核生物初期化因子2B（eIF2B）の低分子活性化剤であり、ALS患者のほぼ全員に見られる特徴的な病態であるストレス顆粒の形成とTDP-43の凝集を阻害することにより、細胞の統合ストレス応答（ISR）を阻害し、疾患の進行を予防または遅らせることを目的として開発された。これまでに発表されたALS患者を対象としたフェーズ1b試験の結果では、DNL343の1日1回、28日間の経口投与は概して忍容性が高く、脳脊髄液中に広範に分布し、ISRバイオマーカーを強力に阻害することが示された。現在、第2/3相HEALEY ALSプラットフォーム試験のレジメンG（DNL343）の募集が進行中である。
OTHER CLINICAL PROGRAMS
エクリタセルチブ（SAR443122/DNL758）（末梢性RIPK1阻害剤）：CLEおよびUC
エクリタセルティブ（SAR443122/DNL758）は、治験中の末梢性RIPK1阻害剤です。サノフィは、末梢性RIPK1阻害剤の開発および商業化に単独で責任を負っています。
-10月、サノフィ社は、皮膚エリテマトーデス（CLE）を対象としたエクリタセルティブのフェーズ2概念実証試験が主要評価項目（12週目のCLASI-Aのベースラインからの変化率）を達成できなかったため、開発を中止すると発表した。エクリタセルティブの忍容性は概ね良好であることが確認された。サノフィは、潰瘍性大腸炎（UC）を対象としたエクリタセルティブのフェーズ2試験の募集を継続している。
DISCOVERY PROGRAMS
デナリは、酵素輸送ビークル、抗体輸送ビークル、オリゴヌクレオチド輸送ビークル、およびBBBを通過するように設計され、神経変性疾患やライソゾーム貯蔵疾患の患者に対する潜在的な治療薬として意図されたいくつかの低分子を可能にするプログラムを含む、幅広い前臨床ポートフォリオを選択的に進め続けています。
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