クリスタルバイオテックの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（報告された最も古いイベントの日付）：2025年5月6日

KRYSTAL BIOTECH, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

001-38210

82-1080209

(会社設立の州またはその他の管轄区域)

(CommissionFile Number)

(IRS EmployerIdentification Number)

2100 ウォートンストリート、スイート701

Pittsburgh, Pennsylvania 15203

(主要な執行機関の住所（郵便番号を含む)

登録者の電話番号(市外局番を含む)(412) 586-5830

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：


☐			証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)


☐			取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)


☐			取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))


☐			証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class

Trading Symbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式

KRYS

Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2025年5月6日、デラウェア州法人クリスタル・バイオテック・インク（以下「当社」）は、2025年3月31日に終了する四半期決算を発表した。当社のプレスリリースのコピーは別紙99.1として添付され、参照により本書に組み込まれる。

本フォーム8-Kおよび添付資料99.1に記載された決算に関する情報は、1934年証券取引法第18条（改正後）において「提出」されたものとはみなされず、また同条の法的義務の対象となるものでもありません。本フォーム8-Kおよび添付資料99.1に記載された財務結果に関する情報は、本書の日付の前後を問わず、当社が証券取引委員会に提出した登録届出書またはその他の文書には、当該提出書類において特定の参照により明示的に規定されている場合を除き、当該提出書類における一般的な組み込み文言にかかわらず、組み込まれないものとする。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) 出展物


ExhibitNo.						Description

99.1						2025年5月6日付プレスリリース
104						カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引所法（Securities Exchange Act of 1934）の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

Date: May 6, 2025

KRYSTAL BIOTECH, INC.

By:

/s/ Krish S. Krishnan

Name:

Krish S. Krishnan

Title:

会長兼最高経営責任者

EX-99.1 2 a1q25exhibit991pr.htm EX-99.1 Document

クリスタル・バイオテック、2025年第1四半期を発表

財務および営業成績

欧州でVYJUVEKが出生時からのDEB患者の治療薬として承認される

1QのVYJUVEKの売上高は8,820万ドル、2023年第3四半期の発売以来4億2,940万ドル

臨床における2番目の眼科プログラム - 神経栄養性角膜炎治療薬KB801

2025年に発表される予定の臨床データ - CF、AATD、DEBの眼合併症、審美性

強固なバランスシート、7億6,530万ドルの現金および投資で当四半期を終了。

ピッツバーグ、2025年5月6日（GLOBE NEWSWIRE） - クリスタルバイオテック社（以下「当社」）（NASDAQ: KRYS）は本日、2025年3月31日を期末とする第1四半期の決算を報告し、事業の最新情報を提供した。

「欧州で VYJUVEK が承認され、さらに本年後半には日本にも拡大される可能性があり、世界中の DEB 患者に長期的に多大な利益をもたらすという我々の目標に向けて、大きな前進を続けています」と、クリスタルバイオテック会長兼 CEO のクリシュ S. クリシュナンは述べています。「本日発表された眼科領域における 2 つ目の臨床ステージのプログラム、眼病変を有する DEB 患者を対象とした登録試験の間近の開始、希少呼吸器疾患製品候補である KB407 と KB408 の今後の分子生物学的測定結果により、当社は広範かつ拡大したパイプラインを推進しており、最終的には肺、眼、皮膚における HSV-1 ベースの遺伝子導入の威力を実証し、最も重要なことですが、患者に有意義な利益をもたらすものと期待しています。

VYJUVEK®（ベレマジェン・ゲペルパベック-SVDT、またはB-VEC）

ジストロフィー性表皮水疱症（DEB）の治療薬として)

-4月、欧州委員会（）は、VYJUVEKを、コラーゲンVII型α1鎖（COL7A1）遺伝子に変異を有するDEB患者の創傷治療薬として、出生時から投与することを承認した。当社は、2025年半ばにドイツで欧州初の上市を目指している。

-2025 年第 1 四半期の VYJUVEK 製品売上は 8,820 万ドルであった。当四半期の売上総利益率は 94％であった。

-4月現在、当社は米国において540を超える償還承認を取得しており、商業用およびメディケイドプランの対象となる患者の97%に対して肯定的なアクセスが決定されるなど、全国的に良好なアクセスを維持しています。

-服薬中の患者の週1回の治療遵守率は、当四半期末時点で83％と高い水準を維持している。

-日本の医薬品医療機器総合機構（PMDA）による日本新薬承認申請（JNDA）の決定は2025年下期になる見込み。

-4月、British Journal of Dermatology誌は、劣性DEB患者における大きな扁平上皮癌（SCC）の外科的切除後、VYJUVEKが持続的な創傷治癒を促進することに成功した症例を紹介した。この患者は、VYJUVEK治療を7週間受けた後、100cm2を超える手術後の創傷が完全に治癒したと報告した。創傷治癒の効果は持続し、術後4ヵ月および10ヵ月の臨床検査でも創傷の完全な閉鎖が観察された。

-4月、DEB患者を対象としたVYJUVEKのオープンラベル延長（OLE）試験の結果がAmerican Journal of Clinical Dermatology誌に掲載された。

Respiratory

嚢胞性線維症（CF）治療薬KB407

-当社は、遺伝子型に関係なく CF 患者を対象に KB407 を評価する多施設共同用量漸増試験である CORAL-1 のコホート 3 の登録を継続しています。当社は、1月に嚢胞性線維症財団の治療開発ネットワークから本試験プロトコールの全面的な承認を受け、2025年半ばのコホート3患者の中間分子データ読み出しに向けて順調に進んでいます。本試験の詳細は、www.clinicaltrials.gov（NCT識別子：NCT05504837）に掲載されている。

KB408、α-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）肺疾患治療剤

-当社は、Pi*ZZまたはPi*ZNull遺伝子型を有する成人AATD患者を対象としたオープンラベルの単回用量漸増試験であるSERPENTINE-1のコホート2の登録を継続し、コホート3の登録に取り組んでいます。昨年末、当社はSERPENTINE-1のコホート1および2の中間アップデートとして、SERPINA1の遺伝子導入が成功し、α-1アンチトリプシン（AAT）の機能的発現が治療レベルに達したことを発表しました。吸入されたKB408は、試験された両用量レベルにおいて安全であり、忍容性も良好であった。当社は、追加コホート2および3の患者の分子学的結果を今年後半に報告する予定である。本試験の詳細は、www.clinicaltrials.gov（NCT ID）でご覧いただけます：NCT06049082。

Ophthalmology

DEBの眼合併症治療薬KB803

-当社は、DEB患者における角膜擦過傷の頻度に関するデータを前向きに収集し、DEBの眼合併症に対するKB803の効果を評価する当社の登録第3相試験に参加する可能性のある患者のためのランイン期間とするため、現在進行中の自然史試験の登録を継続しています。当社は、今月末に登録第 3 相 IOLITE 試験の最初の患者を投与する予定です。

神経栄養性角膜炎（NK）治療薬KB801

-4月、米国食品医薬品局（FDA）は、当社の眼科領域における2番目の臨床段階であるKB801のNK治療に対する治験薬（IND）申請を承認した。NKは、角膜上皮の欠損、潰瘍、穿孔を引き起こす眼の神経障害によって引き起こされるまれな角膜変性疾患であり、その有病率は10万人あたり10～50人と推定されている。KB801は、当社の新規複製欠損型非統合HSV-1ベースベクターを用いて開発され、2つの導入遺伝子を点眼薬として角膜上皮に送達し、局所的な神経成長因子（NGF）産生と角膜治癒を可能にするよう設計されている。組換えNGF点眼薬は角膜治癒を有意に改善することが示されており、米国を含む世界中の複数の司法管轄区でNKの治療薬として承認されているが、組換えタンパク質の半減期が短いため眼からのクリアランスが早く、そのため1日6回の負担の大きい投与が必要となり、最適な治療結果が得られない可能性がある。また、治療中の眼の痛みも頻繁に報告されている。

-前臨床開発において、KB801はin vitroおよびin vivoで角膜上皮細胞を効率的に形質導入し、眼球前面のNGF産生を持続させることが示された。角膜上皮細胞にNGFを産生・分泌させることで、KB801は患者の治療負担を大幅に軽減すると同時に、前眼部におけるNGFレベルをより安定的に維持できる可能性があります。当社は昨日、ARVO（Association for Research in Vision and Ophthalmology）2025年総会において、KB801の臨床開発を裏付ける前臨床安全性・有効性データを発表した。

-中等症から重症のNK患者を対象にKB801を評価する当社の無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同第1/2相試験であるEMERALD-1の最初の患者への投与は今月末に予定されている。

Oncology

肺の固形腫瘍に対するKB707の吸入療法

-KYANITE-1試験は、肺の局所進行性または転移性固形腫瘍患者を対象に、KB707吸入薬の単剤療法または併用療法を評価する、多施設共同の第1/2相オープンラベル用量漸増・拡大試験であり、現在登録が進行中である。昨年末には、前治療歴のある進行非小細胞肺がん患者を対象にKB707吸入療法を実施し、データカットオフ時点で客観的奏効率27％、病勢コントロール率73％を達成し、単剤療法の有効性を示す早期臨床エビデンスを発表しました。本試験の詳細はwww.clinicaltrials.gov（NCT識別子：NCT06228326）に掲載されている。

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Stéphane Paquette, PhD

Krystal Biotech

spaquette@krystalbio.com

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