クリスタルバイオテックの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年5月6日

KRYSTAL BIOTECH, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

001-38210

82-1080209

(会社設立の州またはその他の管轄区域)

(CommissionFile Number)

(IRS EmployerIdentification Number)

2100 ウォートンストリート、スイート701

Pittsburgh, Pennsylvania 15203

(主要な執行機関の住所（郵便番号を含む)

登録者の電話番号(市外局番を含む)(412) 586-5830

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：


☐			証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)


☐			取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)


☐			取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))


☐			証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class

Trading Symbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式

KRYS

Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2024年5月6日、デラウェア州法人クリスタル・バイオテック・インク（以下「当社」）は、2024年3月31日に終了する四半期決算を発表した。当社のプレスリリースのコピーは別紙99.1として添付され、参照によりここに組み込まれる。

本フォーム8-Kおよび添付資料99.1に記載された決算に関する情報は、1934年証券取引法第18条（改正後）において「提出」されたものとはみなされず、また同条の適用を受けるものでもありません。本フォーム8-Kおよび添付資料99.1に記載された財務結果に関する情報は、本書の日付の前後を問わず、当社が証券取引委員会に提出した登録届出書またはその他の文書には、当該提出書類において特定の参照により明示的に規定されている場合を除き、当該提出書類における一般的な組み込み文言にかかわらず、組み込まれることはありません。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) 出展物


ExhibitNo.						Description

99.1						2024年5月6日付プレスリリース
104						カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引所法（Securities Exchange Act of 1934）の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

Date: May 6, 2024

KRYSTAL BIOTECH, INC.

By:

/s/ Krish S. Krishnan

Name:

Krish S. Krishnan

Title:

会長兼最高経営責任者

EX-99.1 2 exhibit9912024-1q24pr.htm EX-99.1 Document

Exhibit 99.1

クリスタル・バイオテック、2024年第1四半期を発表

決算と事業に関する最新情報

第1四半期の製品純売上高は4,530万ドル、8月以降は9,590万ドル

肺の局所進行性または転移性腫瘍を対象としたKB707吸入試験で最初の患者が投与される

KB707の吸入および腫瘍内投与がファスト・トラック指定を受ける

6億2,230万ドルの現金と投資を有する強固なバランスシート

ピッツバーグ、2024年5月6日（GLOBE NEWSWIRE） - 商業段階のバイオテクノロジー企業であるクリスタル・バイオテック社（以下「当社」）（NASDAQ: KRYS）は本日、2024年3月31日を期末とする第1四半期の業績と主要な事業最新情報を発表した。

「VYJUVEK の好調な上市と、成長を続ける臨床パイプライン全体における登録の加速により、希少疾患や重篤な疾患を患う患者さんに革新的な遺伝子治療薬をお届けするという当社の使命は、今四半期も大きく前進しました。「米国における VYJUVEK の上市は順調に進んでおり、前四半期比で増収となりました。これは、旺盛な需要、償還承認の急速な増加、患者の高いコンプライアンスに支えられています。また、日本での臨床試験が成功裏に終了したことにより、米国外での勢いも加速しており、年内の米国外での2つ目の承認申請に向けて前進しています。私たちの今後の焦点は、米国内外でVYJUVEKへのアクセスを拡大し続けることであり、同時に深い臨床パイプラインを進行させ、今年後半に予定されている主要データの読み出しにつなげることです。"

ジストロフィー性表皮水疱症（deb）治療薬vyjuvek)

-2024 年第 1 四半期の VYJUVEK 製品売上は 4,530 万ドルであった。当四半期の売上総利益率は 95%であった。

-4月現在、当社は米国においてVYJUVEKの330を超える償還承認を取得しており、商業医療およびメディケイド・プランの対象となる96%の患者に対してポジティブ・アクセスを達成しています。1月にはVYJUVEKの恒久的なJコードを取得し、米国のメディケイドプランを含め、効率的で正確な請求と償還が容易になりました。

-服薬中の患者の週1回治療遵守率は、当四半期末現在91％と高水準を維持している。

-欧州医薬品庁（EMA）は2月、B-VECの出生時からのDEB治療薬としての販売承認申請（MAA）審査の一環として、当社の製造施設の査察を完了した。GMP認証とMAAの決定はいずれも2024年下半期に予定されている。

-B-VECの日本におけるオープンラベル延長試験が4月に終了し、2024年下期に新薬承認申請を行う予定であり、2025年の承認取得を見込んでいる。2023年12月、B-VECはDEBの治療薬として希少疾病用医薬品指定（ODD）を受けた。

この指定は、申請の優先審査、登録有効期間の延長、開発コストの削減など、特定の利点を与えるものである。

Respiratory

嚢胞性線維症（CF）治療薬KB407

-3月、当社は第1相CORAL-1試験のコホート2の投与を完了した。CORAL-1試験は、遺伝子型に関係なくCF患者を対象にKB407を評価する多施設共同用量漸増試験である。当社は、2024年第2四半期に第3コホートおよび最終コホートを開始する予定である。フェーズ1試験の詳細は、www.clinicaltrials.gov（NCT識別子：NCT05504837）に掲載されている。

KB408：α-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）治療剤

-当社は2月、KB408の第1相試験であるSERPENTINE-1試験の最初の患者を投与した。SERPENTINE-1試験は、PI*ZZ遺伝子型の成人AATD患者を対象とした第1相非盲検単回用量漸増試験です。募集は現在進行中であり、第1相試験の詳細はwww.clinicaltrials.gov（NCT ID）でご覧いただけます：NCT06049082でご覧いただけます。当社は、本試験の中間データを2024年下半期に報告する予定である。

Ophthalmology

DEBの眼合併症に対するB-VEC点眼薬

-B-VECを点眼薬として投与し、DEBの眼合併症に苦しむ患者を治療した臨床データが、2月にニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌に掲載されたと発表した。

-DEB患者の25％以上が罹患しているとされる眼合併症に対するB-VEC点眼薬の承認取得を可能にするため、約10名の患者を対象とした単群非盲検試験を提案し、2月に米国食品医薬品局（FDA）と提携した。当社はこの試験を2024年下半期に開始する予定である。

-米国特許商標庁（USPTO）は1月、複製不能なHSV-1を用いてヒトの導入遺伝子を眼球に導入する方法に関する米国特許第11,865,148号を発行した。

Pipeline expansion

-2024年5月7日、当社はAssociation for Research in Vision & Ophthalmology 2024 Annual Meetingにおいて、HSV-1をベースとした遺伝子導入プラットフォームによる眼後部への遺伝子導入の可能性を強調する前臨床データを発表する予定です。

-当社は、前臨床段階にある複数の遺伝子治療薬候補を、目の表と裏の疾患の治療薬として積極的に評価している。

Oncology

肺の固形腫瘍に対するKB707の吸入療法

-4月、当社は、局所進行性または転移性の肺の固形がん患者を対象としたオープンラベル、多施設、単剤療法、用量漸増および拡大第1相KYANITE-1臨床試験において、最初の患者を投与しました。募集は継続中であり、本試験の詳細はwww.clinicaltrials.gov（NCT識別子：NCT06228326）に掲載されている。

-FDAは2月、肺転移を有する固形がんで標準治療に対して再発または難治性の患者に対するKB707の吸入療法について、Fast Track Designationを承認した。これはKB707プログラムにとって2回目のファスト・トラック指定である。前回、FDAは2023年7月、抗PD-1再発・難治性の局所進行性または転移性黒色腫の治療薬として、腫瘍内投与KB707をFast Track指定した。

注射可能な固形がん治療薬KB707の腫瘍内投与について

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Stéphane Paquette, PhD

Krystal Biotech

spaquette@krystalbio.com

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