クリスタルバイオテックの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2023年11月6日

KRYSTAL BIOTECH, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

001-38210

82-1080209

(会社設立の州またはその他の管轄区域)

(CommissionFile Number)

(IRS EmployerIdentification Number)

2100 ウォートンストリート、スイート701

Pittsburgh, Pennsylvania 15203

(主要な執行機関の住所（郵便番号を含む)

登録者の電話番号(市外局番を含む)(412) 586-5830

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：


☐			証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)


☐			取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)


☐			取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))


☐			証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class

Trading Symbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式

KRYS

Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2023年11月6日、デラウェア州法人クリスタル・バイオテック・インク（以下「当社」）は、2023年9月30日に終了する四半期決算を発表した。当社のプレスリリースのコピーは別紙99.1として添付され、参照により本書に組み込まれる。

本様式8-Kおよび別紙99.1に記載された決算に関する情報は、1934年証券取引所法第18条（改正後）において「提出」されたものとはみなされず、また同条の義務の対象となるものでもありません。本フォーム8-Kおよび別紙99.1に記載された財務結果に関する情報は、本書の日付の前後を問わず、当社が証券取引委員会に提出した登録届出書またはその他の文書には、当該提出書類において特定の参照により明示的に規定されている場合を除き、当該提出書類における一般的な組み込み文言にかかわらず、組み込まれないものとする。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) 出展物


ExhibitNo.						Description

99.1						2023年11月6日付プレスリリース。
104						カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引所法（Securities Exchange Act of 1934）の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

Date: November 6, 2023

KRYSTAL BIOTECH, INC.

By:

/s/ Krish S. Krishnan

Name:

Krish S. Krishnan

Title:

会長兼最高経営責任者

EX-99.1 2 exhibit9912023-3q23pr.htm EX-99.1 Document

Exhibit 99.1

クリスタルバイオテック社、2023年第3四半期決算と事業最新情報を発表

-第 3 四半期末における VYJUVEK 患者用スタートフォーム 284 部および VYJUVEK 米国製品売上高 860 万ドル。

- CF治療薬KB407の臨床第1相試験でコホート1が終了

-局所進行性または転移性の固形がん患者を対象としたKB707の臨床第1相試験で最初の患者を投与

-KB408がAATD治療薬として承認を取得

-当四半期末の現金、現金同等物および投資は5億9,860万ドル。

ピッツバーグ、2023年11月6日（GLOBE NEWSWIRE） - アンメット・メディカル・ニーズの高い疾患を治療する遺伝子医薬品の発見、開発、商業化に注力する商業段階のバイオテクノロジー企業であるクリスタル・バイオテック・インク（以下「当社」）（NASDAQ：KRYS）は本日、2023年9月30日を期末とする第3四半期の業績と主要な事業最新情報を報告した。

「第 3 四半期は、VYJUVEK の上市に向けた強力な商業的実行、がん治療プログラムの臨床への前進、 CF プログラムの継続的なモメンタムによって注目を集めました」と、クリスタル・バイオテックの会長兼 CEO であるクリシュ S. クリシュナンは述べています。「VYJUVEK の上市に関して、私たちの指導的ビジョンは、患者体験を最適化することに重点を置いており、VYJUVEK の投与開始と投与継続に関して、各患者の旅がスムーズでタイムリーで手間のかからないものであることを確実にするために、たゆまぬ努力を続けています。

VYJUVEK®

(beremagene geperpavec-svdt, or B-VEC)

ジストロフィー性表皮水疱症（DEB）治療薬

-当社は、2023年第3四半期末時点で、136名の処方者から284通の患者スタートフォームを受領している：

スタートフォームの20％は優性DEB患者から得られた；

開始フォームの33％は10歳以下の患者からのものであった。

VYJUVEKの患者コンプライアンスは現在96％である。

-当社は、すべての主要な民間全国医療保険制度から肯定的な適用決定を受けた。オプションのメディケイド有料サービス州は7月に保険適用を開始した。当社は、2023年第4四半期にほとんどの必須州から、2024年第1四半期に残りの州から肯定的な適用決定を受けると予想している。

Exhibit 99.1

-10月にB-VECの販売承認を欧州医療機関に申請し、2024年後半にEUで承認される予定である。

-2023年7月に独立行政法人医薬品医療機器総合機構からB-VECのオープンラベル延長試験が受理された後、延長試験を開始し、5名の患者に投与した。オープンラベル延長試験終了後、2024年前半にDEBに対するB-VECの日本での新薬承認申請を行う予定である。本試験の詳細は、JRCT ID jRCT2053230075でhttps://rctportal.niph.go.jp/en。

Respiratory

嚢胞性線維症（CF）治療薬KB407

-第 1 相臨床試験（CORAL-1）のコホート 1 が登録され、終了した。CORAL-1試験のコホート1では、重篤な有害事象は認められませんでした。データモニタリング委員会による安全性審査の後、CORAL-1試験のコホート2の開始に向けて取り組んでいます。CORAL-1試験は、遺伝子型に関係なくCF患者を対象としたKB407の多施設共同用量漸増試験です。当社は、フェーズ1試験のデータを2024年に発表する予定である。フェーズ1試験の詳細は、www.clinicaltrials.gov（NCT識別子：NCT05504837）に掲載されています。

KB408、α-1アンチトリプシン欠乏症（AATD）治療剤

-当社は9月、米国食品医薬品局（FDA）がKB408のAATD治療薬としての治験許可申請を承認し、KB408を希少疾病用医薬品（Orphan Drug）に指定したと発表した。当社は、2024年第1四半期に第1相臨床試験（SERPINA-1）の最初の患者への投与を予定しています。

Oncology

固形がん治療薬KB707

-10月、局所進行性または転移性の固形がん患者を対象にKB707の腫瘍内投与を評価する第1相試験（OPAL-1試験）において、最初の患者が投与された。本試験の詳細は、www.clinicaltrials.gov（NCT識別子：NCT05970497）に掲載されています。

-当社は、2023年11月3日および4日に開催された癌免疫療法学会年次総会において、複数の癌モデルにおける前臨床データを発表した。当社のプラットフォーム技術から発現したIL-2とIL-12の組み合わせは、メラノーマモデルにおいて相乗効果をもたらし、治療した腫瘍と治療していない腫瘍の成長を抑制し、生存率を高め、再発腫瘍の制御に十分な耐久性のある記憶応答を引き出すことが示された。同様に、ベクターにコードされたIL-2とIL-12を非侵襲的に吸入することで、転移モデルにおける肺腫瘍の治療に安全かつ効果的であることが判明し、その結果、適応免疫の延長を示唆するように、単回または反復的ながん細胞チャレンジ後の長期生存が得られたと発表した。

Exhibit 99.1

-当社は、患者の肺の腫瘍を治療する臨床試験で吸入KB707を評価することを可能にするため、既存のKB707 INDの修正申請を2023年第4四半期に行う予定である。当社は、2024年前半に最初の患者に吸入KB707を投与する予定である。

-10月、米国特許商標庁は当社に対し、米国特許第11,779,660号（名称：がん治療用ウイルスベクター）を発行した。

Dermatology

-当社は、TGM1-ARCIを対象としたKB105-02（JADE-1）試験のフェーズ2コホートを2024年に開始する予定であり、FDAにIND申請を行い、ネザートン症候群患者を対象としたKB104の臨床試験を2024年後半に開始する予定である。

Aesthetics

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