クリスタルバイオテックの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も早く報告された事象の日付）：2023年5月8日

KRYSTAL BIOTECH, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

001-38210

82-1080209

(会社設立の州またはその他の管轄区域)

(CommissionFile Number)

(IRS EmployerIdentification Number)

2100 ウォートンストリート、スイート701

Pittsburgh, Pennsylvania 15203

(主要な執行機関の住所（郵便番号を含む)

登録者の電話番号(市外局番を含む)(412) 586-5830

Form 8-Kの提出が、以下のいずれかの条項に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックを入れてください：


☐			証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)


☐			取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)


☐			取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))


☐			証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に基づき登録された証券：

Title of each class

Trading Symbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式

KRYS

Nasdaq Capital Market

登録者が1933年証券法の規則405（本章230.405）または1934年証券取引法の規則12b-2（本章240.12b-2）に定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示すこと。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従って提供される新規または改訂された財務会計基準への準拠のための延長移行期間を使用しないことを選択した場合、チェックマークで示すこと。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2023年5月8日、デラウェア州法人であるKrystal Biotech, Inc.（以下「当社」）は、2023年3月31日に終わる四半期の決算を発表しました。当社のプレスリリースのコピーは、本書に別紙99.1として添付され、参照により本書に組み込まれています。

本フォーム8-Kおよび別紙99.1に記載された決算に関する情報は、1934年証券取引法第18条（改正）において「提出」されたものとはみなされず、また同条の義務の対象となるものではありません。本フォーム8-Kおよび別紙99.1に記載された財務結果に関する情報は、本書の日付の前後を問わず、当社が証券取引委員会に提出した登録書またはその他の文書には、当該提出書類において特定の参照により明示的に規定されているものを除き、当該提出書類における一般的な組み込みに関する表現にかかわらず、組み込まれないものとします。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) 展示品。


ExhibitNo.						Description

99.1						2023年5月8日付プレスリリース。
104						カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引法（改正）の要件に従い、登録者は、本報告書を、正式に権限を与えられた以下の署名者によって、登録者を代表して署名させました。

Date: May 8, 2023

KRYSTAL BIOTECH, INC.

By:

/s/ Krish S. Krishnan

Name:

Krish S. Krishnan

Title:

会長兼最高経営責任者

EX-99.1 2 exhibit991q12023pressrelea.htm EX-99.1 Document

クリスタル・バイオテック、2023年第1四半期決算発表と

Operational Highlights

-PDUFAの日付は2023年5月19日です。

-ARVOにおいて、Compassionate Use Programのもと、劣性ジストロフィー性表皮水疱症患者の眼合併症に対するB-VECの眼への局所適用に関する臨床データを発表しました。

-当四半期の現金、現金同等物および投資は3億5,550万ドルであった。

ピッツバーグ 2023年5月8日 (GLOBE NEWSWIRE) - 希少疾患患者向けの遺伝子医薬品の開発・商業化に注力するバイオテクノロジー企業、クリスタル・バイオテック社（以下、当社）（NASDAQ：KRYS）は本日、2023年3月31日に終了した第1四半期の業績と主要な業務進捗状況の更新を発表しました。

"クリスタルは、今月末に予定されているB-VECのFDA承認に向けた商業的準備活動の大幅な進展や、パイプライン全体の進展により、2023年に力強いスタートを切りました。"と、クリスタルバイオテック会長兼CEOのクリシュS・クリシュナンは述べています。さらに、"また、当社のコンパッショネートユースプログラムで瘢痕性結膜炎の治療のためにB-VECを眼に局所投与したRDEB患者に見られた顕著な視力改善も心強く、当社のプラットフォームを皮膚や呼吸器から眼科の適応に広げることを支持しています"

Dermatology

B-VEC（ベレマジェン・ゲペルパベック）」による「ジストロフィー性表皮水疱症（DEB）」の治療について

-1月、米国食品医薬品局（FDA）より、DEB患者を対象としたB-VECの生物製剤承認申請のPDUFA（Prescription Drug User Fee Act）期日が2023年5月19日になるとの通知を受領しました。当社は、4月にFDAと表示に関する協議を開始しました。

-当社は、2023年1月に欧州医薬品庁（EMA）より、小児治験計画（PIP）免除申請を修正し、生後6カ月までの患者を含めるよう通知されました。当社は、2023年後半に正式に販売許可申請手続きを開始し、2024年初頭に承認されるよう、PIP免除を修正し提出しました。

-当社は、日本の厚生労働省から、B-VECがカルタヘナ法に基づく輸入の安全性を確認されたとの連絡を受けました。カルタヘナ法に基づくB-VECの輸入が承認されたことにより、当社は2023年に日本でB-VECのオープンラベル延長試験を開始し、2025年初頭に日本での承認を取得する予定である。

-2023年4月、ARVO（Association for Research in Vision and Ophthalmology）2023年年次総会において、再発性瘢痕性結膜炎を伴うRDEB患者の治療に対するB-VEC局所投与のコンパッショネートユースに関する新データを発表しました。今回発表されたデータは、コンパッショネートユースプログラムの下、RDEB患者の眼合併症の治療にB-VECを初めて適用したことを説明するものです。この患者は、右目のパンヌス除去を伴うシンブレファロン溶解術を受けた。B-VECは、通常の術後管理に加え、術後一定期間ごとに患者の右目に投与されました。B-VECの忍容性は良好で、3カ月までに角膜が完全に治癒し、継続的な治療効果評価の最新時点である7カ月後には手元から20/40まで視力が有意に改善したとのことです。

Rare dermatological pipeline

-当社は、2023年前半にKB105-02（JADE-1）試験のフェーズ2コホートを開始する予定です。フェーズ2コホートでは、TGM1欠損常染色体劣性先天性魚鱗癬の小児および成人患者を登録し、KB105の安全性と有効性を評価する予定です。フェーズ1/2試験の詳細は、www.clinicaltrials.gov、NCT識別子NCT04047732でご覧いただけます。

-当社は、ネザートン症候群を対象としたKB104の治験薬（IND）申請に向けて取り組んでいます。当社は、2023年にKB104のINDを申請する予定です。

Respiratory

嚢胞性線維症の治療薬「KB407」について

-2022年8月、当社は、嚢胞性線維症の患者さんを治療するための臨床試験でKB407を評価するためのIND申請をFDAが受理したことを発表しました。当社は、嚢胞性線維症財団の治療薬開発ネットワークと緊密に連携し、第1相臨床プロトコルの検証を進めています。2023年前半に米国でフェーズ1臨床試験を開始する予定です。フェーズ1試験の詳細については、以下をご参照ください。

www.clinicaltrials.gov NCT識別子NCT05504837の下にあります。

-安全性を検討し、投与頻度を決定するためのオーストラリアでの第 1 相臨床試験に向けたスクリーニングを実施中です。フェーズ1試験の詳細は、www.clinicaltrials.gov（NCT識別子：NCT05095246）に掲載されています。

KB408」α1アンチトリプシン欠乏症（AATD）の治療薬として

-前臨床試験および製造活動を行い、2023年後半にAATDを対象としたKB408の第1相臨床試験を開始する予定である。

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Meg Dodge

Krystal Biotech

mdodge@krystalbio.com

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