クリスタルバイオテックの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も早く報告された事象の発生日）。2023年2月27日

KRYSTAL BIOTECH, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

001-38210

82-1080209

(会社設立の州またはその他の管轄区域)

(CommissionFile Number)

(IRS EmployerIdentification Number)

2100 ウォートンストリート、スイート701

Pittsburgh, Pennsylvania 15203

(主要な執行機関の住所（郵便番号を含む)

登録者の電話番号(市外局番を含む)(412) 586-5830

Form 8-Kの提出が、以下のいずれかの条項に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックを入れてください。


☐			証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)


☐			取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)


☐			取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))


☐			証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2）に定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が証券取引法第13条(a)に従って提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための延長移行期間を使用しないことを選択した場合、チェックマークを付けて示してください。☐

Item 2.02 経営成績および財政状態

2023 年 2 月 27 日、デラウェア州法人であるクリスタル・バイオテック社（以下「当社」）は、2022 年度の決算を発表しました。当社のプレスリリースのコピーは、別紙99.1として本書に添付され、参照することにより本書に組み込まれています。

本フォーム 8-K および添付資料 99.1 に記載された財務結果に関する情報は、1934 年証券取引所法第 18 条の規定により「提出」されたものとはみなされず、また同条の規定に従わなければなりません。本フォーム 8-K および添付資料 99.1 に記載された財務結果に関する情報は、本書の日付の前後を問わず、当社が証券取引委員会に提出した登録届出書またはその他の文書に、当該届出書において特定の参照により明示的に規定されるものを除き、一般的な組み込みに関する文言があるか否かにかかわらず、組み込まれるものではありません。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) 出展物


出展のご案内 No.						説明

99.1						2023年2月27日付プレスリリース
104						カバーページインタラクティブ・データ・ファイル（インラインXBRL文書に埋め込まれています。）

SIGNATURES

1934年証券取引所施行規則に基づき、登録者はこの報告書に署名する権限を有しています。

Date: February 27, 2023

KRYSTAL BIOTECH, INC.

By:

/s/ Krish S. Krishnan

Name:

Krish S. Krishnan

Title:

社長兼最高経営責任者

EX-99.1 2 krys12312022-ex991pressrel.htm EX-99.1 Document

Exhibit 99.1

クリスタルバイオテクノロジー、2022年第4四半期および通期の決算と事業進捗を発表

February 27, 2023

-B-VEC PDUFA date 2023年5月19日

-B-VECのジストロフィー型表皮水疱症に対する重要な第3相試験（GEM-3）のデータがNew England Journal of Medicineに掲載されました。

-皮膚科、呼吸器科、美容科の4つのパイプラインの臨床試験を2023年に開始する予定です。

-強固なバランスシート、3億8,380万ドルの現金、現金同等物および投資。

PITTSBURGH, February 27, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) - 遺伝子医薬品の開発・商業化に注力するバイオテクノロジー企業、クリスタルバイオテクノロジー社（以下、当社）（NASDAQ：KRYS）は本日、第4四半期および12月31日までの年度の業績と主要な業務に関する最新情報を報告しました。

クリスタル・バイオテック社の会長兼CEOであるクリシュ・S・クリシュナンは、「2022年、我々はB-VECを承認に向けて前進させ、今年の発売に向けて商業的準備を整えることに注力しており、我々の目標達成に貢献したクリスタルチーム全員の献身と忍耐に感謝します」と述べています。また、「2023年の我々の焦点は、パイプラインを前進させ、我々の遺伝子導入プラットフォームの幅広さを実証することです。2つ目の製造施設であるASTRAを今年初めに稼働させる予定であり、これにより、パイプライン製品をタイムリーに進めることができるようになります」と述べています。

Dermatology

B-VEC（beremagene geperpavec）：ジストロフィー性表皮水疱症（DEB）治療剤

-2023年1月5日、当社は、米国食品医薬品局（FDA）より、DEB患者を対象とするB-VECの生物製剤承認申請（BLA）の処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）期日を2023年5月19日に、表示案審議開始を遅くとも2023年4月20日に通知されています。なお、BLA審査の一環としてFDAが実施した臨床検査および製造検査はすべて正常に終了しています。

-2022年12月、B-VECの主要な第3相GEM-3試験の結果が、New England Journal of Medicine（NEJM）に掲載されました。GEM-3試験は、DEBの治療に対するB-VECの有効性と安全性を評価するためにデザインされた無作為化、二重盲検、患者内、プラセボ対照の多施設共同試験です。また、NEJM誌の同号には、GEM-3試験に関する2つの論説が掲載されています。

-当社は、2022年11月に欧州医薬品庁（EMA）に対し、B-VECの6ヶ月以上のDEB治療薬に関する販売許可申請を行いました。当社は、2023年1月にEMAからPIP免除申請を修正し、生後6ヶ月までの患者を含めるよう通達を受けました。当社は、2023年後半にMAA手続きを正式に開始し、2024年初頭に承認が得られるよう、申請内容の修正を進めています。

Rare Dermatological Pipeline

-KB105-02（JADE-1）試験のフェーズ2コホートは、2023年前半に投与を開始する予定です。本試験では、TGM1欠損常染色体劣性先天性魚鱗癬の小児および成人患者を登録し、KB105の安全性および有効性を評価する予定です。フェーズ1/2試験の詳細は、www.clinicaltrials.gov（NCT ID：NCT04047732）にてご覧いただけます。

-「KB104」は、ネザートン症候群の治療薬として、2023年に治験薬製造販売承認申請を行う予定です。

Respiratory

KB407、嚢胞性線維症（CF）の治療薬として

-当社は、2022年8月に、KB407のCF患者を対象とした臨床試験のIND申請をFDAが受理したことを発表しました。当社は、嚢胞性線維症財団の治療薬開発ネットワークと緊密に連携して臨床プロトコルを検証し、2023年前半に米国で第1相用量設定臨床試験（CORAL-1）を開始し、安全性と予備的有効性を評価する予定です。第1相試験の詳細は、www.clinicaltrials.gov（NCT識別子：NCT05095246）に掲載されています。当社は現在、オーストラリアにおいて、安全性の検討と投与頻度の決定を目的とした第 1 相臨床試験への登録患者をスクリーニングしています。

-2022年11月、北米嚢胞性線維症学会において、KB407の吸入投与後の非ヒト霊長類の肺における生体内分布の評価など、新しい前臨床データを発表しました。

α1アンチトリプシン欠乏症（AATD）治療薬「KB408」について

-KB408の前臨床試験および製造活動を完了し、2023年後半にAATDの治療薬として第1相臨床試験を開始する予定です。

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Krystal Biotech

mdodge@krystalbio.com

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