プラクシスプレシジョンメディシンズの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（報告された最も早い事象の日付）：2026年5月7日

PRAXIS PRECISION MEDICINES, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-39620	47-5195942
(法人設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(I.R.S. Employer Identification No.)

Praxis Precision Medicines, Inc.

99 ハイストリート、30階

Boston, Massachusetts 02110

(主要な執行機関の住所（郵便番号を含む)

(617) 300-8460

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを目的とする場合は、以下の該当するチェックボックスにチェックを入れてください：


☐			証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)


☐			取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)


☐			取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))


☐			証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

同法第12条(b)に基づき登録された有価証券：

Title of each class

Trade Symbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式、1株あたりの額面は0.0001ドル

PRAX

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が、1933年証券法規則405（本章第230.405条）または1934年証券取引法規則12b-2（本章第240.12b-2条）に定義される新興成長企業であるか否かを、チェックマークで示してください。

Emerging growth company ☐

新興成長企業である場合、登録者が証券取引法第13条(a)に基づき定められた新規または改訂された財務会計基準への準拠について、延長移行期間の適用を受けないことを選択した場合は、チェックマークを付けてください。 ☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2026年5月7日、Praxis Precision Medicines, Inc.（以下「当社」）は、2026年3月31日に終了した四半期の決算を発表しました。これらの発表を含むプレスリリースは、フォーム8-Kによる本現況報告書（以下「本報告書」）の別紙99.1として添付されています。

Item 7.01. Regulation FD Disclosure

2026年5月7日、当社は投資家、アナリスト等との面談に使用する企業プレゼンテーションを更新しました。当該プレゼンテーションは、当社ウェブサイト（investors.praxismedicines.com）の「Investors + Media」セクションからご覧いただけます。また、その写しを本現況報告書の別紙99.2として添付しています。

本臨時報告書の項目2.02および7.01に記載された情報（本報告書に添付された別紙99.1および別紙99.2を含む）は、提供されることを意図したものであり、改正1934年証券取引法（以下「証券取引法」）第18条の目的上、「提出」されたものとみなされるものではなく、また、同条に基づく責任の対象となるものではなく、さらに、1933年証券法（改正を含む）または証券取引法に基づくいかなる届出書においても、当該届出書において明示的に参照が記載されている場合を除き、参照により組み込まれたものとみなされるものではない。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit No.						Description

99.1						プレスリリース（ 2026年 5月 7 日付け）

99.2						Praxis Precision Medicines, Inc. 2026年5月企業プレゼンテーション

104						カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURE

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は、本報告書に、正当に権限を与えられた下記署名者が登録者に代わって署名するよう適切に手配した。


	PRAXIS PRECISION MEDICINES, INC.

Date: May 7, 2026	By:	/s/ Marcio Souza
		Marcio Souza
		Chief Executive Officer

EX-99.1 2 praxisq12026pr.htm EX-99.1 Document

Praxis Precision Medicines、企業動向を発表し、2026年第1四半期の決算を報告

FDAは、本態性振戦を対象としたウリキサカルタミドの新薬承認申請（NDA）を受理し、PDUFAに基づく審査完了予定日を2027年1月29日と設定した。また、SCN2AおよびSCN8A関連の発達性てんかん性脳症（DEE）を対象とし、優先審査が適用されるレルトリギンのNDAについても受理し、PDUFAに基づく審査完了予定日を2026年9月27日と設定した。

EMBRAVE Part A試験の結果によると、エルスネセンによる治療により、プラセボ対比で月間発作回数が77％減少したほか、早期発作発症型SCN2A-DEE患者において疾患修飾効果が見られた。

局所性発作を対象としたフォルマトリギンのPOWER1試験の主要な結果は、2026年第2四半期に発表される見込み

レルトリギンのEMERALD試験における広範な適応外使用（DEE）対象患者の被験者募集が完了し、2026年第4四半期にトップライン結果が発表される見込み

2026年3月31日時点での現金および投資残高は約14億ドルであり、これにより2028年までの資金余力が確保されている

本日、2026年5月7日午前8時30分より電話会議を行います

ボストン、2026年5月7日 — 完全統合型の中枢神経系（CNS）精密神経科学バイオ医薬品企業であるPraxis Precision Medicines, Inc.（NASDAQ: PRAX）は本日、企業動向に関する最新情報と2026年第1四半期の決算を発表しました。

「今四半期は、Praxisにとってまた新たな転換点となりました。ウリキサカルタミドとレルトリギンの両剤についてFDAが新薬承認申請（NDA）を受理したことで、承認後の準備と市場参入を確実にするため、商業化ロードマップを加速させ、今後8ヶ月以内に米国で2つの製品を発売する態勢が整いました。当社の臨床パイプラインは引き続き成果を上げており、EMBRAVE Part Aのデータでは、早期発症SCN2A-DEE患者におけるエルスネルセンの月間発作回数がプラセボ対比で77%減少したほか、疾患修飾的な改善も示されました。今後、今四半期には部分発作性てんかんを対象としたヴォルマトリギンのPOWER1試験のトップライン結果が、第4四半期には広範なDEEを対象としたEMERALD試験の結果が発表される見込みです。「重要なことに、当社は、この好機が豊富な時期を確実に実行し、これらの治療法を患者様に届けるための十分な資金力を維持しています」と、社長兼最高経営責任者（CEO）のマルシオ・ソウザ氏は述べた。

最近のハイライトと今後のマイルストーン

Cerebrum™ Small Molecule Platform

本態性振戦（ET）に対するウリキサカルタミド：本態性振戦は最も一般的な運動障害の一つであり、米国では約700万人の患者が罹患しています。ウリキサカルタミドは、本態性振戦を対象とした第3相臨床試験プログラムにおいて良好な結果を示した初の治験薬であり、2025年12月にFDAから画期的治療薬指定（Breakthrough Therapy Designation）を取得しました。

•FDAは、Praxis社が提出したET治療薬ウリキサカルタミドの新薬承認申請（NDA）を受理し、処方薬ユーザーフィー法（PDUFA）に基づき、2027年1月29日を審査完了予定日として設定した。

•市販化に向けた準備や発売前の活動は、引き続き加速している：

医療従事者を対象とした「oESSENTIAL to me」疾患啓発キャンペーンは、本態性振戦に対する認識を高めることを目的として、2026年4月に開始されました。

o営業組織のリーダー陣が採用され、部門横断的な営業組織およびインフラの構築が順調に進んでいる。

o販売網が整備され、発売に先立ち販売用在庫の確保が進められている。

•先ごろ開催された米国神経学会（AAN）年次総会において、Praxis社はウリキサカルタミドに関する複数の口頭発表およびポスター発表を行いました。Essential3試験の第3相試験結果に関する口頭プレナリーセッションは、AANより「運動障害分野における優秀抄録（Abstract of Distinction）」に選出されました。

DEEに対するレルトリギン：レルトリギンは、ナトリウムチャネルの過興奮状態を的確に標的とするよう設計されたナトリウムチャネルモジュレーターであり、発達性てんかん全般において治療の可能性を秘めています。レルトリギンは、米国食品医薬品局（FDA）から「ブレークスルー・セラピー指定」および「希少疾病用医薬品指定」を受けています。

•FDAは、SCN2AおよびSCN8A変異による電気的脱力症（DEE）の治療薬として、レルトリギンの新薬承認申請（NDA）を優先審査対象として受理し、PDUFAに基づく審査完了予定日を2026年9月27日と設定しました。承認されれば、レルトリギンはSCN2A/8A変異によるDEEに対する初の治療薬となり、小児用医薬品審査バウチャーの対象となります。

•レルトリギンの市販開始に向けた準備は順調に進んでおり、営業およびメディカルチームの継続的な人員拡充、十分な在庫の確保、包括的な患者支援プログラムの構築、ならびに承認取得後の迅速な市場参入を確保するための保険者との協議などが進められています。

•広範なDEEを対象としたEMERALD試験の被験者募集は完了しており、2026年第4四半期にトップライン結果が得られる見込みです。レルトリギンの初回NDA承認が順調に進んだ場合、EMERALD試験の結果が良好であれば、2027年の追加NDA申請の根拠となる見込みです。

部分発作（FOS）および全般性てんかんに対するヴォルマトリギン：米国では、推定350万人が一般的なてんかんを患っています。ナトリウムチャネル療法はてんかん患者の治療の基盤であるが、現在承認されている薬剤には安全性および有効性において重大な制限がある。ボルマトリギンは、てんかん治療用にこれまでに開発された中で最も強力なナトリウムチャネルモジュレーターであり、成人の一般的なてんかんにおけるナトリウムチャネルの過興奮状態を正確に標的とするよう設計されている。

•FOSを対象としたPOWER1第3相試験は、2026年第2四半期にトップライン結果が得られる見込みです。

•FOSを対象としたフォルマトリギンの第2相第3相試験「POWER2」は、2026年下半期の完了に向けて順調に進捗しており、2027年にトップライン結果が発表される見込みです。

•フォルマトリギンの単剤療法を評価するPOWER3試験は、2026年前半に開始される予定通り進んでいる。

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•早期発症SCN2A関連発達性脳症（DEE）に対するエルスネセン：SCN2A関連早期発症DEEは、早期の発作発症と発達への深刻な影響を特徴とする希少な遺伝性てんかんです。

SCN2A変異による早期発症てんかん患者を対象としたEMBRAVE Part A第I/II相試験の主要な結果が2026年4月に発表され、AANで発表されました：

エルスネルセンによる治療により、ベースラインと比較して、プラセボ調整後の発作頻度が77%有意に減少した（p=0.015）。

71エルスネセンによる治療を受けた患者の割合は、第6期間までに発作が50%以上減少しており、この効果は最大1年間にわたる非盲検延長試験期間中も持続した。

57エルスネセンによる治療を受けた患者のうち、少なくとも28日間の発作がない期間があった患者の割合。

エルスネセンによる治療を受けた患者の100％において、睡眠、運動機能、筋緊張、注意力、または神経精神運動発達の改善が認められたのに対し、プラセボ群では改善は認められなかった。

エルスネセンは忍容性が良好であり、8 mgまでの用量において、薬剤に関連する重篤な有害事象（SAE）や投与中止例は認められず、神経炎症の兆候も認められなかった。

また、AANではエルスネセンの緊急使用プログラムに関する臨床最新情報も発表され、これまでに世界中で治療を受けた6名の患者において、持続的な発作の減少と著しい生活の質の向上が確認されたことが強調された。これまでに100回分以上の投与が行われている。

oEMBRAVE3登録試験の被験者登録が進んでおり、2027年に主要な結果が発表される見込みです。

•Praxisは、2026年上半期に、3つの初期段階にあるASO治療薬開発プロジェクトそれぞれについて、開発候補を特定する予定であり、その計画は順調に進んでいる：

oPRAX-080は、PCDH19モザイク発現障害の治療を主眼としています。

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Investor Contact: 

Praxis Precision Medicines  

investors@praxismedicines.com  

857-702-9452

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Dan Ferry

LifeSci Advisors

Daniel@lifesciadvisors.com

617-430-7576

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Corporate Overview May 2026

会社

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