ﾌﾟﾗｸｼｽﾌﾟﾚｼｼﾞｮﾝﾒﾃﾞｨｼﾝｽﾞの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年5月2日

PRAXIS PRECISION MEDICINES, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)


デラウェア	001-39620	47-5195942
(法人設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(I.R.S. Employer Identification No.)

Praxis Precision Medicines, Inc.

99 ハイストリート、30階

Boston, Massachusetts 02110

(主要な執行機関の住所（郵便番号を含む)

(617) 300-8460

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：


☐			証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)


☐			取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)


☐			取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))


☐			証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class

Trade Symbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式、1株あたりの額面は0.0001ドル

PRAX

ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2025年5月2日、Praxis Precision Medicines, Inc.（以下「当社」）は、2025年3月31日に終了した四半期の決算を発表しました。これらの発表を含むプレスリリースのコピーは、本Current Report on Form 8-K（以下「本Current Report」）の別紙99.1として提出されている。

本項目2.02に基づく最新報告書に記載されている情報（添付の別紙99.1を含む）は提供を意図したものであり、1934年証券取引法改正法（以下「取引所法」）第18条にいう「提出された」とはみなされず、また同条の適用を受けるものでもなく、1933年証券取引法改正法または取引所法に基づくいかなる提出書類にも、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれるものとはみなされません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit No.						Description

99.1						2025年5月2日付プレスリリース

104						カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURE

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	PRAXIS PRECISION MEDICINES, INC.

Date: May 2, 2025	By:	/s/ Marcio Souza
		Marcio Souza
		Chief Executive Officer

EX-99.1 2 praxisq12025pr.htm EX-99.1 Document

プラクシス・プレシジョン・メディシンズ社が企業最新情報と2025年第1四半期決算を発表

今後12カ月間に4つのプログラムで6つの主要な研究発表が予定されている。

2025年半ばに2つの発達性てんかん脳症（DEE）プログラムにおける重要な試験を開始する準備が整った：EMERALDはrelutrigineを、EMBRAVE3はelsunersenを用いたSCN2A GoFを対象とする。

Vormatrigineは引き続きクラス最高の安全性プロファイルを実現しており、新たなデータでは食作用がなく、より高い投与忍容性が示されている。

Praxis社は2025年5月2日（金）にDEEポートフォリオに関するバーチャル投資家イベントを開催する。

2025年3月31日時点で4億7200万ドルの現金および投資、2028年まで滑走路を維持

プラクシス・プレシジョン・メディシンズ社（NASDAQ: PRAX）は本日、神経細胞の興奮と抑制の不均衡を特徴とする中枢神経系（CNS）疾患に対する治療法の開発に遺伝学的洞察を反映させる臨床段階のバイオ医薬品企業として、2025年第1四半期の企業最新情報と決算報告を行いました。

「Praxis社の社長兼CEOであるMarcio Souzaは、「私たちは、有望な後期てんかん治療薬ポートフォリオの開発を大きく前進させ、この予測困難な業界情勢を乗り切るために全力を尽くしています。Praxis社の社長であるマルシオ・ソウザは、次のように述べています。「今後、複数のカタリストとデータの発表が予定されており、Praxis社にとって変革の年になると期待しています。短期的には、てんかんを対象としたRADIANT試験から2025年半ばまでに、POWER1試験から2025年後半に、ボルマトリギンのトップライン結果が得られると期待しています。ボルマトリギンは引き続き理想的なプロファイルと強力な競争上の差別化を示しています。"

EMBOLD試験の登録コホートは順調にリクルートされており、遅くとも2026年前半にはトップライン結果が得られる見込みです。また、DEEを対象にリルトリギンをより広範に検討するため、EMERALD試験の登録を間もなく開始する予定です。エルスナーセンのEMBRAVE試験は非常に順調に進んでおり、来年前半には登録パッケージの裏付けとなるトップライン結果が得られる見込みで、2025年半ばまでにエルスナーセンの第3相EMBRAVE3試験を開始する予定です。ウリキサカルタミドのEssential3試験1の中間解析は期待したものではありませんでしたが、本年第3四半期には試験1と試験2の両方を完了し、トップラインを読み出す予定です。当社の強固な財務基盤により、後期段階プログラムをサポートするすべての試験に対して十分な資金を確保しており、2028年まで実行可能です。"

最近のハイライトと今後のマイルストーン

Cerebrum™ Small Molecule Platform

-焦点発作（FOS）および全般てんかんに対するボルマトリギン：米国では推定350万人が一般的なてんかんに苦しんでいる。Naチャネル療法はてんかん患者の治療の要であるが、現在承認されている薬剤には安全性と有効性に大きな限界がある。Vormatrigineは、成人のてんかん患者におけるナトリウムチャネルの興奮性亢進状態を正確にターゲットとして設計された、これまでで最も強力なナトリウムチャネル調節薬である。

o今四半期初めに開催された米国神経学会（AAN）において、Praxis社は最近終了した第1相試験のさらなるデータを発表し、vormatrigineが強力な競合差別化を伴う理想的なプロファイルを引き続き実証したことを明らかにした。

-45mgのMAD（multiple ascending dose）追加コホートの結果は、MES EC50スケールで20倍の曝露を示し、これは抗てんかん薬の中で最大であり、安全性プロファイルは許容範囲内であった。

-第1相食餌効果試験により、食餌摂取はボルマトリギンの吸収に有意な影響を及ぼさないことが示されたため、ボルマトリギンは食餌の有無にかかわらず投与が可能であり、患者にとって投与の柔軟性と使いやすさが向上した。

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Praxis Precision Medicines  

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857-702-9452

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Life Science Advisors

Daniel@lifesciadvisors.com

617-430-7576

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