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プラクシス・プレシジョン・メディシンズ社が企業最新情報と2024年第2四半期決算を発表
2025年までに登録段階にある最大4つのプログラム
ウリキサカルタミドEssential3試験1の中間解析は2024年第4四半期に実施予定
SCN2AおよびSCN8A発達てんかん性脳症(DEEs)を対象としたレルトリギン(PRAX-562)のフェーズ2 EMBOLD試験のトップライン結果は2024年第3四半期に出る見込み
PRAX-628フェーズ2/3試験POWER1は2024年第4四半期に開始予定
局所てんかんおよび全般てんかんを対象としたPRAX-628の追加フェーズ2試験(RADIANT試験)を2024年下半期に開始、2025年上半期にトップライン結果が得られる見込み
2024年6月30日現在、4億3,400万ドルの現金および投資が2027年までの滑走路を維持している。
プレクシス プレシジョン・メディシンズ社(本社:米国カリフォルニア州ボストン、NASDAQ:PRAX、以下「プレクシス社」)は、本日、2024年第2四半期決算を発表しました。
「第2四半期も引き続き全ポートフォリオを前進させ、まもなく4つのプログラムが登録段階に入ります。Essential3プログラムは引き続き順調に進行しており、今年後半には試験1の中間解析が実施される予定です。Praxisの社長兼CEOであるMarcio Souzaは、次のように述べた。「我々は、2025年のNDA申請を可能にするトップラインの読み出しの成功に向けて順調に進んでいます。「PRAX-562として知られていたレルトリギンのSCN2Aおよび8A患者を対象としたEMBOLD試験のトップライン結果を今期末に発表できることを楽しみにしており、これらの適応症は他のDEEにおけるPRAX-562の将来的な応用のための氷山の一角になり得ると考えています。
また、「PRAX-628で得られた有望なデータを基に、ENERGYプログラムを実行することで、新たなフェーズ2試験(RADIANT)を含む包括的な試験を実施し、焦点性てんかんおよび全般性てんかんを対象としたトップラインデータを2025年前半に期待しています。さらに、elsunersenはブラジルで国際共同確認試験の第1群を開始したことから、当社のポートフォリオにある4つの臨床プログラムすべてが薬事登録に向けて急速に進展することが期待されます。2027年までのいくつかの重要な読み出しまでPraxisに十分な資金を提供する当社の強固なキャッシュポジションが、この勢いを可能にしています。"
最近のハイライトと今後のマイルストーン:
Cerebrum™ Small Molecule Platform
-ウリキサカルタミドのET治療薬:ウリキサカルタミドのEssential3フェーズ3プログラムにおける2つの試験のトップライン結果は2024年後半に期待され、2025年の新薬承認申請をサポートする。
o2023年11月に募集を開始して以来、75,000件を超える事前審査書が提出され、そのうち11,000件が事前資格基準を満たした。
oPraxisは2024年第4四半期にEssential3プログラムの試験1の中間解析を実施する。この事前に計画された分析は、Essential3の当初の統計計画とプロトコルの一部である。
o長期安全性試験の登録基準が拡大され、以前のスベカルタミド試験を含む過去のET試験に参加した患者も含まれるようになった。
-PRAX-628のてんかん治療薬:Praxis社は、PRAX-628 ENERGYプログラムの一環として、有効性、安全性、薬物動態(PK)データの取得を目的とした4つの試験を開始し、世界各国での承認取得を目指す。
oEMPOWER は、てんかんコンソーシアムとの提携による観察研究であり、てんかん患者を登録し、発作負荷の特徴をより明確にすることを目的とし、2024年第3四半期に開始予定 oRADIANT は、焦点発作(FOS)または全般てんかん患者を対象とした第2相PK、安全性、有効性試験であり、2024年下半期に開始し、2025年上半期にトップライン結果を得る予定
oPOWER1とPOWER2はFOS患者を対象とした12週間のフェーズ2/3試験で、PRAX-628の有効性を示すことを目的としている。POWER1は2024年第4四半期に患者登録を開始し、2025年後半にトップライン結果が出る予定です。POWER2は2025年前半に患者登録を開始する予定である。
-SCN2AおよびSCN8A DEEに対するレルトリギン(PRAX-562):Praxis社は、DEEの小児患者を対象としたフェーズ2試験EMBOLDのトップライン結果を2024年第3四半期に期待している。
o EMBOLD試験は、DEEを有する2歳から18歳の小児患者を対象に、レルトリギンの安全性、忍容性、有効性(運動発作頻度)、PKを評価する第2相試験であり、その後、非盲検延長試験が実施される。
o EMBOLD試験の結果に基づき、Praxis社は発作負荷の高いすべてのDEEにおいて、より広範なリルトリギン投与プログラムを検討することを期待している。
solidus™ アンチセンス・オリゴヌクレオチド(aso)プラットフォーム
-早期発作型SCN2A発達てんかん治療剤「エルサルセン」(PRAX-222)
oブラジルで開始された国際的確認試験の第1群
oPivotal phase of the program remains on track, Praxis plans to advance the program within US and expand to Europe later in 2024.
2024年第2四半期決算:
2024年6月30日現在、Praxisは4億3,380万ドルの現金、現金同等物および有価証券を保有しています(2023年12月31日現在の現金および現金同等物は8,130万ドル)。3億5,250万ドルの増加は、主にPraxisの2024年1月および2024年4月の株式公開による純収入と普通株式の市場売却による純収入によるもので、営業活動で使用した現金により相殺された。
Praxisは、2023年6月30日に終了した3ヶ月間において0.8百万ドルの提携収入を計上したのに対し、2024年6月30日に終了した3ヶ月間において0.4百万ドルの提携収入を計上した。0.4百万ドルの減少は、UCBとの提携契約に基づき計上された収益の減少に伴うものである。
研究開発費は、2023年6月30日に終了した3カ月間の2,560万ドルに対し、2024年6月30日に終了した3カ月間は2,730万ドルであった。研究開発費の160万ドルの増加は、主にPraxis社のCerebrum™プラットフォームに関する費用が810万ドル増加したことと、人件費が170万ドル増加したことによるものですが、Praxis社のSolidus™プラットフォームに関する費用が820万ドル減少したことにより相殺されました。2024年6月30日に終了した3カ月間の一般管理費は1,060万ドル(2023年6月30日に終了した3カ月間は1,010万ドル)でした。一般管理費の約0.5百万ドルの増加は主に人件費の増加によるものです。
Praxisの2024年6月30日に終了した3ヶ月間の純損失は3,270万ドルで、これには590万ドルの株式報酬費用が含まれている。
2024年6月30日現在、Praxisの発行済み普通株式は1,780万株であった。
Conference Call
プレクシス・プレシジョン・メディシンズ社は、本日午前8時(米国東部時間)より、カンファレンス・コールおよびウェブキャストを開催し、2024年度第2四半期決算および最近の事業ハイライトについて説明します。電話会議への参加登録は、登録リンクをクリックしてください。登録が完了すると、参加者にはダイアルインの詳細と、電話会議にアクセスするための固有のPINが送られます。音声ウェブキャストは、当社ウェブサイトの投資家情報セクション(www.praxismedicines.com)からアクセスできます。ライブ・ウェブキャストの後、アーカイブ再生も利用できる。
About Ulixacaltamide
ウリキサカルタミドは、T型カルシウムチャネルの高選択的な低分子阻害剤であり、振戦と相関する脳-頭蓋-皮質(CTC)回路における異常な神経細胞のバースト発火を阻害するよう設計されている。ウリキサカルタミドは、Praxis社のCerebrum™低分子プラットフォームの中で最も進んだプログラムであり、現在、本態性振戦(www.praxisessentialtremor.com)の治療薬として後期開発段階にある。
About PRAX-628
PRAX-628は、脳内ナトリウムチャネルの過剰興奮状態を標的とする機能選択的な次世代型低分子化合物で、成人焦点性てんかんの1日1回経口治療薬として現在開発中です。前臨床試験では、PRAX-628が標準治療薬とは一線を画し、焦点性てんかんのベストインクラスの治療薬となる可能性が示されている。In vitroでは、PRAX-628は疾患状態のNaVチャネル過剰興奮に対して優れた選択性を示した。PRAX-628 の In vivo 試験では、焦点性てんかんの有効性を予測するトランスレーショナルモデルである最大電気ショック発作(MES)モデルにおいて、これまでにない効力を示しました。PRAX-628-101試験のデータから、PRAX-628は、ネズミのMES EC50のヒトでの予測値の15倍以上まで、健常人に安全に投与できることが示された。
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About Praxis
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Investor Contact:
Praxis Precision Medicines
investors@praxismedicines.com
857-702-9452
Dan Ferry
Life Science Advisors
Daniel@lifesciadvisors.com
617-430-7576
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