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エディタス メディシン社、2025年第1四半期業績および事業に関する最新情報を発表
HBG1/2プロモーター編集カーゴを造血幹細胞および前駆細胞（HSPC）に送達するための標的化脂質ナノ粒子の成功例を示すin vivo前臨床データを、今週開催されるASGCTで発表する。
また、一般的な疾患関連バイオマーカーを有意に減少させるために、標的肝タンパク質の発現をアップレギュレートするin vivo前臨床試験の概念実証を、今週のASGCTおよび来週のTIDESで発表する予定である。
遺伝子アップレギュレーションによる2つのin vivo遺伝子編集開発候補（1つは造血幹細胞、もう1つは肝臓）を2025年半ばに宣言する予定である。
2027年第2四半期まで操業可能な強固なキャッシュポジション
マサチューセッツ州ケンブリッジ、2025年5月12日 - 遺伝子編集のパイオニア企業であるエディタス・メディシン社（Nasdaq: EDIT）は本日、2025年第1四半期の決算報告と最新情報を発表しました。
「当社は第1四半期に顕著な進展を達成し、in vivo遺伝子編集のリーダーになるという使命と戦略を前進させました。この勢いは、CRISPRを用いたin vivo遺伝子編集療法の短期的な可能性に対する確信を強める最近の科学的ブレークスルーによって後押しされました」とエディタスメディシンの社長兼最高経営責任者であるギルモア・オニール（M.B.、M.M.Sc.）は述べています。エディタス・メディシン社長のギルモア・オニール（M.B.、M.M.Sc.）は、次のように述べている。「エディタス・チームがin vivo遺伝子編集プログラムを推進する中で前進したことを誇りに思います。臨床に向けた継続的な進展を楽しみにしています。"
さらにオニール博士は、「エイミー・パリソンを最高財務責任者（CFO）としてエグゼクティブ・リーダーシップ・チームに迎えられたことにも感激しています。エイミーは財務部長として2022年にエディタスに入社し、CFOと密接に働いており、財務的な意思決定、会計的な洞察力、チームリーダーとしての能力において実績があるため、この職務に就くのは自然なことでした。"
Recent Achievements and Outlook
Upcoming Data Presentations
-エディタスは、5月13日から17日に開催される米国遺伝子・細胞治療学会（ASGCT）第28回年次総会において、革新的なin vivo遺伝子編集医薬品の開発をサポートする前臨床データを発表する。発表内容は以下の通り：
脂質ナノ粒子を用いたヒト化マウスおよび非ヒト霊長類の造血幹細胞へのHBG1/2プロモーター編集カーゴのin vivoデリバリー。
遺伝子制御領域のin vivo CRISPR編集により、マウスにおいて標的タンパク質の機能的アップレギュレーションと疾患関連バイオマーカーの有意な減少をもたらす。
in vivo造血幹細胞編集のための改良型LNP標的リガンドの設計と開発。
AsCas12aガイドRNAの化学修飾によるLNP送達遺伝子編集カーゴの効力の増強。
LNPによるAscas12aヌクレアーゼを用いた非ヒト霊長類における複数の肝臓標的に対するin vivo遺伝子編集と疾患関連バイオマーカーの減少 ◦LNPによるAscas12aヌクレアーゼを用いた非ヒト霊長類における複数の肝臓標的に対するin vivo遺伝子編集と疾患関連バイオマーカーの減少
また、5月19-22日に開催されるTIDES USA 2025で前臨床データを発表し、パネルプレゼンテーションに参加する：5月19日～22日に開催されるTIDES USA 2025: Oligonucleotide & Peptide Therapeuticsにも参加する。
Hematopoietic Stem Cells
-エディタスは、5月14日に開催されるASGCTにおいて、造血幹細胞・前駆細胞（HSPC）および／または骨髄中の造血幹細胞（HSC）にHBG1/2プロモーター編集カーゴを送達するための標的化脂質ナノ粒子（tLNP）の使用を実証するヒト化マウスおよび非ヒト霊長類（NHP）研究のin vivo前臨床データを発表する。
Liver Cells
-当社は、5月13日に開催されるASGCTおよび翌週のTIDES年次総会において、in vivo CRISPR編集を用いて、関連するマウス疾患モデルにおいて標的タンパク質の発現をアップレギュレートし、疾患に関連するバイオマーカーを減少させるという、非公開の肝臓標的に関する前臨床試験の概念実証について発表する。
-最初のin vivoマウスおよびNHP試験による概念実証の追加結果は、当社の共同パートナーであるGenevant社のLNPを使用して送達されたAscas12aメッセンジャーRNA（mRNA）と化学修飾ガイドRNA（gRNA）の静脈内投与後、肝臓における高レベルの標的遺伝子編集とそれに対応するバイオマーカー反応を示している。
プラットフォームの強化およびその他の細胞/組織
-エディタスは、ASGCTにおいて、in vivoにおける遺伝子編集の成果を向上させ、効力を高めるためのガイド改変やターゲティング部分の最適化など、革新的なin vivo医薬品の開発に向けたin vivo遺伝子編集能力を実証する前臨床データを発表する。
-加えて、造血幹細胞や肝臓以外の標的細胞／組織を年末までに新たに1つ確立し、開示する予定である。
Other Corporate Highlights
Leadership
-エイミー・パリソンが最高財務責任者に就任
パリソン氏は、ライフサイエンス分野で18年以上の財務、会計、事業開発の経験を有する。エディタスでは、財務担当上級副社長、副社長兼コーポレート・コントローラーなど、複数の職務を歴任。エグゼクティブ・リーダーシップ・チームと協力し、当社のエクイティ・ファイナンス、ライセンス取引、ロイヤリティ収益化取引に携わりました。エディタス入社以前は、ルビウス・セラピューティクス社でコーポレート・コントローラーを務め、同社のIPO後に会計チームを率いて重要なビジネス・財務プロセスを構築した。ルビウス社以前は、バーテックス・ファーマシューティカルズ社で、経理・財務チーム内でいくつかの責任ある職務を歴任し、予測、予算編成、事業開発をサポートした。プライスウォーターハウスクーパースLLPでキャリアをスタート。
Intellectual Property
-米国連邦巡回控訴裁判所（CAFC）は、カリフォルニア大学、ウィーン大学、エマニュエル・シャルパンティエおよびブロード研究所（ブロード）の間で争われていた、ヒト細胞におけるCRISPR/Cas9編集に関する特定の特許をめぐる米国特許干渉について、特許審判部（PTAB）の前判決を取り消し、再審査のためPTABに差し戻した。
-われわれは知的財産権の地位とブロード特許の強さに自信を持っている。
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May 13-17, 2025
New Orleans, LA
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May 19-22, 2025
San Diego, CA
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May 13, 2025
Las Vegas, NV
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