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エディタス メディシン社、2024年第4四半期および通期の業績と事業に関する最新情報を発表
遺伝子アップレギュレーションによる2つのin vivo編集開発候補（1つは造血幹細胞、もう1つは肝臓）を2025年半ばに公表する予定である。
年末までに、造血幹細胞のin vivo前臨床試験データおよび肝臓の1つの適応症におけるin vivo前臨床試験データを発表する。
年末までにさらに1種類の標的細胞／組織を確立する予定である
2027年第2四半期まで操業可能な強固なキャッシュポジション
マサチューセッツ州ケンブリッジ、2025年3月5日 - 遺伝子編集のパイオニア企業であるエディタス・メディシン社（Nasdaq: EDIT）は本日、重篤な疾患に対する画期的な医薬品の開発に注力しており、第4四半期および2024年通年の決算を報告するとともに、事業の最新情報を提供しました。
「エディタスメディシンの社長兼最高経営責任者（CEO）であるギルモア・オニール（M.B.、M.M.Sc.）は、次のように述べています。「in vivo遺伝子編集のリーダーになるという我々の目的と戦略は、in vivo前臨床試験の概念実証を予定より早く達成し、遺伝子アップレギュレーション、すなわち既存のタンパク質の発現を増幅して臨床的に適切なレベルに到達させるという我々のプラットフォーム技術の可能性を示す肯定的なin vivo前臨床試験データを共有したことで、第4四半期に加速しました。「遺伝子アップレギュレーションによるin vivo遺伝子編集の能力は、CRISPRに基づく遺伝子編集の治療可能性を大幅に拡大する可能性を秘めていると考えており、2025年の臨床に向けて有意義な進展を遂げる態勢を整えています。"
ここ数カ月に発表したデータは、遺伝子アップレギュレーションによってin vivo遺伝子編集を行い、機能するタンパク質のレベルを高めることで、機能喪失や有害な変異によって引き起こされる疾患に対処できることを示しています」と、エディタスの最高科学責任者であるLinda C. Burkly博士は述べた。エディタス・メディシンの最高科学責任者であるリンダ・C・バークリー博士は、次のように述べています。「エディタス・メディシンの進展は、当社の『プラグ・アンド・プレイ』プログラムによる複数の組織にわたる遺伝子アップレギュレーション戦略の可能性を浮き彫りにしています。「革新的な可能性を秘めたin vivo遺伝子編集医薬品のパイプラインを開発する中で、臨床に向けた重要な一歩として、私たちの科学的研究の治療的有望性を強調するものです。
Recent Achievements and Outlook
In Vivo Medicines
-非ヒト霊長類およびヒト化マウスを用いた前臨床試験で概念実証を行い、組織横断的なエディタスの遺伝子アップレギュレーション戦略の可能性を強調、2024年12月および2025年1月に発表。
Hematopoietic Stem Cells
-エディタス独自の標的化脂質ナノ粒子（tLNP）をヒト以外の霊長類に単回投与することで、造血幹細胞における治療標的であるHBG 1/2プロモーターのin vivo編集を効果的に送達し、意味のあるレベルで達成。
さらに最適化されたLNP製剤の評価を継続中で、より高い治療編集レベルの達成が期待される。
-当社は、2025年半ばにin vivo造血幹細胞開発候補を発表し、年末までに追加のin vivo造血幹細胞前臨床データを発表する予定である。
Liver Cells
-LNPによるAsCas12aデリバリーの初使用により、非ヒト霊長類における概念実証を達成し、肝臓におけるin vivo遺伝子編集の高効率性を検証。
-臨床的に関連性のある標的タンパク質を増加させることで、未公開の肝臓標的の疾患バイオマーカーを有意に減少させるアップレギュレーション戦略をマウスで実証。
-当社は引き続き、2025年半ばにin vivo肝臓開発候補を発表し、年末までに追加のin vivo肝臓前臨床データを発表する予定である。
Other Cells/Tissues
-ヒト化マウスにおいて、当社独自のLNPターゲティング・プラットフォームを用い、高効率で肝外細胞へ "plug 'n play "デリバリーするin vivoの概念実証を行った。
-造血幹細胞、肝臓に加え、年末までにさらに1つの標的細胞／組織を確立し、開示する予定である。
Ex Vivo Hemoglobinopathies
-重症鎌状赤血球症と輸血依存性βサラセミアに対するレニセル（renizgamglogene autogedtemcel、以前はEDIT-301）。
2024年12月、当社は、広範な探索の結果、商業パートナーが見つからなかったため、レニセルの開発を終了したと発表した。
reni-celの開発終了を決定した結果、当社は人員とリソースを生体内パイプラインに合わせるため、約65％の人員削減を含むコスト削減策を開始した。
2024年第4四半期および通期決算
2024年12月31日現在の現金、現金同等物および有価証券は、2024年9月30日現在の265.1百万ドルに対し、269.9百万ドルであった。当社は、現存する現金、現金同等物および有価証券と、バーテックス社とのライセンス契約に基づく支払額の留保分とで、2027年第2四半期までの営業費用および資本支出を賄えると見込んでいます。当社の現金収支には、reni-celの開発終了および関連する従業員の退職費用に関連する約4,500万ドルから5,500万ドルの総費用の見積もりが含まれています。
Fourth Quarter 2024
-2024年12月31日に終了した3ヵ月間、普通株主に帰属する純損失は4,540万ドル（1株当たり0.55ドル）であった（2023年同期は純損失1,890万ドル（1株当たり0.23ドル））。
-2024年12月31日に終了した3カ月間の共同研究およびその他の研究開発収入は、前年同期の6,000万ドルから3,060万ドルに減少した。この減少は主に、2023年12月に締結されたバーテックス社とのライセンス契約に基づく契約一時金から認識された収益に起因する。
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