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エディタス メディシン社、2024年第3四半期業績および事業に関する最新情報を発表
鎌状赤血球症およびβサラセミアに対する新規in vivo治療薬開発への重要な一歩として、エディタスメディシン独自の標的LNPを用いた造血幹細胞および前駆細胞（HSPCs）におけるHBG1/2編集のin vivo前臨床概念実証を達成。
12月に開催される米国血液学会（ASH）年次総会・展示会において、鎌状赤血球症を対象としたRUBY試験28症例の臨床データおよび患者報告アウトカム・データを追加発表する予定である。
2025年第1四半期にin vivoの進捗とパイプライン開発に関する最新情報を提供予定
当社は、既存の現金、現金同等物および有価証券と、DRIからの契約一時金およびバーテックス社とのライセンス契約に基づく支払額の留保分を合わせ、2026年第2四半期までの営業費用および資本支出を賄えると見込んでいる。
マサチューセッツ州ケンブリッジ、2024年11月4日 - 臨床段階の遺伝子編集企業であるエディタス・メディシン社（Nasdaq: EDIT）は本日、2024年第3四半期決算を発表し、事業の最新情報を提供しました。
「エディタスメディシンの社長兼最高経営責任者（CEO）であるギルモア・オニール（M.B.、M.M.Sc.）は、「当社独自のターゲットLNPを用いたHSPCにおけるHBG1/2編集の前臨床概念実証を達成したことで、鎌状赤血球症およびβサラセミア治療のための、最初で最高クラスの可能性を秘めたin vivo遺伝子編集医療を開発する明確な道筋ができました。「reni-celの提携または導出プロセスを継続する中で、12月のASHで鎌状赤血球症治療のためのクラス最高の細胞治療である可能性のあるreni-celのRUBY試験から実質的な臨床最新情報を共有できることも楽しみにしています。
「オニール博士は、「私は、エディタスチームの仕事ぶりと2024年の前進を誇りに思います。
Recent Achievements and Outlook
Ex Vivo Hemoglobinopathies
-レニセル（renizgamglogene autogedtemcel、旧 EDIT-301） 提携／導出先
当社は、世界有数の独立系投資銀行であるMoelis & Company LLCに、reni-cel社との提携または導出に関する世界的なプロセスを主導してもらうことにしました。
-重症鎌状赤血球症（SCD）治療薬レニセル
当社は、2024年12月7日～10日に開催される米国血液学会（ASH）年次総会・展示会において、28名の患者を対象とした実質的なRUBY臨床試験の最新情報を発表する予定です。
データセットには、血液学的パラメータ、血管閉塞性事象（VOE）、患者報告アウトカム（PRO）を含む安全性データおよび有効性データが含まれる。
当社はRUBY試験の成人患者への投与を継続しており、現在までに28人の患者に投与した。
当社は、思春期コホートの初期患者に対する製剤の製造と投与スケジュールを継続している。
既に発表した通り、SCD を対象とした第 1/2/3 相 RUBY 試験の成人および青年コホートの登録が完了した。
-レニセル：輸血依存性βサラセミア（TDT）治療薬
当社は2024年末までにEdiTHAL試験の追加臨床データを発表する予定である。
すでに発表したとおり、当社はTDTのEdiTHAL試験において成人コホートの登録を完了し、引き続き患者への投与を継続している。
In Vivo Medicines
-In vivo前臨床試験で概念実証を達成：造血幹細胞および前駆細胞（HSPC）の編集
当社は、10月22日に開示したとおり、鎌状赤血球症およびβサラセミア治療薬のin vivo前臨床試験において、新規のHBG1/2プロモーターのin vivo造血幹細胞および前駆細胞（HSPC）編集を実証した、ヒト化マウスモデル（ヒト造血幹細胞を移植したマウス）において、肝外組織デリバリーのためのエディタス独自の標的化脂質ナノ粒子（tLNP）を用いたHBG1/2プロモーターのin vivo編集を実証した。
当社は2025年第1四半期にin vivoの進捗とパイプライン開発に関する最新情報を提供する予定である。
当社は、遺伝子発現の機能的なアップレギュレーションを促進し、機能喪失や有害な変異に対処することを目的としたin vivo戦略とアプローチを追求し続けている。
-生体内標的の追加
エディタス・メディシンとジェネバン・サイエンシズ社は、エディタスのCRISPR Cas12aゲノム編集システムとジェネバン・サイエンシズ独自のLNP技術を組み合わせ、肝臓の2つのターゲットの機能的アップレギュレーションを目的としたin vivo遺伝子編集医薬品の開発に関する共同研究および非独占的ライセンス契約を締結した。
Business Development
-エディタスメディシンは2024年10月3日、バーテックス・ファーマシューティカルズとのCas9ライセンス契約に基づき当社が支払うべき将来のライセンス料等の一部を、DRIヘルスケア・トラスト（DRI）の完全子会社に5700万ドルの一時金で売却すると発表した。この契約一時金の支払いにより、エディタスメディシンは、パイプラインの開発および関連する戦略的優先事項の推進を可能にする非希薄化資本を得ることになります。
-2024年第3四半期末の現金・現金同等物・有価証券は約2億6,510万ドル、DRIからの契約一時金受領後は約3億2,210万ドル。
2024年第3四半期決算
2024年9月30日現在の現金、現金同等物および有価証券は、2024年6月30日現在の318.3百万ドルに対し、265.1百万ドルであった。当社は、既存の現金、現金同等物および有価証券と、DRIからの契約一時金およびバーテックス社とのライセンス契約に基づく支払額の留保分を合わせて、2026年第2四半期までの営業費用および資本支出を賄えると見込んでいます。
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Cristi Barnett
(617) 401-0113
cristi.barnett@editasmed.com
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