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エディタス メディシン社、2024年第1四半期業績および事業に関する最新情報を発表
重症鎌状赤血球症を対象としたレニセルの臨床試験（フェーズ1/2/3）の成人コホート登録が完了し、青年コホートに複数の患者が登録された。
輸血依存性β-サラセミアに対するレニセルのRUBY試験およびEdiTHAL試験の追加臨床データを2024年半ばに発表し、2024年末までに追加更新する予定である。
ASGCTにて、革新的なin vivo遺伝子編集医薬品の開発をサポートするin vivo能力に関する前臨床データを発表
2026年まで運営可能な強い財務基盤
マサチューセッツ州ケンブリッジ、2024年5月8日 - 臨床段階の遺伝子編集企業であるエディタス・メディシン社（Nasdaq: EDIT）は本日、2024年第1四半期の決算を報告し、事業の最新情報を提供しました。
「エディタスメディシンの社長兼最高経営責任者であるギルモア・オニール（M.B.、M.M.Sc.）は、次のように述べています。「私たちは今期、レニセル、in vivo、知的財産を含む事業開発など、戦略の3本柱すべてにおいて大きな進展を遂げました。「エディタス・メディシンは大きな勢いをもって2024年を迎えることができ、エディタス・チームが商業化段階にある企業へと大きく前進し、これまで治療不可能であった重篤な疾患と闘う人々のために、臨床的に差別化された革新的な医薬品の開発に取り組んでいることを誇りに思います。
Recent Achievements and Outlook
Ex Vivo Hemoglobinopathies
-重症鎌状赤血球症（SCD）治療薬レニセル（renizgamglogene autogedtemcel、旧 EDIT-301）
-SCD を対象とした第 1/2/3 相 RUBY 試験の成人コホートの登録が完了し、引き続き患者への投与を行う。
-当社はRUBY試験において、思春期コホートに複数の患者を登録した。
-当社は、2024年半ばにRUBY試験でかなりの臨床経過観察を行った鎌状赤血球患者の実質的な臨床データセットを発表し、2024年末までにさらなるデータを発表する予定である。
-レニセル：輸血依存性βサラセミア（TDT）治療薬
-当社はTDTのEdiTHAL試験において患者の登録と投与を継続している。
-当社は、EdiTHAL試験の追加臨床データを2024年半ばに、さらに追加データを2024年末までに発表する予定です。
In Vivo Medicines
-当社は、5月9日と10日に開催される米国遺伝子・細胞治療学会（ASGCT）第27回年次総会において、革新的なin vivo遺伝子編集医薬品の開発を裏付ける前臨床データを今週末に発表します。発表内容は以下の通り：
最適化されたガイドRNA（gRNA）と人工AsCas12aメッセンジャーRNA（mRNA）の脂質ナノ粒子（LNP）媒介送達を用いたマウス試験によるin vivo前臨床データの口頭発表。
o AsCas12aのgRNA改変により、肝臓を含む複数の細胞型において高力価の遺伝子編集が可能になり、in vivoでの遺伝子編集の結果が改善されることを示す前臨床データ。
o全遺伝子ノックインのための新しいin vivo遺伝子編集技術を開発する基盤として、強力なラージセリンリコンビナーゼ（LSR）を同定する研究。
-当社は、年末までに未公表の適応症についてin vivo前臨床試験を確立する予定である。
Other Corporate Highlights
Business Development
-エディタスメディシンとブリストル・マイヤーズ スクイブ（NYSE: BMY）は2024年3月、がんおよび自己免疫疾患治療のための自己および同種αβT細胞医薬品の研究、開発、商業化を目的とした提携を2年間延長する契約を締結した。この延長には、さらに最大2年間まで共同研究を延長するオプションもある。
Intellectual Property
-CRISPR特許干渉における口頭弁論
2024年5月7日、米国連邦巡回区控訴裁判所（CAFC）において、カリフォルニア大学、ウィーン大学、エマニュエル・シャルパンティエ（以下、CVCと総称する）とブロードとの間のヒト細胞におけるCRISPR/Cas9編集に関する特定特許に関わる米国特許干渉において、特許審判委員会（PTAB）がブロード・インスティテュート（以下、ブロード）を支持した前回の審決に対する上訴に関する口頭弁論が行われた。この件に関する判決は2024年後半に出される予定である。
Leadership
-グレゴリー・ホワイトヘッドが取締役副社長兼最高技術・品質責任者に就任
ホワイトヘッド氏は最高技術・品質責任者（CTQO）としてエグゼクティブ・リーダーシップ・チームに加わり、当社が遺伝子編集医薬品を生物製剤承認申請（BLA）に向けて前進させるにあたり、技術開発、技術業務、品質部門を指揮する責任を担う。ホワイトヘッドはバイオテクノロジー業界で25年以上の経験を持ち、細胞・遺伝子治療の臨床および商業開発に関する幅広い専門知識を有する。現職に就く前は、エディタス・メディシンの品質担当上級副社長を務めた。エディタス・メディシン入社以前は、ルビウス・セラピューティクス社で最高品質責任者を務め、遺伝子操作赤血球のヒト初臨床試験をサポートする品質管理能力を確立した。それ以前には、ブルーバード・バイオ社で品質担当副社長を務めた。ブルーバード・バイオ社在職中、グレッグは複数の遺伝子治療臨床試験と米国および欧州での商業的上市をサポートし、組織の規模を拡大した。
Publications
-ニューイングランド・ジャーナル・オブ・メディシン誌は5月6日、EDIT-101の第1/2相臨床試験であるBRILLIANCE試験の結果を発表した。
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May 7-11, 2024
Baltimore, MD
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May 14, 2024
Las Vegas, NV
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May 15, 2024
New York, NY
May 28, 2024
Virtual
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Cristi Barnett
(617) 401-0113
cristi.barnett@editasmed.com
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