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エディタス メディシン社、2023年第4四半期および通期の業績と事業に関する最新情報を発表
RUBYは単一フェーズ1/2/3試験であることをFDAと確認
2024年半ばにレニセルのRUBY試験とEdiTHAL試験の追加臨床データを発表し、2024年末までに追加アップデートを発表する予定である。
RUBY試験の青年コホート登録開始
Vertex Pharmaceuticals社にCas9の非独占的ライセンスを提供するライセンス契約を締結
2026年まで滑走路を確保できる強固な財務基盤
マサチューセッツ州ケンブリッジ、2024年2月28日 - 臨床段階のゲノム編集企業であるエディタス・メディシン社（Nasdaq: EDIT）は本日、2023年第4四半期および通年の決算を発表し、事業の最新情報を提供しました。
「2023 年、商業化段階にある企業への道を大きく前進させることができたことを誇りに思います。第4四半期には、レニセルプログラムの患者登録と投与を継続し、より多くの患者コホートから得られた有望なデータを共有し、BLA申請に向けて前進を続けました。また、遺伝子編集医薬品を開発する他の製薬企業やバイオテクノロジー企業へのサブライセンスを通じて、当社の強力なIPポートフォリオを活用し、事業開発を通じてエディタスの価値を創出しました」とエディタスメディシン社長兼最高経営責任者（CEO）のギルモア・オニール（M.B.、M.M.Sc.）はコメントしています。「私たちは、これまで治療不可能であった重篤な疾患と闘う人々のために、臨床的に差別化された革新的な医薬品を開発し、生体内プログラム可能な遺伝子編集医療のリーダーになるという長期的なビジョンに向けて、大きな勢いと集中力をもって2024年を迎えました。
Recent Achievements and Outlook
Ex Vivo Hemoglobinopathies
-重症鎌状赤血球症（SCD）治療薬レニセル（renizgamglogene autogedtemcel、旧 EDIT-301）
米国食品医薬品局（FDA）との調整により、RUBYは現在、BLA申請をサポートするフェーズ1/2/3試験とみなされている。
RUBY試験の成人コホートにおける患者の登録と投与を継続している。
・RUBY試験の思春期コホートの登録を開始した。
▪当社は、RUBY試験において、2024年半ばにかなりの臨床フォローアップを行った鎌状赤血球患者の実質的な臨床データセットを発表し、2024年末までに更なるデータを発表する予定である。
12月、米国血液学会（ASH）年次総会において、当社主催のウェビナーおよびポスターにて、RUBY試験における11名の患者の安全性および有効性に関するデータを発表した。
-レニセル：輸血依存性βサラセミア（TDT）治療薬
TDTのEdiTHAL試験において、患者の登録と投与を継続している。
▪EdiTHAL試験の追加臨床データを2024年半ばに、更なるデータを2024年末までに発表する予定である。
12月、EdiTHAL試験の6症例から得られた安全性と有効性に関するデータを、当社主催のウェビナーとASH年次総会のポスターで発表した。
In Vivo Medicines
-当社は、年末までに未公表の適応症についてin vivo前臨床試験を確立する予定である。
-2023年、エディタス・メディシンはin vivo遺伝子編集パイプラインを構築するため、探索組織を強化・集中した。
Business Development
-エディタスメディシンは12月、バーテックス・ファーマシューティカルズとライセンス契約を締結し、バーテックスのCASGEVY™（exagamglogene autotemcel）を含む、鎌状赤血球症およびβサラセミア領域におけるBCL11A遺伝子を標的とした生体外遺伝子編集医薬に対する当社のCas9遺伝子編集技術の非独占的ライセンスをバーテックスに提供した。本契約に基づき、エディタス メディシンは契約一時金を受領し、2034年まで追加で50百万ドルの契約一時金および一定の売上高に基づく年間ライセンス料の増額を含む年間ライセンス料を受領する権利を有する。
2023年第4四半期および通期決算
2023年12月31日現在の現金、現金同等物および有価証券は、2023年9月30日現在の446.4百万ドルに対し、427.1百万ドルとなっている。当社は、既存の現金、現金同等物および有価証券と、当面の年間ライセンス料およびバーテックス・ファーマシューティカルズ・インコーポレーテッドとのライセンス契約に基づく偶発的一時金により、2026年までの営業費用および資本支出を賄えると見込んでいます。
Fourth Quarter 2023
-2023年12月31日に終了した3ヵ月間、普通株主に帰属する純損失は1,890万ドル（1株当たり0.23ドル）であった（前年同期は純損失6,070万ドル（1株当たり0.88ドル））。
-2023年12月31日に終了した3カ月間の共同研究およびその他の研究開発収入は、前年同期の650万ドルから6,000万ドルに増加した。この増加は主に、バーテックス社とのライセンス契約に基づく支払いによるものです。
-研究開発費は、前年同期の5,200万ドルから1,760万ドル増の6,960万ドルとなりました。この増加は主に、バーテックス社とのライセンス契約に伴うサブライセンス料の支払によるもので、レニセル・プログラムの優先順位の見直しおよび重点的な取り組みによる節約により相殺されました。
-一般管理費は、2022年同期が1,800万ドルであったのに対し、2023年12月31日に終了した3ヵ月間は1,450万ドルと350万ドル減少した。この減少は主に特許費および法務費の削減によるものである。
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