リズムファーマの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年証券取引法

報告日（報告された最も早い事象の日付）：2026年5月5日

RHYTHM PHARMACEUTICALS, INC.

(（定款に記載された登録者の正確な名称）


デラウェア	001-38223	46-2159271
(会社設立の州またはその他の管轄区域)	(CommissionFile Number)	(IRS EmployerIdentification Number)

222 Berkeley Street

12th Floor

Boston, MA 02116

(主要な執行機関の所在地（郵便番号）

登録者の電話番号（市外局番を含む）：(857) 264-4280

N/A

(（前回の報告以降に変更があった場合は、旧氏名または旧住所）

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを目的とする場合は、以下の該当するチェックボックスにチェックを入れてください：

☐ 証券法第425条（17 CFR 230.425）に基づく書面による通知

☐ 証券取引法（17 CFR 240.14a-12）に基づく規則14a-12に従った資料の募集

☐ 証券取引法（17 CFR 240.14d-2(b)）に基づく規則14d-2(b)に従った開始前の通知

☐ 証券取引法（17 CFR 240.13e-4(c)）に基づく規則13e-4(c)に従った開始前の届出

同法第12条(b)に基づき登録された有価証券：


Title of each class	TradingSymbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、1株あたり額面0.001ドル	RYTM	ナスダック・ストック・マーケット・エルエルシー（nasdaq global market)

登録者が、1933年証券法第405条（本章第230.405条）または1934年証券取引法第12b-2条（本章第240.12b-2条）に定義される新興成長企業であるか否かを、チェックマークで示してください。

Emerging growth company ☐

新興成長企業である場合、登録者が証券取引法第13条(a)に基づき定められた新規または改訂された財務会計基準への準拠について、延長移行期間の適用を受けないことを選択した場合は、チェックマークを付けてください。 ☐

Item 2.02. 営業成績および財務状況

2026年5月5日、リズム・ファーマシューティカルズ社（以下「当社」）は、2026年3月31日に終了した第1四半期の決算を発表しました。本発表に関連して当社が発行したプレスリリースの全文は、フォーム8-Kによる本現況報告書（以下「本報告書」）の別紙99.1として添付されています。

本臨時報告書の項目2.02に含まれる情報（本報告書に添付された別紙99.1を含む）は、改正1934年証券取引法（以下「取引法」という）第18条の目的上、「提出」されたものとみなされず、、また同条に基づく責任の対象となるものではなく、さらに、1933年証券法（改正を含む）（「証券法」）または証券取引法に基づくいかなる届出書においても、当該届出書において明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれたものとみなされるものではない。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits

以下の別紙99.1は項目2.02に関連するものであり、提出されたものとみなされ、提出されたものではない：


ExhibitNo.						Description
99.1						2026年5月5日付プレスリリース
104						カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引法（改正を含む）の規定に基づき、登録者は、本報告書に、正当に権限を付与された下記署名者が登録者に代わって署名するよう適切に手配した。


	RHYTHM PHARMACEUTICALS, INC.

Date: May 5, 2026	By:	/s/ Hunter C. Smith
		Hunter C. Smith
		Chief Financial Officer

EX-99.1 2 q12026earningspr_draft.htm EX-99.1 Document

リズム・ファーマシューティカルズ、2026年第1四半期の決算および事業動向を発表

-- IMCIVREE®（セトメラノチド）が、後天性視床下部性肥満の治療薬として米国で発売されました。2026年3月19日のFDA承認後、最初の6週間で150件以上の患者登録申請が寄せられました --

-- 2026年第1四半期のIMCIVREEの世界販売による純製品売上高は6,010万ドル --

-- IMCIVREE、後天性視床下部性肥満患者における肥満治療および食欲抑制を目的として、欧州委員会より販売承認を取得 --

-- 後天性視床下部性肥満の治療薬「セトメラノチド」の新薬承認申請に対する日本の規制当局による審査が進行中 --

-- 経営陣は本日、米国東部時間午前8時に電話会議を開催します --

2026年5月5日、ボストン発 – 希少神経内分泌疾患に罹患する患者の生活の変革に注力するグローバルな商業化段階のバイオ医薬品企業、リズム・ファーマシューティカルズ社（Nasdaq: RYTM）は本日、2026年3月31日に終了した第1四半期の決算を発表し、事業動向について報告しました。

「IMCIVREEの米国および欧州での承認は、これまでこの深刻な疾患に対する承認された治療法がなかった後天性視床下部性肥満（HO）の患者にとって、画期的な節目となります」と、リズム・ファーマシューティカルズの会長兼最高経営責任者（CEO）兼社長であるデビッド・ミーカー医学博士は述べた。「米国での発売は好調なスタートを切っています。発売初期段階における患者様の需要と医師の関与は、後天性HOにおける大きなアンメットニーズと長期的な可能性を裏付けています。欧州委員会による後天性HOへの承認が予想より早く得られたことを受け、2027年の発売を見据え、各国当局との協議を進めていくことを楽しみにしています。日本においても後天性HOへの取り組みは急速に進展しており、現在規制当局による審査が行われており、承認されれば2026年下半期に発売を開始する見込みです。」

ミーカー博士はさらに次のように付け加えた。「さらに、プラダー・ウィリー症候群を対象としたセトメラノチドの臨床試験や、後天性ハイポトリコシス（HO）を対象とした週1回投与の注射剤RM-718の臨床試験において、まもなくデータが発表される予定であり、MC4Rアゴニストのパイプライン開発を引き続き推進しています。現在進行中の世界的な商業化活動と臨床開発パイプラインにより、リズム社は長期的かつ持続的な成長を実現できる立場にあります。」

最近の事業および開発の主な成果

•本日、当社は、2026年3月19日に米国食品医薬品局（FDA）から承認を受けてから6週間以内に、後天性HOを対象としたIMCIVREEについて、150件を超える患者登録申請書が受理されたことを発表しました；

•2026年第1四半期のIMCIVREEの世界売上高は6,010万ドルとなり、2025年第4四半期から前期比5%増加しました。これは主に、バーデット・ビードル症候群（BBS）患者の治療を目的としたIMCIVREEの販売および、世界的に保険適用治療を受けている患者数の増加によるものです。 2026年第1四半期において、米国での売上高は3,690万ドル（製品売上高の61%）となり、前四半期比で5%減少しました。これは主に、専門薬局の在庫状況に加え、当四半期中に保険プランの切り替えを行った一部の患者が当社のブリッジング・プログラムを通じて薬剤を受け取ったことが要因です。米国以外では2,320万ドル（製品売上高の39％）の売上高が計上され、前四半期比で490万ドル（27％）の増加となりました；

•本日、当社は、第3相TRANSCEND試験の日本コホートにおける良好なデータを発表するとともに、後天性HOの治療薬としてセトメラノチドに関する日本の新薬承認申請（JNDA）が受理・受理確認され、現在、医薬品医療機器総合機構（PMDA）による審査中であることを発表しました。当社は、2026年下半期にPMDAによる本申請に対する決定が下されると見込んでおり、承認された場合は2026年末までに販売開始となる見込みです。

•2026年5月4日、当社は小児内分泌学会年次総会で発表された新たなデータを公表した。このデータでは、後天性肥満症の小児患者（n=10）を対象に、セトメラノチドによる2.5年間の治療を通じてBMIおよびBMI Zスコアが持続的に低下し、体重カテゴリーの改善が認められたことが示された。また、別の発表では、セトメラノチドによる1年間の治療後、参加者の小児サブグループにおいて体重カテゴリーの改善が認められたことが示された。

•2026年5月1日、当社は、欧州医薬品庁（EMA）のヒト用医薬品委員会（CHMP）が2026年3月26日、現在の販売承認を取得性過食症（HO）の治療対象に拡大することを推奨する肯定的な見解を採択したことを受け、欧州委員会がIMCIVREEに対し、肥満の治療および取得性HO患者の食欲抑制を目的とした販売承認を付与したことを発表した。

•2026年4月3日、当社は、ジェノミック・ヘルス（Genomic Health）の元取締役会会長兼最高経営責任者（CEO）兼社長であるキム・ポポヴィッツ氏をリズム（Rhythm）の取締役会に任命したことを発表するとともに、エド・マザーズ氏の辞任を発表した。

•2026年3月19日、当社は、IMCIVREEが後天性HOの治療薬としてFDAの承認を取得したことを発表しました；

•2026年3月16日、リズム社は第3相EMANATE試験のトップライン結果を発表しました。本試験では、遺伝性MC4R経路疾患におけるセトメラノチドを評価した4つの独立したサブスタディのいずれにおいても、主要評価項目を達成できなかった。同社は、SRC1（NCOA1）欠損症およびPOMC機能不全という2つの遺伝性適応症において、事後解析から有望な兆候が得られたと報告しており、次世代MC4RアゴニストであるビバメラゴンおよびRM-718を用いた今後の展開を引き続き模索している。

•2026年3月1日、当社は、後天性HO患者を対象としたセトメラノチドのグローバル第III相TRANSCEND試験に関する新たな良好なデータを発表した。この新たなデータセットには、主要な120名の治験コホートに加え、日本のコホートから12名および追加登録された10名の患者が含まれていた。

•2026年2月26日、当社は、後天性肥満（HO）を対象としたビバメラゴンに関するFDAとの第2相試験終了時会議を完了したことを発表し、第2相試験のオープンラベル延長試験から得られた有望なデータを公表した。このデータによると、ビバメラゴンは治療開始から6ヶ月および9ヶ月時点で持続的なBMIの低下を達成したことが示された。

Anticipated Upcoming Milestones

リズム社は、以下の短期的な目標の達成を見込んでいます：

•2026年第2四半期に、プラダー・ウィリー症候群（PWS）を対象としたセトメラノチドの進行中の第2相探索的試験の中間結果を発表する；

•後天性HO患者を対象とした週1回投与のMC4RアゴニストRM-718を評価する第I/II相試験（Part C）の結果を、2026年半ばに発表する；

•後天性HOに対するIMCIVREEについて、日本のPMDAによる審査結果は2026年下半期に予定されている；

•2026年下半期に、先天性ハイポキシエミア症を対象としたセトメラノチドのサブスタディの被験者登録を完了する；

•2026年下半期に、PWS患者を対象としたRM-718の評価を行う第I/II相Part D試験の患者登録を完了する；

•2026年末までに、後天性HOを対象としたビバメラゴンの第III相主要臨床試験を開始する。

2026年第1四半期決算

現金・現金同等物の状況：2026年3月31日現在、現金、現金同等物および短期投資の残高は約3億4,060万ドルであり、2025年12月31日現在の3億8,890万ドルと比較して減少した。

売上高：2026年第1四半期のIMCIVREEの世界販売による製品純売上高は6,010万ドルとなり、2025年第1四半期の3,770万ドルから増加した。

研究開発費：2026年第1四半期の研究開発費は4,170万ドルとなり、2025年第1四半期の3,700万ドルから増加しました。この増加は主に人員増によるものですが、臨床試験費の純減および化学・製造・品質管理（CMC）コストの減少により、その一部が相殺されました。

販売管理費：2026年第1四半期の販売管理費は6,360万ドルとなり、2025年第1四半期の3,910万ドルから増加しました。この前年同期比での増加は、主に従業員数の増加および継続的な売上成長を支えるためのマーケティング費用の増加によるものです。

その他の費用（純額）：2026年第1四半期のその他の費用（純額）は270万ドルの赤字となり、2025年第1四半期の240万ドルの赤字と比較して増加した。

当期純損失：2026年第1四半期の普通株主に帰属する当期純損失は5,670万ドルの赤字となり、1株当たり当期純損失（基本および希薄化後）は0.83ドルの赤字となりました。一方、2025年第1四半期の普通株主に帰属する当期純損失は5,080万ドルの赤字で、1株当たり当期純損失（基本および希薄化後）は0.81ドルの赤字でした。

業績見通し：2026年12月31日終了年度において、リズム社は非GAAP営業費用が約3億8,500万ドルから4億1,500万ドルになると見込んでいます。非GAAP営業費用は以下の項目から算出されています：

•GAAP基準の営業費用総額（以下を含む）：

研究開発費は約1億9,700万ドルから2億1,300万ドル；

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