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Exhibit 99.1
アドバリウムバイオテクノロジーズが2025年第2四半期決算とパイプラインハイライトを発表
–ARTEMISフェーズ3試験の登録数が予想を上回る；湿性AMDに対するOne And Done™治療の可能性に対する網膜専門医と患者の強い熱意が原動力
–ARTEMISの登録完了は2026年第1四半期、トップラインデータは2027年上半期の見込み
–LUNAの2年間の長期追跡データは2025年第4四半期に予定されている
–フレイジャー・ライフ・サイエンス社との1000万ドルの第三者割当増資を発表
カリフォルニア州レッドウッドシティ、2025年8月12日 -- 遺伝子治療による視力維持のパイオニアとして、非常に蔓延している眼疾患に対する遺伝子治療を行う臨床段階の企業であるアドバリウム・バイオテクノロジーズ・インク（Nasdaq: ADVM）は本日、2025年第2四半期の決算を発表した。また、パイプラインのハイライトと予想されるマイルストーンについても発表した。
「ARTEMIS 第 3 相試験は、網膜専門医や患者さんからの強い関心に後押しされ、登録が順調に進んでいます。予定より大幅に前倒しで進んでおり、その勢いは衰えることなく、スクリーニングおよび無作為化された患者数は予想を上回っています。このような進捗に加え、Ixo-vecがクラス最高の治療薬となる可能性が認識されつつあることも、積極的かつ継続的な提携協議を後押ししています。また、当社の最大の投資家の一人であるフレイジャー・ライフ・サイエンス社からの最近の信任投票にも興奮しています。
「さらに、約1,000人の網膜専門医を対象とした最近の調査では、50％近くが遺伝子治療を湿性AMD領域における最もエキサイティングな進歩であると考えていることが明らかになりました。このような熱意にもかかわらず、現在の市場の評価は遺伝子治療の変革の可能性を過小評価し続けており、臨床的な興奮と投資家のセンチメントとの間に真の断絶があることを浮き彫りにしています。より長く作用する湿性AMD治療というアンメット・ニーズに対応する可能性のある唯一の治療法であり、One And Done™療法の可能性を秘めた眼遺伝子治療に対するこの注目すべき熱意は、広範な採用と大幅な価値変容のユニークな可能性を強調している。
「今年後半には、LUNAから2年間の追跡データを発表する予定です。これらの長期成績により、Ixo-vecが湿性AMDの生涯治療薬として、良好な長期安全性プロファイルを有するクラス最高の治療薬となる可能性を裏付けるデータセットが構築され続けるものと期待しています。Ixo-vec が承認されれば、網膜専門医とその湿性 AMD 患者に One And DoneTM の湿性 AMD 治療の魅力的な機会を提供できると確信しています」と、Adverum Biotechnologies 社の社長兼最高経営責任者である Laurent Fischer 医学博士は述べています。"
Ixo-vec Program Highlights
–One And Done™の可能性を秘めた硝子体内遺伝子治療に対する網膜専門医と患者の熱意に後押しされ、ARTEMIS第3相試験の開始と登録は当初の予想を上回っている。
ARTEMISへの登録は2026年第1四半期に完了し、トップラインデータは2027年前半になる見込み。
第2相試験であるAQUARIUSは、資金調達が可能になるまでの間、2025年第4四半期に開始される予定である。
–LUNA第2相試験の長期追跡調査は継続しており、2年分のデータは2025年第4四半期に発表される予定である。
–既報の通り、米国網膜専門医学会は最近、遺伝子治療を湿性AMDに対する最もエキサイティングなパイプライン治療として選出した。
調査対象となった約1,000名の網膜専門医のうち、半数近くが遺伝子治療を今後の治療法として選択しており、これは次の3つのカテゴリーの合計よりも多く、また重要なこととして、次のカテゴリーであるチロシンキナーゼ阻害剤（TKI）の2倍以上であった。これは、より長期間の治療が湿性AMDにおける最大のアンメット・ニーズであるという網膜専門医の見解と一致している。
–Clinical Trials at the Summit 2025の会期中に実施された別の調査では、世界有数の網膜専門医40人の半数以上が、湿性AMDの管理における耐久性を理由に、眼科領域で最大の患者利益が期待される治験治療として遺伝子治療を挙げた。これに対し、TKIを選択したのは約18％に過ぎなかった。
フレイジャー・ライフ・サイエンス社との第三者割当増資について
–アドバラムは、フレイジャー・ライフ・サイエンス社に対し、同社の普通株式約1,000万ドルとその代用となるプレファンドワラントを、2025年8月11日の終値である1株当たり2.24ドルまたはプレファンドワラント1個当たり2.2399ドルでプライベート・インベストメント・イン・パブリック・エクイティ（PIPE）ファイナンスにより売却することに合意したと発表した。プレファンドワラントの行使価格は普通株式1株当たり0.0001ドル。
–PIPEは慣例的な完了条件に従い、2025年8月12日に完了する予定である。この募集にはプレースメント・エージェントは関与していない。
Upcoming Anticipated Milestones
–4Q 2025 LUNA第2相試験の2年間の長期追跡データを発表
–4Q 2025 AQUARIUSの第3相臨床試験を開始する。
–1Q 2026 ARTEMISフェーズ3試験の登録完了
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Adverum Investor Relations
Email: ir@adverum.com
Executive Director, Corporate Communications
Email: jawe@adverum.com
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