プレシジョンバイオサイエンシズの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

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FORM 8-K

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現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年8月7日

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Precision BioSciences, Inc.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

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デラウェア	001-38841	20-4206017
(会社設立の州またはその他の管轄区域)	(Commission File Number)	(IRS EmployerIdentification No.)

302 イースト・ペティグリュー・ストリート・スイートA-100
Durham, North Carolina		27701
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

登録者の電話番号（市外局番を含む）。919 314-5512

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

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Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：


☐			証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)

☐			取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)

☐			取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))

☐			証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:

Title of each class

TradingSymbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式、額面は1株あたり0.000005ドル

DTIL

The Nasdaq Capital Market

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2025年8月7日、プレシジョン・バイオサイエンシズ・インク（以下「当社」）は2025年6月30日に終了した四半期決算を発表するプレスリリースを発表した。このプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出され、参照することにより本書に組み込まれる。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d)展示品


ExhibitNo.						Description

99.1						プレシジョン・バイオサイエンシズ社のプレスリリース（ 2025年 8月 7日付）。

104						cover page interactive data file (インラインxbrl文書内に埋め込まれている)。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


			PRECISION BIOSCIENCES, INC.


Date:	August 7, 2025	By:	/s/ John Alexander Kelly
			ジョン・アレクサンダー・ケリー最高財務責任者

EX-99.1 2 dtil-20250807xex991.htm EX-99.1 Document

Exhibit 99.1

プレシジョン・バイオサイエンシズが2025年第2四半期決算を発表、事業最新情報を提供


-			B型肝炎治療薬PBGENE-HBVを対象としたフェーズ1試験ELIMINATE-Bが引き続き順調に進展、コホート1の安全性と有効性、コホート2の安全性データを発表

-			PBGENE-HBVはコホート1の全患者で実質的な抗ウイルス活性を示し、最良の奏効例ではB型肝炎表面抗原（HBsAg）が47～69％減少し、初回投与から7カ月後にHBsAgが持続的に減少した患者が1人いた。

-			デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対するファーストインクラスのin vivo遺伝子編集アプローチとなり得るPBGENE-DMDの開発を加速)

-			DMD治療薬PBGENE-DMDのFDA希少小児疾患指定および希少疾病用医薬品指定を取得。

-			予想キャッシュ・ランウェイを2027年後半まで延長し、2年分以上の営業キャッシュを確保。

米国ノースカロライナ州ダーハム、2025年8月7日--プレシジョン・バイオサイエンシズ社（Nasdaq: DTIL）は本日、アンメットニーズの高い疾患に対するin vivo遺伝子編集療法を開発する独自の新規プラットフォームARCUS®を活用する臨床段階の遺伝子編集企業として、2025年6月30日に終了した第2四半期の決算を発表し、事業の最新情報を提供した。

「プレシジョン・バイオサイエンシズのマイケル・アモロソ最高経営責任者（CEO）は、次のように述べています。「私たちのチームは、計画の実行について非常に規律正しく行動し続けており、臨床段階のPBGENE-HBVプログラムを力強く前進させる一方、PBGENE-DMDを急速に臨床に向けて進めています。「PBGENE-HBVの第1相ELIMINATE-B試験の最初のコホートから得られたPBGENE-HBVの第1相初期の安全性と有効性のデータは、当社の慢性B型肝炎に対する新規の遺伝子編集アプローチの活性を証明するものです。当社のデータは、治療したすべての患者において新規で安全かつ活性のある薬剤があり、3分の1の患者において持続的な効果があることを示しており、PBGENE-HBVがcccDNAを排除するメカニズムを強化しています。我々は、コホート1と2で示された安全性プロファイルに非常に満足しており、これによりデータモニタリング委員会は、次の高用量を試験するために今月コホート3を登録することを承認した。同時に、私たちは第二のプログラムであるPBGENE-DMDの開発を加速させており、米国食品医薬品局（FDA）から希少小児疾患と希少疾病用医薬品の両方の指定を受けたことを誇りに思っています。

「PBGENE-HBVとPBGENE-DMDに対するアンメットニーズ、機会、熱意を考慮し、当社はこれら2つのプログラムに全面的に投資する一方、プログラムに関連しない年間営業費用を大幅に削減することで、予想されるキャッシュランウェイを2027年後半まで延長するための積極的な措置を講じています。これらの措置により、PBGENE-HBVのフェーズ2試験およびPBGENE-DMDの潜在的な主要試験の開始が可能になると期待されます。アモローゾ氏は、「私たちのチームは、アンメットニーズの高い領域で革新的な治療法を提供することに引き続き全力を尽くしており、キャッシュランウェイが長くなったことで、完全自社所有の両プログラムについて患者や株主が期待する有意義な臨床データを提供できる体制がさらに整ったと考えています。

Wholly Owned Portfolio

PBGENE-HBV（ウイルス排除プログラム）：PBGENE-HBVは、世界初のヒト臨床試験で調査中のPrecisionが100％所有するin vivo遺伝子編集プログラムで、慢性B型肝炎感染の治癒の可能性のある治療法として設計されています。PBGENE-HBVは、慢性B型肝炎の根本原因であるcccDNAを排除し、統合型HBV DNAを不活性化するよう特別に設計された、臨床に導入される最初で唯一の治癒の可能性のある遺伝子編集プログラムである。ELIMINATE-B試験では、慢性B型肝炎患者を対象に、PBGENE-HBVを複数の昇順用量レベルで、1用量レベルにつき3回投与する試験が行われている。

2025年8月6日、Precision社はELIMINATE-B試験の最低用量レベルであるコホート1の第1相安全性および有効性データを発表した。コホート1は3人の患者で構成され、各患者は約8週間間隔で0.2 mg/kgのPBGENE-HBVを3回計画投与された。主要目的はPBGENE-HBVの安全性を明らかにすることである。PBGENE-HBVはコホート1の3人の患者すべてで良好な忍容性を示した。コホート1全体を通して、グレード2以上の治療関連有害事象、重篤な有害事象、用量制限毒性を経験した患者はいなかった。肝酵素や血小板を含め、臨床的に重要な臨床検査値の異常は認められなかった。

PBGENE-HBVは、コホート1の3人の患者すべてでHBsAgの大幅な減少を示し、ベースラインのHBsAg値（562～11,813 IU/mL）と比較して、1人目、2人目、3人目でそれぞれ56％、69％、47％の最良奏効率の減少を示した。コホート1の患者3人のうち1人（33％）は、初回投与から7カ月後のデータカットオフ日（2025年7月28日）時点で、ベースラインから約50％の持続的なHBsAg低下を達成した。このデータは、PBGENE-HBVがB型慢性肝炎の感染源でウイルスDNAを編集することにより、持続的な抗ウイルス反応を促進する能力を証明するものです。コホート1では、ベースラインのHBsAgと有効性の間に関連は認められなかった。

Precision社はまた、ELIMINATE-B試験におけるコホート2（0.4mg/kg）の初期安全性データも発表した。データカットオフの時点で、1人の患者が2週間のフォローアップで3回の投与を受け、2人の患者が4週間のフォローアップで1回の投与を受けました。これらの患者において、グレード2以上の有害事象は認められなかった。重篤な有害事象や用量制限毒性は観察されず、累積的な有害作用も観察されなかった。肝トランスアミナーゼの臨床的に有意な上昇は認められなかった。また、一過性の輸液関連の重篤な有害事象が数分以内に消失したため、1名の患者が投与を完了しませんでした。データモニタリング委員会は、この一過性の反応は投与量に関連するものでもなく、投与量を制限するものでもないと判断した。コホート1と2の安全性プロファイルが良好であったことから、データモニタリング委員会は最近、コホート3の開始を推奨した。

当社は、コホート2の全投与量にわたって3人の患者全員への投与を完了し、コホート3への投与を開始する予定である。当社は2025年後半にデータ更新を行う予定である。

PBGENE-DMD（筋標的切除プログラム）：PBGENE-DMDはPrecision社のDMD治療開発プログラムである。DMDは、ジストロフィンタンパク質の産生を妨げるジストロフィン遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝病で、米国だけでも約15,000人の患者が罹患している。現在のところ、長期にわたって持続的かつ大幅な機能改善をもたらす治療法は承認されていない。PBGENE-DMDは、ジストロフィン遺伝子のエクソン45-55を切除するために、単一のAAVで送達される2つの相補的なARCUSヌクレアーゼを用いることにより、DMDを患う患者の60％以上の機能を改善するように設計されている。このアプローチの目的は、機能的な利点がほとんどない合成の切断型ジストロフィンアプローチとは対照的に、正常ジストロフィンに近い、ほぼ完全な長さの機能的ジストロフィンタンパク質を体内に回復させることである。

FDAは2025年6月、DMDの治療薬としてPBGENE-DMDを小児希少疾病に指定し、新たな治療選択肢に対するアンメットニーズの高さを強調した。続いて2025年7月、FDAはPBGENE-DMDを希少疾病用医薬品に指定し、より優れた新しい治療法の必要性を改めて強調した。希少小児疾患の指定により、Precision社はPBGENE-DMDのFDA承認時に優先審査バウチャーを受け取る資格を得る可能性がある。

2025年5月のASGCT年次総会で発表された前臨床データでは、PBGENE-DMDはヒト化DMDマウスモデルにおいて有意かつ持続的な機能改善を示した。AAVの投与後、PBGENE-DMDは、心筋や骨格筋を含む複数のタイプの筋肉にわたって、機能的なジストロフィンタンパク質を産生する能力を回復させた。PBGENE-DMDを投与したマウスは、9ヵ月間にわたってジストロフィンタンパク質の発現が増加し、筋肉の機能的な改善が実質的かつ持続的に認められた。さらに、新しい筋肉細胞の前駆細胞である筋衛星幹細胞において、PBGENE-DMDによってジストロフィンmRNAの転写が編集されたことから、長期間の持続性が期待される。

2025年7月、Precision社はASGCT年次総会で共有された以前のデータを基に、新たな前臨床データを発表した。これらのデータは、PBGENE-DMDが大腿四頭筋、腓腹筋（ふくらはぎ）、心臓、横隔膜において、3カ月から9カ月の間にジストロフィン陽性筋細胞を3倍増加させることを実証した。特に腓腹筋では、細胞の85％までがジストロフィン陽性であり、生産性の高い遺伝子編集が行われたことを示している。ジストロフィン陽性細胞のこの幅広い増加は、組織で検出されたジストロフィンタンパク質の増加と相まって、経時的に観察された筋機能の改善をさらに立証するものであり、編集されたサテライト細胞に起因する可能性がある。

プレシジョンは、2025年末のINDおよび/または臨床試験申請（CTA）提出を目標に、2026年に最初の臨床データを期待しながら、米国での治験新薬（IND）を可能にする毒性学的研究の最終段階を進めている。

PBGENE-3243（変異型ミトコンドリアDNA除去プログラム）：PBGENE-3243は、変異型m.3243GミトコンドリアDNAを特異的に標的として排除することで、疾患の根本原因を排除するように設計された、m.3243関連ミトコンドリア病に対する世界初の潜在的治療薬です。Precision社は、PBGENE-3243の開発を一時停止し、PBGENE-HBVとPBGENE-DMDという2つのリードプログラムを優先している。

In Vivo遺伝子編集プログラムの提携。

iECURE-OTC（遺伝子挿入プログラム）：iECUREが主導するECUR-506は、アーカス（ARCUS）を介したin vivo遺伝子編集プログラムであり、現在、新生児発症オルニチントランスカルバミラーゼ（OTC）欠損症の治療薬としてのECUR-506を評価するヒト初の第1/2相試験（OTC-HOPE）を実施中である。5月のASGCTで発表された本試験の予備データでは、試験プロトコールで規定された曝露後3カ月から試験終了6カ月までの完全な臨床反応が示された。この患者は現在1歳を超え、同年齢の子どもとして適切なレベルのタンパク質を摂取している。iECURE社は、2025年上半期に重度のOTC欠乏症の2人目の乳児に投与したことを報告している。

OTC-HOPE試験は英国、米国、オーストラリア、スペインで進行中であり、iECURE社では2025年に登録が完了し、2026年前半には試験データが出揃うと見込んでいる。

PBGENE-NVS（遺伝子挿入プログラム）：プレシジョンは、鎌状赤血球症やβサラセミアなどのヘモグロビン異常症患者向けにカスタムARCUSヌクレアーゼを開発するため、ノバルティス社との遺伝子編集プログラムを進めている。この共同研究の目的は、生体外遺伝子編集アプローチをターゲットとする他の治療技術による治療への患者アクセスの格差を克服するために、患者に直接投与される1回限りの変革的治療の可能性として、治療用導入遺伝子を生体内に挿入することである。

Non-Core Ex Vivo Programs

アゼルセル（azercabtagene zapreleucel allogeneic CAR T treatment for cancer）：Precision社の臨床ステージにおけるパートナーであり、がんを適応症とするアゼルセルを開発しているImugene Limited社は、2025年7月に最新の臨床データを発表した。再発/難治性のびまん性大細胞型B細胞リンパ腫（DLBCL）患者を対象とした最新データでは、新たに2人の患者が完全奏効を、3人の患者が部分奏効を達成した。イムジェン社によると、今回のデータにより、DLBCLにおけるアザーセルの全奏効率は75％、完全奏効率は55％に達した。イムジン社は、最新の奏効率と耐久性データの成熟に加え、DLBCLに対するFDAのファスト・トラック指定に基づき、2025年第4四半期にFDAとの第1相終了会議を要請し、データを提示するとともに、azer-celのピボタル／登録試験のデザインについて議論する予定である。

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Naresh Tanna

Vice President, Investor Relations

Naresh.Tanna@precisionbiosciences.com