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Exhibit 99.1
アドバリウムバイオテクノロジーズが2024年第4四半期および通年の決算を発表、パイプラインのハイライトと予想されるマイルストーンに関する最新情報を提供
カリフォルニア州レッドウッドシティ、2025年4月15日 -- 遺伝子治療による視力維持のパイオニアとして、非常に一般的な眼疾患に対する遺伝子治療を行う臨床段階の企業であるアドバリウム・バイオテクノロジーズ・インク(Nasdaq: ADVM)は本日、第4四半期および2024年通年の決算を発表した。同社はまた、パイプラインのハイライトと予想されるマイルストーンの最新情報を提供した。
「Ixo-vecは、クラス最高のワンアンドドン遺伝子治療薬として、ウェットAMD患者の標準治療を再定義する準備が整っていると確信しています。Ixo-vecは、生涯にわたる視力維持の可能性と良好な安全性プロファイルを提供し、LUNA 52週およびOPTIC 4年のデータから明らかなように、現在の治療法よりも圧倒的に患者さんに好まれています」と、Adverum Biotechnologiesの社長兼CEOであるLaurent Fischer医学博士は述べています。「2025年は、当社初の重要な臨床試験であるARTEMISの開始により、好調なスタートを切ることができました。臨床的、薬事的、商業的成功の可能性を高めるために設計された ARTEMIS は、未治療患者や治療負担の大きい患者を含む幅広い患者集団を評価し、網膜専門医に、承認された場合、ウェット AMD 患者のあらゆる範囲にわたって Ixo-vec を処方する自信を提供します。第二の主要試験であるAQUARIUSのデザインを共有し、今年後半にLUNAの長期追跡データを発表できることを楽しみにしています。
Ixo-vec Program Highlights
-湿性AMD患者を対象とした世界初の登録済み硝子体内遺伝子治療試験であるARTEMISを開始。
ARTEMISは、承認までの臨床的、薬事的、商業的な道筋のリスクを軽減するように設計されている。治療経験患者と未治療患者の両方を含めることで、登録のスピードが向上し、実際の患者層を代表する広範な登録データセットが作成され、処方者に情報が提供されることが期待される。
ARTEMISは米国をベースとした試験で、湿性AMD患者約284人を対象に、Ixo-vecの単回投与(6E10 vg/眼)を、適応のあるアフリベルセプト(2mg)と比較し、8週間ごとに評価する。
主要評価項目は、1年後(52週目と56週目の平均)の最高矯正視力(BCVA)のベースラインからの平均変化であり、非劣性マージンは-4.5レターである。
FDAのガイダンスに従い、全例にIxo-vec投与前にアフリベルセプトを3回ローディング投与する。両群の患者はアフリベルセプトの追加注射を受けることができ、予防的ステロイド点眼を受けることができる。
ARTEMISは、湿性AMD患者を対象としたIxo-vecを評価するために計画されている2つの第3相登録試験のうちの最初の試験である。2番目の同様の国際共同試験であるAQUARIUSの詳細は近日中に発表される予定である。
-第2相LUNA 52週試験結果発表
LUNAのデータは、ピボタル・プログラムにおける局所点眼薬6E10の用量の選択を支持し、クラス最高の有効性と良好な長期安全性の可能性を示す証拠となる。
LUNAにおける◦6E10用量は、視覚的および解剖学的エンドポイントを維持し、クラス最高の無注射率および注射負担軽減の可能性を示し続けた。
アフリベルセプトの濃度は、OPTICで観察された濃度と同様に治療域にあった。
Ixo-vecの忍容性は良好で、2E11の高用量と6E10の "Go-Forward "用量の両方で、局所ステロイドが効果的に炎症を管理した。
LUNAで事前に実施された患者嗜好調査の結果では、Ixo-vecはこれまでの抗VEGF療法に対する圧倒的な嗜好性が示され、ステロイド外用薬の予防投与の有用性が示された。
-OPTIC 4年間の試験結果を発表
ベースライン時の治療必要性が大きかったにもかかわらず、OPTICの患者は、少なくとも4年間の追跡調査を通じて、視力の維持、解剖学的改善の持続、抗VEGF治療負担の持続的軽減など、Ixo-vecによる長期的な有益性を経験し続けた。
アフリベルセプトの濃度は治療後5年まで安定している。
2E11のIxo-vecは概して忍容性が高く、良好な安全性プロファイルを示した。
長期データにより、ウェットAMDで試験された最高用量からフェーズ3で選択された6E10用量まで、10倍の安全性マージンが確立された。
-その他のイクソベック・アップデート
nAMDに対するIxo-vec遺伝子治療の非臨床試験で、ヒトへの6E10 vg/eyeの投与と、両眼への時差投与による有効性が支持される」がMolecular Therapy - Methods and Clinical Development誌に掲載された。この研究は、湿性AMD患者において、Ixo-vecの時差対側投与、およびLUNAで探索された6E10用量でのIxo-vecの投与を支持するものである。
Upcoming Anticipated Milestones
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