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Exhibit 99.1
X4ファーマシューティカルズ、2024年第4四半期および通期決算を発表
業績およびコーポレート・アップデート情報
慢性好中球減少症を対象としたフェーズ3試験4WARDが、対象とした試験実施施設の約90%で開始される;
フル登録は2025年第3四半期または第4四半期、トップラインデータは2026年下半期を見込む
4WARD試験のプロトコルが改良され、成功への確信が高まった
2024 XOLREMDI®の純収入が5月の発売以来260万ドルに達する。
本日午前8時30分（米国東部時間）に電話会議とウェブキャストを実施
マサチューセッツ州ボストン、2025年3月25日 - 免疫系の希少疾患を患う人々の生活向上を目指すX4ファーマシューティカルズ（Nasdaq: XFOR）は本日、2024年12月31日を期末とする第4四半期および通期の決算を発表し、2024年および最近の重要な出来事と今後予想されるマイルストーンについて強調しました。
「X4ファーマシューティカルズの社長兼最高経営責任者であるポーラ・ラガン博士は、「予想通り、2024年は当社にとって変革の年であり、その勢いは2025年も続いています。「当社の最初の製品であるXOLREMDI®（マボリキサホル）がWHIM症候群で米国で承認・発売されたことで、当社は完全に統合された企業となり、希少な免疫不全症で治療の選択肢が少ない患者さんに貢献するという使命を果たすことができました。EUの規制当局からWHIMに対するマボリキサホールの承認の可能性に関する連絡を待っている間、当社はEU、オーストラリア、ニュージーランド、中東・北アフリカ（MENA）地域で最近完了した商業化提携を通じて、世界のWHIMコミュニティへの潜在的なリーチを拡大し続けている。"
ラガン博士は続けた：「さらに、慢性好中球減少症（CN）を有するより多くの免疫不全患者を対象としたマボリキサホールの開発においても、有意義な進展が続いています。慢性好中球減少症（CN）患者を対象としたマボリキサホールの第2相臨床試験で良好な結果が得られたことを受け、現在、CN患者を対象としたグローバルで重要な第3相臨床試験を実施しています。現在、多くの施設が活動を開始し、世界的なスクリーニングが進行中であることから、今年の第3四半期か第4四半期には完全な試験登録が行われ、2026年後半にはトップラインの試験データが得られるものと期待しています。"
ラガン博士は次のように結論づけた：「市場調査や患者さんの声は、XOLREMDIが米国、そしておそらく世界のWHIM患者集団にとって未開拓の大きな可能性を残しているとの確信をさらに強くしています。私たちは、マボリキサホールが世界のCNコミュニティにおけるアンメットニーズに対応できる将来性を同様に確信しています。
2024年の鍵と最近の企業ハイライト
希少な原発性免疫不全症であるWHIM症候群におけるXOLREMDI®（mavorixafor）の商業化について
-XOLREMDIのFDA承認と発売：2024年5月、X4はWHIM症候群（いぼ、低ガンマグロブリン血症、感染症、骨髄異形成）の12歳以上の患者を対象に、循環成熟好中球とリンパ球の数を増加させる目的でXOLREMDI®（マボリキサフォー）の使用が米国食品医薬品局（FDA）から承認され、発売を開始した。XOLREMDIの承認と同時に、X4社は優先審査権（PRV）を取得し、その後他の医薬品開発会社に1億500万ドルで売却した。
-米国での上市に関する最新情報：X4は、XOLREMDIの米国での商業化を引き続き実行しており、5月中旬の上市から2024年12月までに260万ドルの売上を計上した。この1年間、同社は、対面式と標的を絞ったデジタル式の教育キャンペーンを組み合わせることにより、医師や希少疾患患者支援団体に働きかけ、疾患認知度を向上させた。X4Connect™や看護師教育プログラムを含む一連の患者サービスは、XOLREMDIを処方された患者へのアクセスとサポートを提供し続けている。
-臨床データの出版と発表：米国血液学会（ASH）、米国アレルギー・喘息・免疫学会（AAAAI）、臨床免疫学会（CIS）などのトップレベルの医学会における雑誌発表や臨床データ結果の発表により、XOLRMEDIの承認がさらに認知されるようになった。
-WHIM症候群におけるマボリキサホールのグローバルな機会を最大化する：
MAA受理2025年1月、X4はWHIM症候群の治療薬として提出したマボリキサホールの販売承認申請（MAA）が欧州医薬品庁（EMA）の審査を通過し、企業にとって重要なマイルストーンを達成したと発表した。通常の審査期間が12〜15ヵ月であることから、同社は2026年前半には承認が可能であると考えている。
EU/ANZパートナーシップまた、2025年1月、同社は、Norgine Pharma UK社が、欧州、オーストラリア、ニュージーランドにおいて、マボリキサフォールを商業化するための独占的ライセンスおよび供給契約を締結したと発表した。X4社は契約一時金として2,850万ユーロを受け取り、段階的な2桁のロイヤルティに加え、薬事および商業上のマイルストーンとして最大2億2,600万ユーロを受け取る可能性がある。
MENAパートナーシップさらに、X4は2025年2月、サウジアラビア、アラブ首長国連邦、カタール、オマーン、クウェート、バーレーン、エジプトにおけるWHIM症候群の治療薬としてXOLREMDIを販売・商業化する契約をtaiba rareと締結したと発表した。同地域における規制当局の承認が下りるまで、タイバ社は、他の国で承認された医薬品を他に治療法のない現地の患者に処方することを医師が許可する指名患者（コンパッショネート・ユース）プログラムを通じて、XOLREMDIをWHIM患者に提供できるようになることを期待しています。
慢性好中球減少症におけるマボリキサフォーの前進 (CN)
-フェーズ2臨床データが進行中のフェーズ3 4WARD臨床試験のリスクを軽減2024年を通して、X4は慢性好中球減少症（CN）患者を対象に、マボリキサホールの単剤療法および米国で承認されている唯一の治療法である顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）注射剤との併用療法を評価した第2相臨床試験の中間データおよび全データを発表した。この6ヵ月間の非盲検臨床試験には合計23人が登録され、以下のことが証明された：
1日1回のマボリキサホールの経口投与は、G-CSFと併用しても、これまでの臨床試験と同様、薬剤関連の重篤な有害事象は報告されず、忍容性は概ね良好であった。
平均ANC値を正常範囲に維持しながら、マボリキサホールの治療を受けている患者では、医師はG-CSFの使用を減らしたいと考えていた。
-進行中の第3相4WARD試験。2024年6月、同社は、先天性、後天性の原発性自己免疫性または特発性CNを有し、再発性および／または重篤な感染症を経験している患者を対象に、1日1回経口投与のマボリキサホル（+/-G-CSF）を評価する、極めて重要な国際共同第3相臨床試験（NCT06056297）の開始を発表した。52週間の4WARD試験は、無作為化二重盲検プラセボ対照多施設共同試験で、150名の登録を目指している。
-4WARDトライアルのアップデートX4は本日、この世界初のトライアルが世界中の対象サイトの約90%で有効化されたことを発表した。
4WARDプロトコールの改良FDAおよびEMAのガイダンスに基づき、4WARDプロトコールの修正が実施され、アンメットニーズが最も高い患者を中心に登録が行われ、共同主要評価項目が絞り込まれた。この試験は現在、中等度および重度の好中球減少症（ANCが1,000個/マイクロリットル未満）の患者のみを対象としており、これはマボリキサホールが承認された場合に同社が目標とする患者集団と一致するANCレベルである。さらに、主要評価項目であるANCの項目は全参加者で統一され、有効な薬剤を投与された試験参加者のANCが1マイクロリットル当たり500個以上増加した場合に感染症に対するベネフィットを証明することになる。
登録の最新情報：現在観察されている平均的なスクリーニング率を考慮すると、同社は2025年の第3四半期か第4四半期に本試験が完全に登録され、2026年後半にトップラインデータが開示されると予想している。
Strategic Restructuring
2025年2月、X4は慢性好中球減少症におけるマボリキサホールの可能性を最大化するため、戦略的再編を発表した。関連する活動としては、全体的な人員削減、研究活動の中止、前臨床新薬候補プログラムの一時停止、オーストリア・ウィーンにある施設の閉鎖などがあり、また、米国の商業フィールドチームの適正規模化とその他の支出の合理化も行われた。X4はこれらの努力により、年間3,000万ドルから3,500万ドルの支出削減を引き続き見込んでいる。
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