サンガモセラピューティクスの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年3月17日

SANGAMO THERAPEUTICS, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

000-30171

68-0359556

(法人設立の州またはその他の管轄区域)

(CommissionFile Number)

(IRS EmployerID Number)

501 カリフォルニア州94804、リッチモンド、カナル・ブルバード

(最高経営責任者の住所）（郵便番号)

(510) 970-6000

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：


☐			証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)


☐			取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)


☐			取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))


☐			証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class

Trading Symbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式、1株当たりの額面0.01ドル

SGMO

Nasdaq Capital Market

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2025年3月17日、サンガモ・セラピューティクス社（以下「サンガモ社」）は、2024年12月31日に終了した年度の決算を発表するプレスリリース（以下「プレスリリース」）を発表した。

プレス・リリースのコピーは別紙99.1として本書に添付され、参照により本書に組み込まれる。本項目2.02および本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出されたプレスリリースに含まれる情報は、1934年証券取引所法第18条（改正後）において「提出」されたものとはみなされず、同法第18条または1933年証券法第11条および第12条(a)(2)の適用を受けるものではありません。本項目2.02および本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出されたプレスリリースに含まれる情報は、本書の日付の前後を問わず、Sangamoが証券取引委員会に提出するいかなる書類にも、当該書類における一般的な組み込み文言にかかわらず、参照により組み込まれることはありません。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) 出展物

ExhibitNo.

Description

99.1

2025 年 3月17日付決算に関するプレスリリース

104

カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

SANGAMO THERAPEUTICS, INC.

Dated: March 17, 2025

By:

/s/ SCOTT B. WILLOUGHBY

Name:

Scott B. Willoughby

Title:

シニア・バイス・プレジデント、ジェネラル・カウンセル兼コーポレート・セクレタリー

EX-99.1 2 exhibit-991031725.htm EX-99.1 Document

Exhibit 99.1

サンガモ・セラピューティック社、最近のビジネスハイライトを報告、また

2024年第4四半期および通期決算

優先順位の高い神経領域のゲノム医療パイプラインを引き続き臨床に向けて推進。

2024年8月にジェネンテック社と神経変性疾患に対する新規ゲノム医薬品の開発を目的としたグローバルなエピジェネティック制御およびカプシド送達ライセンス契約を、2024年12月にアステラス製薬と最大5つの神経疾患ターゲットに対するゲノム医薬品の送達を目的としたカプシドライセンス契約を締結する。

2024年、非希薄化ライセンス料とマイルストーン支払い、およびエクイティファイナンスにより1億ドルを超える資金を調達。

慢性神経障害性疼痛の一種である特発性小繊維神経障害（iSFN）による難治性疼痛の治療薬として、ST-503の治験薬（IND）申請が米国食品医薬品局（FDA）より承認される。2025年半ばに患者登録と投与を開始する予定。

プリオン病におけるコンセプトの非臨床実証。Sangamoのジンクフィンガー抑制剤（ZFR）の単回静脈内注入により、マウスの脳におけるプリオンmRNAおよびタンパク質の発現が有意に減少し、マウスの生存期間が延長した。

ファブリー病を対象としたisaralgagene civaparvovecについて、現在進行中の第1/2相STAAR試験から期待されるデータを用い、追加登録試験の必要性を回避し、承認までの推定期間を約3年早めることで、迅速承認への明確な規制上の道筋をFDAと調整。

第 1/2 相 STAAR 試験の最新データを発表。持続的な有効性、腎機能の改善、良好な安全性プロファイルを示す。

カリフォルニア州リッチモンド、2025年3月17日 - ゲノム医療企業のサンガモ・セラピューティクス社（Nasdaq: SGMO）は本日、最近の事業ハイライトと2024年第4四半期および通年の業績を発表しました。

「2024年に入ってからのサンガモのパイプラインの進展に満足しています。サンガモ・セラピューティクスの最高経営責任者（CEO）であるサンディ・マクレーは、次のように述べています。「私たちは、優先順位の高い2つの神経領域の治療薬を臨床に向けて前進させ、神経領域初のINDを取得しました。また、STAC-BBBカプシドに関する2つの優良製薬企業との契約を発表し、私たちが神経向性カプシドに関する共同研究者として選ばれていることを示しました。「サンガモ・セラピューティック社の最高経営責任者（CEO）であるサンディ・マクレーは、次のように述べています。さらに、将来に向けて事業を資本化するため、ファブリー事業の開発交渉を続けています。慢性神経障害性疼痛の状況を一変させる可能性があると信じているiSFNを対象とした臨床試験について、2025年半ばに患者登録と投与を開始する予定であり、また、下半期に予想されるファブリー病でのBLA申請に向けて準備を進めていることから、今年は当社にとって重要な年になるでしょう。"

Recent Business Highlights

Corporate Updates

-アステラス製薬株式会社（本社：東京都千代田区、社長：畑中好彦、以下「アステラス製薬」）は、神経疾患に対するゲノム医薬品の提供を目的としたカプシド・ライセンス契約を12月に締結したと発表した。本契約により、アステラス社はSTAC-BBBについて、最大5つの神経疾患ターゲット候補に対する全世界での独占的ライセンスを付与される。アステラス製薬は、契約一時金として2,000万ドルを受領し、さらに5つの神経疾患ターゲット候補すべてについて、最大13億ドルのライセンス料およびマイルストン、ならびに売上高に応じた段階的ロイヤルティを得ることができる。

-サンガモ社は、ファイザー社と共同開発し、ファイザー社に導出していた中等症から重症の成人血友病A患者を対象とした遺伝子治療薬候補であるジロクトコゲン・フィテルパルボベック（giroctocogene fitelparvovec）の全権利を、ファイザー社による開発中止の決定を受け、12月に取り戻す予定であると発表した。

のグローバルな提携およびライセンス契約を締結した。サンガモ社は、新たな提携先候補の探索を含め、SB-525プログラムの価値を最大化する方法を引き続き模索しています。

Core Neurology Pipeline

慢性神経障害性疼痛 - ST-503

-慢性神経障害性疼痛の一種であるiSFNに起因する難治性疼痛の治療薬として、エピジェネティック制御薬の治験薬ST-503の新薬承認申請がFDAにより承認される。

-iSFNによる難治性疼痛患者への1回用量の髄腔内投与の安全性、忍容性および予備的有効性を評価するためのST-503のフェーズ1/2試験の準備。

-2025年半ばに患者登録と投与を開始し、2026年第4四半期に予備的有効性データを取得する予定。

Prion Disease

-サンガモ社のプリオン病治療薬候補について、STAC-BBBを活用した臨床試験承認（CTA）活動が引き続き進行中。

-Zinc Finger Repressors mediate widespread prion depletion from the nonhuman primate brain and profoundly extend survival in prion disease mice（ジンクフィンガーリプレッサーは霊長類以外の脳から広範なプリオンを減少させ、プリオン病マウスの生存期間を延長させる）」と題する原稿をbioRxivに発表し、このアプローチの非臨床での概念実証を示した。SangamoのZFRを1回静脈注射するだけで、マウスの脳におけるプリオンのmRNAとタンパク質の発現を有意に減少させ、マウスの生存期間を延長し、分子学的、組織学的、バイオマーカー的、行動学的測定値を改善した。さらに、STAC-BBBを介して非ヒト霊長類にプリオンZFRを1回静脈内投与すると、脳内の導入された神経細胞においてプリオンの発現が強力かつ広範囲に減少した。

-CTAの提出は2026年第1四半期、予備的臨床データは2026年第4四半期と予想される。

新規アデノ随伴ウイルス（aav）キャプシド送達技術

-特定の神経疾患に対するゲノム医薬品の静脈内投与に使用するための第3のSTAC-BBBライセンス契約について、共同研究者となる可能性のある企業との契約交渉を積極的に進めている。

Clinical – Fabry Disease

-2025年2月、カリフォルニア州サンディエゴで開催された第21回WORLDSymposiumにおいて、33名の成人ファブリー病患者を対象としたisaralgagene civaparvovecの単回投与により、持続的な有効性、腎機能の改善、良好な安全性プロファイルを示す第1/2相STAAR試験の最新データを発表。

-α-ガラクトシダーゼA（α-Gal A）活性の発現上昇は、2024年9月12日のデータカットオフ時点において、治療歴の最も長い患者において約4年間維持された。

-少なくとも1年以上の追跡が行われた23例の患者において、推定糸球体濾過量（eGFR）の平均勾配は3.061mL/min/1.73m2/year（95％信頼区間：0.863、5.258）であり、腎機能の顕著な改善が認められた。

-酵素補充療法（ERT）で試験を開始した18人の患者は、2025年3月17日現在、全員ERTを中止している。

-短形式36（SF-36）QoLスコアの有意な改善が引き続き観察され、一般的健康スコアの平均変化は10.6であった。身体的要素、身体的疼痛、身体的、活力、社会的機能、感情的SF-36スコアにおいても有意な改善が認められた。

-第1/2相STAAR試験の登録と投与が完了。

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Louise Wilkie

ir@sangamo.com

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