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Exhibit 99.1
オキュジェン社、2024年第4四半期および通期業績に関する最新情報を発表
本日午前8時30分（米国東部時間）よりカンファレンスコールおよびウェブキャストを実施
-スターガルト病を対象とした OCU410ST の第 2/3 相重要確認臨床試験について FDA と合意に達し、臨床開発を 2～3 年早める可能性がある。
-地理的萎縮症（GA）を対象とした OCU410 第 2 相 ArMaDa 臨床試験（N=51）の投与を完了。データ・安全性モニタリング委員会（DSMB）は最近、フェーズ2の安全性データの中間レビューを行った。第 2 相臨床試験の複数の用量レベルにおいて、全ての被験者が非常に良好な安全性と忍容性を示しました。
-OCU400 の第 1/2 相臨床試験において、網膜色素変性症（RP）の複数の変異型における 2 年間の良好な長期データが得られ、未治療眼と比較した場合、2 年後に評価可能なすべての被験者において、視機能（LLVA）の持続的かつ統計学的に有意な改善（p=0.005）が示された。
-OCU400は、2025年上半期の採用完了と2026年半ばまでのBLA/MAA申請の可能性に向けて順調に進んでいる
ペンシルベニア州マルバーン、2025年3月5日（GLOBE NEWSWIRE） - 失明疾患の遺伝子治療における先駆的バイオテクノロジー・リーダーであるオキュジェン・インク（Ocugen, Inc. NASDAQ: OCGN）は本日、2024年第4四半期および通年の決算を発表するとともに、事業全般に関する最新情報を発表しました。
「オキュジェン社の会長兼最高経営責任者（CEO）兼共同設立者であるシャンカル・ムスヌリ博士は、「3つの臨床プログラムすべてから得られた継続的なデータは、患者さんの声とともに、当社の革新的な修飾遺伝子治療プラットフォームによる1回限りの治療の有用性を引き続き裏付けています。「2024年を通して、当社は登録と投与スケジュールに沿って臨床プログラムを継続的に進め、2025年も引き続き製品パイプラインを推進していきます。
最近、当社はスターガルト病に対するOCU410STのフェーズ2/3の重要な確認臨床試験を、FDAとの調整後に進めると発表した。このOCU410STの規制当局による承認取得の促進は、欧米のスターガルト病患者10万人が治療法の選択肢を持たず、アンメット・メディカル・ニーズが非常に高いことに起因しています。OCU410STの臨床スケジュールを早めることで、予想よりもさらに早く疾病負担に対処するための多大なコスト削減が期待されます。
OCU410STフェーズ2/3臨床試験は、51人の被験者を無作為に割り付け、そのうち34人は、視力の悪い方の眼に1.5×1011ベクターゲノム（vg）/mLの濃度でOCU410STを200μL、網膜下に単回注射し、17人は未治療の対照とする。1年間のデータは2027年に予定されているBLA申請に利用される。OCU410ST GARDian臨床試験フェーズ1の6ヶ月データでは、治療眼と未治療眼との比較において、治療眼ではベースラインからの病変の成長がかなり遅く（52％）、治療眼では統計学的に有意（p=0.02）な視覚機能（BCVA）の臨床的に意味のある2線（10文字）の改善が示された。
今週、GAを対象としたOCU410 ArMaDa臨床試験のDSMBが招集され、フェーズ2部分から追加された15名の被験者の安全性および忍容性プロファイルが検討された。OCU410に関連する重篤な有害事象は、第1相試験を含む全60被験者において、現在までに報告されていません。現在利用可能なGA治療薬とは異なり、虚血性視神経症、血管炎、眼内炎症、眼内炎、脈絡膜新生血管の症例はなく、特に注目すべき有害事象はありませんでした。
GA患者におけるOCU410の9ヶ月有効性予備データでは、第1相試験において、未治療眼と比較して、治療眼ではベースラインから病変の成長がかなり遅く（44％）、臨床的に意味のある視機能の2線（10文字）改善（LLVA）が示された。さらに、OCU410の単回網膜下投与により、現在利用可能なGA治療薬に関する公表データと比較して、治療眼のGA病変周囲の網膜組織が9ヶ月時点でより多く温存されている。GAとは、ドライ型加齢黄斑変性症の進行型であり、米国と欧州を合わせると200～300万人が罹患している。
RP を対象とした第 1/2 相 OCU400 臨床試験の 2 年間のデータでは、未治療の眼と比較して、すべての評価可能な被験者において、視覚機能（LLVA）の持続的かつ統計学的に有意な改善（p=0.005）が示された。また、OCU400の安全性および忍容性プロファイルは、すべての被験者において、複数の変異において良好であった。
臨床的なマイルストーンと並行して、欧州医薬品庁（EMA）によるOCU410STのスターガルト病を含むABCA4関連網膜症に対する希少疾病用医薬品（OMPD）指定、OCU410STの網膜色素変性症19（RP19）および錐体眼ジストロフィー3（CORD）に対するEMAの先進治療委員会（CAT）からの肯定的見解など、薬事規制上の重要な成果を達成しました、OCU410STについては、スターガルト病、網膜色素変性症19（RP19）、錐体部ジストロフィー3（CORD）を含むABCA4関連網膜症に対するオーファンドラッグ指定（OMPD）、およびOCU400、OCU410、OCU410STの先進治療薬（ATMP）分類に対するEMAの先進治療薬委員会（CAT）からの肯定的見解が示されました。
オキュジェン社の生物学的製剤候補は、糖尿病性黄斑浮腫（DME）を対象としたOCU200第1相臨床試験において、臨床に移行し、現在患者への投与が行われています。OCU200は、活性成分であるタムスタチンを疾患発症に重要な役割を果たすインテグリン受容体に結合させるというユニークな作用機序により、DME、糖尿病網膜症、および湿潤型加齢黄斑変性の治療状況を変える可能性があり、現在の抗VEGF療法に反応しない30～40％の患者を含むすべてのDME患者に利益をもたらすことが期待されています。
「オキュジェン社の最高医学責任者であるフマ・カマール博士は、次のように述べています。「オキュジェン社のチームが、試験実施施設や治験責任医師と緊密に協力しながら、4つの臨床プログラムすべてにおいて患者さんの登録に精力的に取り組んでいることを大変誇りに思います。「現在何の選択肢もなく、視力を完全に失う可能性に直面している患者さんにとって、修飾療法によって対処できる可能性のあるアンメット・メディカル・ニーズを考えることは、非常に喜ばしいことです。
最後に、当社のCOVID-19用吸入粘膜ワクチンOCU500の治験許可申請がFDAにより承認された。米国国立衛生研究所（National Institutes of Health）の一部である国立アレルギー感染症研究所（National Institute of Allergy and Infectious Diseases：NIAID）がスポンサーとなり、肺への吸入とスプレーとしての経鼻投与という2つの異なる経路でOCU500の安全性、忍容性、免疫原性を評価する第1相試験を実施する予定である。
2026年第1四半期までのキャッシュランウェイを拡大し、オキュジェンの臨床試験をサポートするため、当社は2024年後半に6500万ドルの株式／債券による資金調達を実施しました。長期的な株主価値を実現し、投資コミュニティにおける知名度を高め、株主基盤を拡大するためのオキュジェンの取り組みをさらに支援するため、当社は2024年5月にラッセル・インデックスに採用された。
「ムスヌリ博士は、「2024年における有意義な進展とFDAとの最近の成功により、2026年、2027年、2028年に、それぞれRP、スターガルト、GAの治療を含む3つのBLAの可能性があるという目標に近づきました。「これは野心的な目標ですが、私たちには戦略的、科学的な専門知識と患者へのたゆまぬコミットメントがあり、このコミットメントを果たすことができると確信しています」。
Business Updates
新規モディファイア遺伝子治療プラットフォーム-今後3年間で3件のBLA申請を目指す可能性
-OCU400 - 欧州委員会（EC）がEMAのCATからOCU400のATMP分類に肯定的な意見を提供。米国とカナダでRP治療薬liMeliGhTの第3相臨床試験を実施中。2025年前半に登録完了、2026年半ばにBLAとMAAを申請予定。
-OCU410ST - スターガルト病、網膜色素変性症19（RP19）、錐体部ジストロフィー3（CORD3）を含むABCA4関連網膜症の治療薬として、EMAがOCU410STのOMPDを承認。FDAはBLA申請に向けたフェーズ2/3ピボタル確認臨床試験を承認した。2025年半ばにフェーズ2/3試験を開始し、2027年のBLA申請を目指す。ECはEMAのCATからOCU410STのATMP分類に肯定的な意見を提示。
-OCU410 - ArMaDa第 1/2 相臨床試験の第 2 相投与を予定より早く完了。2026年第1四半期に1年間のフォローアップを完了し、2028年のBLA申請を目指す。ECはEMAのCATからOCU410のATMP分類に肯定的な意見を提供。
Financial Results
-第 4 四半期 - 2024 年 12 月 31 日に終了した 3 ヶ月間の研究開発費は、2023 年 12 月 31 日に終了した 3 ヶ月間の 780 万ドルに対し、830 万ドルであった。2024年12月31日に終了した3ヵ月間の一般管理費は、2023年12月31日に終了した3ヵ月間が520万ドルであったのに対し、630万ドルであった。2024年12月31日に終了した3ヵ月間の普通株式1株当たり純損失は0.05ドル（2023年12月31日に終了した3ヵ月間は0.04ドル）であった。
-2024年12月31日に終了した年度の研究開発費は、2023年12月31日に終了した年度の3,960万ドルに対し、3,210万ドルであった。2024年12月31日に終了した年度の一般管理費は、2023年12月31日に終了した年度の3,200万ドルに対し、2,670万ドルであった。2024年12月31日に終了した年度の普通株式1株当たり純損失は0.20ドル（2023年12月31日に終了した年度は0.26ドル）であった。
-2024年12月31日現在、オキュジェンの現金および制限付き現金の合計は5,880万ドル（2023年12月31日現在3,950万ドル）。当社は、現在の現金、現金同等物および投資により、2026年第1四半期までの事業資金を確保できると見積もっている。2024年12月31日現在の発行済み普通株式は2億9,140万株である。
電話会議とウェブキャストの詳細
オキュジェン社は、本日午前8時30分（米国東部時間）に、決算および最近の事業ハイライトに関する電話会議とウェブキャストを予定しています。この電話会議では、オキュジェンのリーダーシップ・チームが司会を務め、どなたでもご聴講いただけます。また、準備された発言に続いて質疑応答が行われる予定です。
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Conference ID: 5045393
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Tiffany Hamilton
AVP, Head of Communications
Tiffany.Hamilton@ocugen.com
(Tables to follow)
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