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Exhibit 99.1
サンガモ・セラピューティック社、最近のビジネスハイライトを報告、また
2024年第1四半期決算
-第27回米国遺伝子・細胞治療学会（ASGCT）年次総会において、神経領域に特化した前臨床パイプラインの進展を示す20のプレゼンテーションを発表。その中には、新規デリバリー・カプシドであるSTAC-BBBの追加データも含まれ、非ヒト霊長類（NHP）への静脈内投与において業界トップクラスの血液脳関門（BBB）透過性を示した。
-大規模ゲノム編集を可能にするセリンリコンビナーゼを標的とした、新規の次世代モジュラー・インテグラーゼ（MINT）プラットフォームを発見したと発表。
-ファブリー病を対象としたisaralgagene civaparvovecの第1/2相STAAR試験の投与を完了し、ファブリー病共同研究パートナーとなる可能性のある企業との積極的な協議を開始。
-ファイザー社は、2024年半ばのピボタル結果が支持されれば、2025年初頭に血友病Aに関する生物製剤承認申請（BLA）および製造販売承認申請（MAA）の提出を見込んでいる。
-機関投資家を引受先とする登録直接募集で約2400万ドルの総収入を調達。
カリフォルニア州リッチモンド、2024年5月9日 - ゲノム医薬品のサンガモ・セラピューティクス社（Nasdaq: SGMO）は本日、事業ハイライトと2024年第1四半期決算を発表しました。
「サンガモ社の最高経営責任者（CEO）であるサンディ・マクレーは、次のように述べています。「サンガモ社は、最近開催された第27回ASGCT年次総会で発表したように、エピジェネティック制御プログラムおよびカプシド工学プラットフォームにおける基礎的な進歩、神経向性カプシドSTAC-BBBの最近の発見、そして新規の次世代インテグラーゼ技術によって、神経学に焦点を当てたゲノム医薬パイプラインの進展を続けています。「ファブリー病プログラムを含む当社のポートフォリオ全体において、事業開発の話し合いが進展していることに満足しています。第1四半期に達成した勢いをさらに加速させ、2024年の残りの期間とそれ以降を通じて、重要なマイルストーンを達成できることを楽しみにしています。
Recent Business Highlights
Corporate Updates
-機関投資家を引受先とする登録直接募集で約2400万ドルの総収入を調達。
Prioritized Neurology Pipeline
Neurology Epigenetic Regulation Programs
-慢性神経障害性疼痛を治療するNav1.7プログラムにおいて、治験薬（IND）申請可能な毒性学的試験が完了に近づいている。INDの提出は2024年第4四半期に予定されている。
-新規のSTAC-BBBカプシドを活用したサンガモ社のプリオン病治療プログラムについて、臨床試験承認（CTA）取得に向けた活動が進んでいる。2025年第4四半期にCTA申請が予定されている。
-STAC-BBBを活用し、アルツハイマー病を含むタウオパチーに対処する、一時停止していたジンクフィンガー抑制剤の開発を再開する予定。INDの申請は早ければ2025年第4四半期。
-ASGCT年次総会において、プリオン病やタウオパチーを含む様々な神経疾患の治療におけるエピジェネティック制御の進歩を示す10件のポスター発表を行った。
新規アデノ随伴ウイルス（AAV）キャプシド送達技術
-新規AAVカプシドSTAC-BBBの前臨床試験データを発表。プリオン病やタウオパチーを標的とするジンクフィンガーをカプシドによりデリバリーし、標的遺伝子を強力かつ広範囲に抑制することで、NHPへの静脈内投与において業界トップクラスのBBB透過性を示した。
-ASGCTにおいて、SangamoのSIFTERカプシド・エンジニアリング・プラットフォームを通じて開発されたAAVカプシド送達機能の開発について、2つのプラットフォーム・プレゼンテーションと4つのポスター・プレゼンテーションを発表。
-STAC-BBBに関する潜在的な協力者との継続的な事業開発協議に関与。
Next-Generation Genome Engineering
-ASGCTにおいて、Modular Integrase（MINT）プラットフォームの発見を含む、Sangamoの次世代ゲノムエンジニアリング能力を紹介する1つのプラットフォームと3つのポスター発表を行った。MINTプラットフォームは、大きなDNA配列をゲノムに統合し、同じ遺伝子にユニークな変異を持つ患者を1つの薬で治療できる可能性のある、汎用性の高いタンパク質誘導型ゲノム編集法である。
-MINTプラットフォームが、サンガモ社のジンクフィンガープラットフォームに由来する構造タンパク質-DNA工学の強みを生かし、セリンリコンビナーゼであるBxb1をターゲットとしてどのように構築されたかをさらに詳しく説明した「Systematic Development of Reprogrammed Modular Integrases Enables Precise Genomic Integration of Large DNA Sequences」と題する原稿をbioRxivに発表した。この技術は、二本鎖DNAの切断を避け、補助的なゲノム編集やDNA修復カーゴによる支援を必要としないように、遺伝子全体をゲノムに統合することを意図している。
-MINTプラットフォームは、神経学に特化した適応症のために社内で展開される可能性があり、ヒト疾患と農業バイオテクノロジーの両方の場面で、潜在的な提携の機会を提供する可能性がある。
-Sangamoのモジュラー・インテグラーゼのビジネス開発について、潜在的な共同研究者と継続的な話し合いを実施。
Other Programs
Fabry Disease
-ファブリー病治療用遺伝子治療薬isaralgagene civaparvovecの第1/2相STAAR試験において最終患者を投与。スクリーニング、登録および投与は終了した。
-酵素補充療法（ERT）を中止した患者が1名追加され、現在までに合計14名の患者がERTを中止した。2024年2月以降に投与され、ERTで試験を開始した4名の患者は、適切な時期にERT治療を中止する予定である。
-2024年2月、カリフォルニア州サンディエゴで開催された第20回WORLDSymposiumで最新の臨床データを発表、isaralgagene civaparvovecの持続的な有用性と差別化された安全性プロファイルを示す。
-米国食品医薬品局（FDA）と承認取得に向けた短縮パスウェイを提携。isaralgagene civaparvovecについて、欧州医薬品庁（EMA）よりPRIME適格性、英国医薬品・ヘルスケア製品規制庁（MHRA）よりInnovative Licensing and Access Pathway（ILAP）を取得。
-ファブリー病プログラムに関する共同研究パートナー候補との積極的な協議に関与。共同研究パートナーまたは資金調達が確保されるまで、潜在的な登録試験の計画を含む追加投資を延期。
Hemophilia A
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