X4ファーマシューティカルズの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549


FORM			8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年5月7日



X4 PHARMACEUTICALS, INC.
(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

001-38295

27-3181608

(法人設立の州またはその他の管轄区域)

(Commission File Number)

(IRS Employer Identification No.)


61 North Beacon Street,	4th Floor
Boston,	マサチューセッツ	02134
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

(857) 529-8300

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

Not applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

_______________________________________________________________________________________________________

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐ 証券法規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐ 取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐ 取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐ 取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:

Title of each class

Trading Symbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式、額面は1株あたり0.001ドル

XFOR

the nasdaq stock market llc

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。新興成長企業

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2024 年 5 月 7 日、X4 ファーマシューティカルズ・インク（以下「当社」）は、2024 年 3 月 31 日をもって終了した第 1 四半期の業績およびその他の事業ハイライトを発表するプレスリリースを発表しました。このプレスリリースのコピーは、本フォーム 8-K カレント・レポートの別紙 99.1 として提出され、参照することによりここに組み込まれる。

本フォーム 8-K における本項目 2.02 に基づき提出された情報（別紙 99.1 を含む）は、1934 年証券取引所法（以下「取引所法」）第 18 条における「提出された」ものとはみなされず、また同条の法的義務の対象となるものでもなく、1933 年証券取引所法（以下「1933 年証券取引所法」）または同法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、当該情報が参照により組み込まれたものとみなされるものでもありません。


Item 9.01						Financial Statements and Exhibits.
Exhibit No.						Description
99.1						2024年5月7日付X4ファーマシューティカルズ社プレスリリース。
104						cover page interactive data file (インラインxbrl文書内に埋め込まれている)。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	X4 PHARMACEUTICALS, INC.

Date: May 7, 2024	By:	/s/ Adam Mostafa
		Adam Mostafa
		Chief Financial Officer

EX-99.1 2 a991pressreleasedatedmay72.htm EX-99.1 Document

Exhibit 99.1

X4ファーマシューティカルズ、2024年第1四半期決算と財務報告を発表

Provides Corporate Updates

WHIM症候群を対象としたXOLREMDI™（mavorixafor）の米国での上市が進行中

XOLREMDIの第3相4WHIM臨床試験データがBlood誌オンライン版に掲載された。

American Society of Hematology

現在進行中のマボリキサホールの臨床第2相試験の中間データを発表

慢性好中球減少症は2024年6月に予定されている同社の投資家向けイベントで発表される見込み

本日午前8時30分（米国東部時間）より電話会議を開催する。

ボストン、2024年5月7日 - 免疫系の希少疾病に苦しむ人々の生活改善を目指すX4ファーマシューティカルズ（Nasdaq: XFOR）は本日、2024年3月31日に終了した第1四半期の決算を発表し、最近および今後予定されている主なマイルストーンについて強調しました。

「X4ファーマシューティカルズの社長兼最高経営責任者（CEO）であるポーラ・ラガン博士は、次のように述べています。「このたび、当社初の商業製品であるXOLREMDI（マボリキサホル）がWHIM症候群において米国で承認されたことを受け、当社は現在、経験豊富な希少疾患のフィールド部隊を配備し、XOLREMDIの価値提案を伝えるために支払者に働きかけています。「この承認と同時に、我々は希少小児疾患優先審査券を受け取りました。さらに、特定の慢性好中球減少症におけるマボリキサフォーの使用を検討する現在進行中の第2相臨床試験のデータを6月に共有できることを楽しみにしています。"

最近および今後予定されている主なマイルストーン

-2024年4月下旬、X4は、XOLREMDI（マボリキサホル）カプセルが、WHIM症候群（いぼ、低ガンマグロブリン血症、感染症、骨髄異形成）の12歳以上の患者を対象に、循環成熟好中球およびリンパ球数を増加させる目的で使用されることが、米国食品医薬品局（FDA）により承認されたと発表した。今回の承認は、WHIM症候群と診断された患者を対象にXOLREMDIの有効性と安全性を評価した、世界的に極めて重要な4WHIM第3相臨床試験の結果に基づいています。

-4WHIM試験のデータは最近、米国血液学会の学術誌『Blood』のオンライン版に掲載され、臨床免疫学会（Clinical Immunology Society：CIS）の年次総会では、この試験と非盲検延長相の新しいデータが発表された。

-2024年6月、X4社は、特定の慢性好中球減少症患者に対する1日1回投与の経口治療薬としてのマボリキサホールの使用を検討する現在進行中の第2相臨床試験の中間データを発表する予定です。中間データには、マボリキサフォール単剤またはマボリキサフォールと顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）注射剤との併用で固定用量を投与した少なくとも15人の参加者の血液学的結果が含まれる予定です。

-X4社はまた、先天性または後天性の原発性自己免疫性好中球減少症および特発性慢性好中球減少症で、再発性および／または重篤な感染症に罹患している患者を対象に、1日1回経口投与のマボリキサフォール（G-CSF併用または非併用）の有効性、安全性、忍容性を評価することを目的とした、グローバルで極めて重要な第3相臨床試験を2024年第2四半期に開始する予定です。

-X4社は現在、WHIM症候群におけるマボリキサフォーの承認を2024年末から2025年初頭に欧州医薬品庁（EMA）に求める予定である。

First-Quarter 2024 Results

-現金、現金同等物、制限付き現金、短期有価証券：2024年3月31日現在、X4は8,160万ドルの現金、現金同等物、制限付き現金、短期有価証券を保有している。X4は、2025年まで会社の運営を支えるのに十分な資金があると考えており、この予想される運営資金には、XOLREMDIの米国での承認により同社が受領した優先審査バウチャーの収益化の可能性は含まれていないことに留意されたい。

-2024年3月31日に終了した第1四半期の研究開発費は、前年同期の2,210万ドルに対して1,990万ドルであった。2024年3月31日に終了した第1四半期の研究開発費には、特定の非現金費用が0.8百万ドル含まれている。

-2024年3月31日に終了した第1四半期の販売費および一般管理費（SG&A）は1,740万ドルであった（前年同期は720万ドル）。2024年3月31日に終了した第1四半期の販売費および一般管理費には、現金支出を伴わない特定の費用100万ドルが含まれている。

-純損失：X4は2024年3月31日に終了した第1四半期に5,180万ドルの純損失（前年同期は2,400万ドル）を計上した。当期純損失には、毎期公正価値に調整されるC種新株予約権に関連する現金支出を伴わない損失1,380万ドルが含まれる。当期純損失には、株式報酬費用170万ドルも含まれている。

2024年第1四半期の費用には、コマーシャル・チームとメディカル・チームの拡大、コマーシャル・組織とメディカル・組織全体での発売準備に伴う費用の増加が含まれる。

Conference Call and Webcast

同社は本日午前8時30分（米国東部時間）よりカンファレンス・コールおよびウェブキャストを開催する。電話会議には、米国内からは1-877-451-6152、海外からは1-201-389-0879にダイヤルし、会議ID：13745487の後にダイヤルしてください。ライブ・ウェブキャストはX4ファーマシューティカルズのウェブサイト（www.x4pharma.com）のIRセクションからアクセスできます。電話会議終了後、ウェブキャストのリプレイはウェブサイト上でご覧いただけます。

About X4 Pharmaceuticals

X4は、免疫系の希少疾患やアンメットニーズの高い疾患に対する革新的な治療薬の開発・商業化を通じて、患者さんに進歩をもたらしています。CXCR4と免疫系生物学の専門知識を活用し、マボリキサフォーの開発に成功し、その最初の適応症でXOLREMDI™（マボリキサフォー）カプセルとして米国で承認を取得しました。また、マボリキサホールの他の適応症についても評価を進めています。X4の本社はマサチューセッツ州ボストンにあり、研究センターはオーストリアのウィーンにあります。詳しくは当社ウェブサイトwww.x4pharma.com。

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Investor Contact:

Daniel Ferry

Managing Director, LifeSci Advisors

daniel@lifesciadvisors.com

(617) 430-7576