X4ファーマシューティカルズの適時開示・決算

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549


FORM			8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年3月21日



X4 PHARMACEUTICALS, INC.
(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

001-38295

27-3181608

(法人設立の州またはその他の管轄区域)

(Commission File Number)

(IRS Employer Identification No.)


61 North Beacon Street,	4th Floor
Boston,	マサチューセッツ	02134
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

(857) 529-8300

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

Not applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

_______________________________________________________________________________________________________

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：

☐ 証券法規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐ 取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐ 取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐ 取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:

Title of each class

Trading Symbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式、額面は1株あたり0.001ドル

XFOR

the nasdaq stock market llc

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。新興成長企業

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐


Item 2.02			営業成績および財政状態。

2024 年 3 月 21 日、X4 ファーマシューティカルズ・インク（以下「当社」）は、2023 年 12 月 31 日を末日とする第 4 四半期および通年の業績およびその他の事業ハイライトを発表するプレスリリースを発表した。このプレスリリースのコピーは、本フォーム 8-K カレント・レポートの別紙 99.1 として提出され、参照することによりここに組み込まれる。

本項目2.02に基づき本フォーム8-K最新報告書（別紙99.1を含む）に記載された情報は、1934年証券取引法改正法（以下「取引所法」）第18条において「提出された」とみなされるものではなく、また同条の適用を受けるものでもなく、1933年証券取引法改正法または取引所法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により当該情報が組み込まれるものとみなされるものでもありません。


Item 9.01						Financial Statements and Exhibits.
Exhibit No.						Description
99.1						2024年3月21日付X4ファーマシューティカルズ社プレスリリース。
104						cover page interactive data file (インラインxbrl文書内に埋め込まれている)。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	X4 PHARMACEUTICALS, INC.

Date: March 21, 2024	By:	/s/ Adam Mostafa
		Adam Mostafa
		Chief Financial Officer

EX-99.1 2 a991pressreleasedatedmarch.htm EX-99.1 Document

Exhibit 99.1

X4ファーマシューティカルズ、2023年第4四半期および通期決算を発表

業績およびコーポレート・アップデート情報

WHIM症候群に対するマボリキサホールの米国での承認可能性に向けて発売準備中、米国PDUFA目標実施日は2024年4月30日に決定

特定の慢性好中球減少性疾患治療薬マボリキサフォーの第2相臨床試験の追加データおよび国際共同第3相臨床試験の開始は上半期（24年前半）を予定

本日午前8時30分（米国東部時間）よりカンファレンスコールを開催します。

ボストン発、2024年3月21日 - 免疫系の希少疾病に苦しむ人々の生活改善を目指すX4ファーマシューティカルズ（Nasdaq: XFOR）は本日、2023年12月31日を期末とする第4四半期および通期の決算を発表し、2023年の主要イベントと今後予想されるマイルストーンについて強調しました。

「X4ファーマシューティカルズの社長兼最高経営責任者（CEO）であるポーラ・ラガン（Ph.D.）は、「信じられないほど生産的な2023年に続き、2024年も変革の年になると期待しています。「2023年には、米国で最初で唯一の治療薬となる可能性のあるWHIM症候群の新薬承認申請を成功させただけでなく、第二の希少免疫不全症である慢性好中球減少症（CN）に対する経口・1日1回投与のマボリキサホールの臨床的概念実証を達成しました。X4社では、最初の製品の上市の可能性と、極めて重要なCN臨床プログラムの開始が期待される中、興奮を隠せません。"これらはいずれも、免疫系の希少疾患と診断され、治療の選択肢がほとんどない、あるいは全くない人々のために前進をもたらすという我々の使命の達成に一歩近づくものです。

2023 マボリキサフォーの臨床・商業開発におけるハイライトと期待されるマイルストーン

-2023年9月、X4は米国食品医薬品局（FDA）に対し、1日1回経口投与のマボリキサフォールの新薬承認申請（NDA）を提出したと発表しました。WHIM症候群は、4つの主な症状から命名された、原発性免疫不全症と慢性好中球減少症を併発する稀な疾患であり、12歳以上の患者を対象としています：イボ、低ガンマグロブリン血症、感染症、骨髄異形成。

-2023年10月、FDAはWHIM症候群におけるマボリキサホールの新薬申請を受理し、優先審査権を付与した。現在までのFDAとの協議によると、このアクション・デートは予定通りである。

-同社は、WHIM症候群に対するマボリキサホールの米国での上市（承認された場合）に向けて、希少疾患領域における人員増強と商業基盤の整備を進めている。

-マボリキサフォールは、WHIM症候群の適応症において、米国では画期的治療薬指定、ファスト・トラック指定、希少小児疾患（RPD）指定を、また米国と欧州連合では希少疾病用医薬品指定を受けました。RPD指定を受けた製品がFDAから承認されると、スポンサーは優先審査バウチャーを受け取ることができ、このバウチャーを利用して後続の申請で優先審査を受けたり、他の医薬品スポンサーに売却したりすることができる。

Exhibit 99.1

-X4は引き続きマボリキサフォーの米国外での商業化戦略を進めており、米国での承認が得られればそれを活用できる地域を含め、複数の世界的・地域的な提携または直接販売の機会を評価している。

-特定の慢性好中球減少症の治療におけるマボリキサホールの良好なフェーズ1bおよび予備的なフェーズ2臨床試験データが複数回発表されたことを受け、同社は15人以上の試験参加者を対象とした追加のフェーズ2結果を発表し、2024年前半に特定のCN適応症を対象としたグローバルで極めて重要なフェーズ3臨床試験を開始する予定である。

2023年第4四半期および通期決算

-現金、現金同等物、制限付き現金、短期有価証券：2023年12月31日現在、X4は1億1,520万ドルの現金、現金同等物、制限付き現金、有価証券を保有している。X4は、2025年まで会社の運営を支えるのに十分な資金があると考えており、この資金計画には、借入枠からの追加的な引き出しや、マボリキサホールが米国でWHIM症候群として承認された場合に受領が期待される優先審査バウチャーの収益化の可能性は含まれていないことに留意されたい。

-研究開発費は、前年同期の1,900万ドル、6,110万ドルに対し、2023年第4四半期は1,530万ドル、通期は7,200万ドルであった。研究開発費には、現金支出を伴わない特定の費用が、2023年第4四半期は110万ドル、通年は440万ドル含まれている。

-販売費および一般管理費は、前年同期の660万ドルおよび2,700万ドルに対し、2023年第4四半期は990万ドル、通期は3,550万ドルであった。販売費および一般管理費には、2023年第4四半期および通年でそれぞれ140万ドルおよび430万ドルの特定の非現金費用が含まれている。

-純損失：X4は、2023年第4四半期および通年でそれぞれ1,910万ドルおよび1億120万ドルの純損失を計上した（前年同期は2,910万ドルおよび9,390万ドル）。純損失には、2023年第4四半期および通年の株式報酬費用250万ドルおよび870万ドルがそれぞれ含まれる。純損失には、2022年第4四半期および通年の株式報酬費用110万ドルおよび520万ドルがそれぞれ含まれている。

Conference Call and Webcast

X4は本日午前8時30分（米国東部時間）より、カンファレンス・コールおよびウェブキャストを開催し、今回の決算および事業ハイライトについて説明いたします。カンファレンス・コールには、米国内では1-877-451-6152、海外では1-201-389-0879にダイヤルし、その後にカンファレンスID：13744107を入力してください。ライブ・ウェブキャストはX4ファーマシューティカルズのウェブサイト（www.x4pharma.com）のIRセクションからアクセスできます。電話会議終了後、ウェブキャストによる電話会議のリプレイを当社ウェブサイトでご覧いただけます。

About X4 Pharmaceuticals

X4ファーマシューティカルズは、免疫系の希少疾患を持つ人々の生活向上を目指す後期臨床バイオ医薬品企業である。X4ファーマシューティカルズは、ケモカイン受容体CXCR4の選択的低分子アンタゴニストであるマボリキサフォールを主要臨床候補薬とし、WHIM（いぼ、低ガンマグロブリン血症、感染症、骨髄異形成）症候群や慢性好中球減少症を含む様々な免疫不全症に対する1日1回投与の経口治療薬として開発中です。世界的に重要な第3相臨床試験が成功裏に終了したことを受け、当社は12歳以上のWHIM症候群患者を対象とした1日1回経口投与のマボリキサフォーの米国における承認を申請中です。また、特定の慢性好中球減少症を対象としたマボリキサホールの第3相臨床試験を計画中です。当社は、マサチューセッツ州ボストンの本社とオーストリアのウィーンにある研究センターで、CXCR4と免疫系生物学に関する知見を引き続き活用していきます。

Exhibit 99.1

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