サンガモセラピューティクスの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も古いイベントの報告日）：2024年3月13日

SANGAMO THERAPEUTICS, INC.

(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

000-30171

68-0359556

(法人設立の州またはその他の管轄区域)

(CommissionFile Number)

(IRS EmployerID Number)

501 カリフォルニア州94804、リッチモンド、カナル・ブルバード

(最高経営責任者の住所）（郵便番号)

(510) 970-6000

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

Not Applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：


☐			証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425)


☐			取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。)


☐			取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b))


☐			証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c))

法第12条(b)に従って登録された証券：

Title of each class

Trading Symbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式、1株当たりの額面0.01ドル

SGMO

Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法規則405（本章§230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章§240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

Item 2.02 営業成績および財務状況

2024年3月13日、サンガモ・セラピューティクス社（以下「サンガモ社」）は、2023年12月31日に終了した年度の決算を発表するプレスリリース（以下「プレスリリース」）を発表した。

プレス・リリースのコピーは別紙99.1として本書に添付され、参照により本書に組み込まれる。本項目2.02および本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出されたプレスリリースに含まれる情報は、1934年証券取引所法第18条（改正後）において「提出」されたものとはみなされず、同法第18条または1933年証券法第11条および第12条(a)(2)の適用を受けるものではありません。本項目2.02および本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出されたプレスリリースに含まれる情報は、本書の日付の前後を問わず、サンガモが米国証券取引委員会（以下「SEC」）に提出するいかなる提出書類にも、当該提出書類における一般的な組み込み文言にかかわらず、参照により組み込まれることはありません。

Item 9.01 財務諸表および添付資料

(d) 出展物

ExhibitNo.

Description

99.1

2024年3月13日付決算に関するプレスリリース

104

カバーページインタラクティブデータファイル（inline xbrlドキュメントに埋め込まれています。)

SIGNATURES

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。

SANGAMO THERAPEUTICS, INC.

Dated: March 13, 2024

By:

/s/ SCOTT B. WILLOUGHBY

Name:

Scott B. Willoughby

Title:

シニア・バイス・プレジデント、ジェネラル・カウンセル兼コーポレート・セクレタリー

EX-99.1 2 exhibit-991031324.htm EX-99.1 Document

Exhibit 99.1

サンガモ・セラピューティック社、最近のビジネスハイライトを報告、また

2023年第4四半期および通期決算

-STAC-BBBは、ヒト以外の霊長類（NHP）に静脈内投与し、プリオン病やタウオパチーを標的とするジンクフィンガーのペイロードを送達することで、標的遺伝子の強力かつ広範な抑制をもたらし、業界トップクラスの血液脳関門（BBB）透過性を示しました。

-慢性神経障害性疼痛とプリオン病の前臨床プログラムが進展し、治験薬（IND）は2024年第4四半期に、臨床試験承認（CTA）は2025年第4四半期に申請予定。

-米国食品医薬品局（FDA）より、ファブリー病におけるisaralgagene civaparvovecの承認に向けた簡略化されたパスウェイが発表され、欧州医薬品庁（EMA）より優先医薬品（PRIME）の適格性が認められた。

-ファイザー社は、ピボタル試験の結果が良好であれば、2025年初頭までに血友病Aに関する生物製剤承認申請（BLA）および製造販売承認申請（MAA）を提出する予定である。

カリフォルニア州リッチモンド、2024年3月13日 - ゲノム医薬品のサンガモ・セラピューティクス社（Nasdaq: SGMO）は本日、神経学パイプラインの進展を裏付ける有意義なデータを含む、最近の事業ハイライトと2023年第4四半期および通年の業績を発表しました。

「サンガモ社の最高経営責任者（CEO）であるサンディ・マクレーは、「2023年、サンガモ社は、神経学に特化したゲノム医療企業としての当社の焦点を支えるパイプライン・プログラムの優先順位付けを発表しました。「本日発表された有意義な前臨床データにより、強力なジンクフィンガーのエピジェネティック制御ペイロードと、業界をリードするエキサイティングな新しいカプシド送達技術を組み合わせる当社の能力は、中枢神経系への治療薬の送達が歴史的に困難であることが証明されている適応症である、壊滅的な神経疾患の治療のための大きな可能性を解き放つことができると信じています。短期的には、ファブリー病プログラムの提携による価値創造も目指しています。ファブリー病プログラムについては、FDAと連携し、より短縮された費用対効果の高いスケジュールで実施できる可能性があり、EMAのPRIME資格を取得しました。私たちは、アンメット・メディカル・ニーズの高い神経疾患をターゲットとした治療法を開発するため、パイプラインを臨床に進めることを楽しみにしています。

Recent Business Highlights

Prioritized Neurology Pipeline

サンガモ社は、重篤な神経疾患を治療するためのエピジェネティック制御療法と、血液脳関門を通過するなど、意図した神経学的標的に療法を送達するように設計された新規の独自AAVカプシドを開発している。

新規AAVカプシド送達技術 - プリオン病やタウオパチーを標的とするジンクフィンガーペイロードのカプシド送達を可能にし、標的遺伝子を強力かつ広範囲に抑制することで、NHPにおける業界トップクラスのBBB透過性と脳内トランスダクションを実証したデータ。

-新規のSTAC-BBBカプシドは、ベンチマークとなるAAV9カプシドと比較して、ニューロンにおける導入遺伝子の発現が700倍高く、BBBへの強固な浸透を示し、本研究で評価された他の既知のカプシドバリアントを凌駕した。

-STAC-BBBは、神経細胞におけるジンクフィンガーカーゴの強固な発現を媒介し、プリオン遺伝子とタウ遺伝子の強力かつ広範な抑制が主要な脳領域にわたって観察され、プリオン病や様々なタウオパチーにおける疾患進行を修飾する可能性を示した。

-RNAscopeによる個々の脳細胞における遺伝子発現の可視化によって、複数の脳領域にわたって、ジンクフィンガーカーゴを発現するニューロンにおけるタウの非常に強力な抑制が明らかになった。

-カプシドの生体内分布プロファイルは、AAVベースの治療による神経疾患の治療に最適であり、中枢神経系での濃縮と肝臓、後根神経節（DRG）およびその他の末梢臓器からの脱標的化が観察されたことが強調された。

-STAC-BBBはNHPにおいて良好な忍容性を示し、脳、脊髄、末梢組織において治療に関連した顕著な病理学的所見は認められなかった。

-STAC-BBBは、標準的な細胞培養および精製プロセスを用いて商業規模で製造可能であり、既知の賦形剤を用いて可溶性であり、利用可能な分析法を用いて特性評価が可能であると我々は確信している。

慢性神経障害性疼痛 - 前臨床試験データにより、他のナトリウムチャネルに影響を与えることなくNav1.7の発現を強力かつ特異的に抑制することが示され、NHPにおいてジンクフィンガーリプレッサー（ZFR）の忍容性が良好であることが確認された。

-INDを可能にする毒物学的研究は完了に近づいている。

-IND申請は2024年第4四半期を予定している。

プリオン病 - 前臨床データでは、AAVを投与したZFRがマウスにおいて脳内のプリオンタンパク質の発現を有意に減少させ、寿命を延ばし、有毒なプリオン凝集体の形成を制限することが実証された。

-CTAを可能にする研究は進み続けている。

-プリオンを標的としたジンクフィンガー抑制剤は、STAC-BBB新規キャプシドの静脈内投与により、NHPにおいて用量依存的にプリオン遺伝子を抑制した。

-CTAの提出は2025年第4四半期を予定している。

タウオパチー - 前臨床データで、AAVを投与したZFRがNHPの脳におけるタウmRNAの発現を有意に減少させることが実証された。STAC-BBBを活用して本プログラムの開発を再開する予定であり、IND申請は早ければ2025年第4四半期になる見込み。

-新たに同定されたSTAC-BBBカプシド変異体を活用し、一時停止していたタウ・プログラムの開発を再開する予定。

-STAC-BBB新規カプシドの静脈内投与により、タウ臨床主導型ジンクフィンガー抑制因子が、NHPにおいて用量依存的にタウ遺伝子を抑制した。RNAscopeによる個々の脳細胞における遺伝子発現の可視化により、複数の脳領域にわたってジンクフィンガーカーゴを発現しているニューロンにおけるタウの非常に強力な抑制が明らかになった。

-INDの提出は、早ければ2025年第4四半期になると予想しています。

Other Programs

ファブリー病 - 第 1/2 相 STAAR 試験で合計 32 例に投与し、持続的な有用性と差別化された安全性プロフィールを示す最新の臨床データを第 20 回 WORLDSymposium で発表。

-ファブリー病治療用遺伝子治療製品であるイサラアルガジェン・シバパルボベックを評価する第1/2相STAAR試験の用量拡大フェーズにおいて、7名の患者を追加投与し、現在までに合計32名の患者を投与。

-2024年2月、カリフォルニア州サンディエゴで開催された第20回WORLDSymposiumにおいて、最新の臨床データを発表。2023年9月19日のデータカットオフ時点において、評価対象となった24名の患者すべてにおいてα-Gal A活性の上昇が持続し、リゾGb3値の低下および/または長期的な安定化を伴うことが示された。

-酵素補充療法（ERT）から離脱した13名の患者は、2024年3月12日現在、全員ERTを離脱している。

-治療後12ヵ月以上追跡された13例の患者では、腎機能は安定しており、全体的な疾患の重症度、QOL、胃腸症状はベースラインと比較して有意な改善がみられた。

-イサラアルガジェン・シバパルボベックのBLA承認の主要な根拠となり得るのは、適切かつ十分にコントロールされた単一の試験から得られたデータであるとのFDAとの見解が一致したため、当初予想されていたよりもBLA申請までの経路を短縮し、費用対効果を高めることができる可能性がある。この試験では、男女を問わず最大25人の患者を登録し、対照群を必要としない。ERTとの直接比較は、FDAが容認すると判断した試験デザイン案には含まれていない。

-これは、アンメット・メディカル・ニーズを対象とする医薬品の開発支援を強化することを目的とし、開発計画の最適化と審査・承認プロセスの迅速化を図るものである。

-英国医薬品・医療製品規制庁（MHRA）より、イサラルガジェン・シバパルボベックのILAP（Innovative Licensing and Access Pathway）を取得。Isaralgagene civaparvovecはすでにEMAから希少疾病用医薬品の指定を受けており、FDAからも希少疾病用医薬品、ファスト・トラック、再生医療先進治療（RMAT）の指定を受けている。

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Louise Wilkie

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