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アローヘッド・ファーマシューティカルズ、2023年度第2四半期決算を発表
-電話会議およびウェブキャスト 本日、2023年5月2日午後4時30分（日本時間）。
カリフォルニア州パサデナ、2023年5月2日 - アローヘッド・ファーマシューティカルズ・インク（NASDAQ：ARWR）は本日、2023年3月31日に終了した第2会計四半期の決算を発表しました。同社は、本日2023年5月2日午後4時30分（米国東部時間）よりカンファレンスコールを開催し、この結果について説明します。
ウェブキャストおよび電話会議とその詳細
投資家の皆様は、当社ウェブサイト（http://ir.arrowheadpharma.com/events.cfm）でライブ音声ウェブキャストにアクセスすることができます。ウェブキャストの再生は、通話終了後約2時間後に可能です。
カンファレンスコールへの参加を希望されるアナリストの方は、https://register.vevent.com/register/BIf9cd65655e5444119df91cd4891157f8、ご登録ください。登録が完了すると、電話番号とアクセスに必要なPINコードが発行されます。
Selected Recent Events
-喘息などの炎症性肺疾患の治療薬として開発中のRNAi治療薬ARO-RAGEの第1/2相臨床試験の中間結果を報告しました。このデータは、肺への投与に最適化されたArrowhead社独自のTargeted RNAi Molecule（TRiMTM）プラットフォームの潜在的有用性を初めて臨床的に実証したものである。健常人ボランティアを対象とした本試験のパート1の主な結果は以下の通りです：
o92mgを1日目と29日目に2回投与した後の血清中の可溶性RAGE（sRAGE）の平均最大減少率は80％で、最大減少率は90％であった。
薬理効果が6週間以上持続した期間
92mgの単回投与後、31日目の気管支肺胞洗浄液（BALF）で測定したsRAGEの平均減少率は75％、最大減少率は92％であった o血清sRAGEの平均最大減少率は56％、最大68％も92mgの単回投与で認められた
oSafety and tolerability
全体として、すべての臨床安全性パラメータに有害な変化のパターンはなかった。
重篤な有害事象は報告されていない
薬剤に起因する脱落、有害事象に起因する脱落はない。
oこれらの結果には、5つの段階的な投与レベルのうち4つが含まれています。試験中の最高用量である184mgの単回または複数回投与コホートについては、まだデータが得られていません。
-2023年6月1日、R&D Dayを開催し、循環器系、呼吸器系、中枢神経系のパイプラインを発表予定
o同社は、TRiMTMプラットフォームを拡張し、脳全体および関連するすべての脳細胞タイプに良好に分布するCNSデリバリーのための最適化された髄腔内投与に対応しました。この新しいデリバリー・プラットフォームを利用した最初の開発候補であるARO-SOD1は、2023年第3四半期に臨床試験申請し、臨床試験を開始する予定である。
o前臨床試験において、ARO-SOD1は、ヒトSOD1トランスジェニックラットにおいて、1回の髄腔内投与で脊髄組織のmRNAを95％ノックダウンし、非ヒト霊長類において1回の髄腔内投与から3ヶ月後に80％以上の脊髄組織のmRNAノックダウンを維持しました。
-α-1アンチトリプシン欠乏性肝疾患治療薬fazirsiran（TAK-999/ARO-AAT）の臨床第3相REDWOOD試験において最初の患者が投与された後、武田薬品から40百万ドルのマイルストンを獲得しました。
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Vince Anzalone, CFA
626-304-3400
ir@arrowheadpharma.com
LifeSci Advisors, LLC
Brian Ritchie
212-915-2578
britchie@lifesciadvisors.com
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LifeSci Communications, LLC
Jason Braco, Ph.D.
646-751-4361
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