X4ファーマシューティカルズの適時開示・決算

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

Washington, D.C. 20549


FORM			8-K

現行レポート

セクション13または15に基づいて(d)

1934年の証券取引所法の

報告日（最も早く報告された事象の日付）。2023年3月21日



X4 PHARMACEUTICALS, INC.
(チャーターで指定された登録者の正確な名前)

デラウェア

001-38295

27-3181608

(法人設立の州またはその他の管轄区域)

(Commission File Number)

(IRS Employer Identification No.)


61 North Beacon Street,	4th Floor
Boston,	マサチューセッツ	02134
(主要経営陣の住所)		(Zip Code)

(857) 529-8300

(登録者の電話番号（市外局番を含む)

Not applicable

(前回の報告書以降に変更があった場合、旧姓または旧住所)

_______________________________________________________________________________________________________

Form 8-Kの提出が、以下のいずれかの条項に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックを入れてください。

☐ 証券取引法上の規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐ 取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の募集。

☐ 取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 CFR 240.14d-2(b))

☐ 取引所法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 CFR 240.13e-4(c))

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:

Title of each class

Trading Symbol(s)

登録されている各取引所の名称

普通株式、額面は1株あたり0.001ドル

XFOR

the nasdaq stock market llc

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2）に定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示すこと。エマージング・グロース・カンパニー（Emerging Growth Company） ☐。

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従って提供される新規または改訂された財務会計基準への準拠のための延長移行期間を使用しないことを選択した場合、チェックマークで示すこと。☐


Item 2.02			営業成績および財政状態。

2023年3月21日、X4 Pharmaceuticals, Inc.（以下「当社」）は、2022年12月31日に終了した第4四半期および通年の業績およびその他の事業ハイライトを発表するプレスリリースを発表しました。このプレスリリースのコピーは、本フォーム 8-K カレントレポートの別紙 99.1 として提出され、参照によりここに組み込まれます。

本項目2.02に基づいて提出された本Form 8-K（別紙99.1を含む）の情報は、1934年証券取引法改正（以下「取引所法」）第18条にいう「提出」、または同条の義務の対象とはみなされず、当該提出書類に特定の参照により明確に記載されている場合を除き、1933年証券法改正、または取引所に基づく提出書類に参照により組み込まれるとみなされることはないものとします。


Item 9.01						Financial Statements and Exhibits.
Exhibit No.						Description
99.1						2023 年 3月 21日付のX4ファーマシューティカルズ株式会社のプレスリリースです。
104						cover page interactive data file (インラインxbrl文書内に埋め込まれている)。

SIGNATURES

1934年証券取引法の要求事項に従い、登録者は本報告書を、正式に権限を与えられた以下の署名者によって、登録者に代わって署名させました。


	X4 PHARMACEUTICALS, INC.

Date: March 21, 2023	By:	/s/ Adam Mostafa
		Adam Mostafa
		Chief Financial Officer

EX-99.1 2 a991pressreleasedatedmarch.htm EX-99.1 Document

Exhibit 99.1

X4ファーマシューティカルズ、2022年第4四半期および通期決算を発表

業績およびコーポレート・アップデート情報

WHIM症候群を対象とした治験薬「マボリキサフォー」の今後のマイルストーン：2023年第2四半期に第3相臨床試験の追加データを発表、2023年下半期前半にNDA提出、2024年上半期に米国での発売を予定

現在進行中の慢性好中球減少症フェーズ2試験のデータ発表と薬事規制の明確化は、2023年第2四半期または第3四半期に予定しています。

本日午前9時（日本時間）よりカンファレンスコールを開催します。

ボストン - 2023年3月21日 - 免疫系疾患の患者さんに役立つ新規低分子治療薬の発見と開発でリードするX4ファーマシューティカルズ・インク（Nasdaq：XFOR）は本日、2022年第4四半期および通年の決算を報告し、2022年の主要イベントと今後期待できるマイルストンを強調しました。

「X4ファーマシューティカルズの社長兼CEOであるPaula Raganは、「2022年に当社の治験薬であるマボリックスファホールを商業化に向けて前進させることができたことを、これ以上ないほど嬉しく思っています。「私たちの臨床試験データは、マボリキサフォールが免疫機能障害を持つ人々の好中球、リンパ球、単球の循環レベルを上昇させる能力を実証しており、それを物語っています。2022年後半の4WHIM臨床試験の良好な結果に続き、2023年第2四半期に追加の第3相データが発表され、下半期早々に米国で最初の新薬承認申請（NDA）を提出することを引き続き期待しています。現在、特定の慢性好中球減少症（CN）患者を対象としたフェーズ2試験の患者を登録しており、この試験の臨床データを発表するとともに、CN疾患におけるmavorixaforの今後の規制の可能性について2023年の第2四半期または第3四半期に明らかにする予定です。"

2022 ハイライトと今後の主なマイルストーン

良好な臨床結果。X4は、慢性好中球減少症の適応症におけるマボリキサフォーの前進に焦点を当て、2022年に主要な臨床プログラムが成功裏に終了し、良好なデータが得られたと発表しました。

-ピボタル、フェーズ3 4WHIM試験。11月下旬、WHIM（Warts, Hypogammaglobulinemia, Infections, and Myelokathexis）症候群の患者を対象に経口マボリシャフォールを評価した第3相臨床試験において、マボリシャフォールがプラセボに対して好中球絶対数およびリンパ球絶対数の双方で統計的に有意かつ臨床的に意味のある基準値以上の時間を達成し、試験において優れた忍容性を示し、主要評価項目および最初の主要評価項目に達したことを公表しました。

◦4WHIM 試験の追加データは、2023 年第 2 四半期に医学学会で発表される予定です。

Exhibit 99.1

同社は現在、米国規制当局と会談し、2023年後半に予定されているNDA申請に向けてマボリキサフォールを前進させるための次のステップを検討する準備を進めています。

当社の知る限り、mavorixaforは、承認された治療法がない希少な原発性免疫不全症であるWHIM症候群の特徴である重度の慢性好中球減少症とリンパ球減少症の持続的改善を示す、開発中初で唯一の経口治療薬です。

-フェーズ1b慢性好中球減少症試験。2022年9月、X4は、特発性、周期性、または先天性の慢性好中球減少症の患者において、単剤療法または注射用顆粒球コロニー刺激因子（G-CSF）との同時投与で、マボリックスファホールの1回投与による絶対好中球数（ANC）の増加および正常化能を示す第1b相臨床試験のポジティブデータを提示しました。

この結果は、米国で診断されたある種の慢性好中球減少症の患者さん最大5万人を含む、mavorixaforの将来の市場機会の拡大を示唆していると、会社は引き続き信じています。

特発性、周期性、または先天性の慢性好中球減少症患者を対象に、経口マボリキサフォールの長期持続性、安全性および忍容性を評価するため、第1b相臨床試験を修正し、第2相臨床試験に拡大しました。

X4は、2023年第2四半期または第3四半期に、慢性好中球減少症を対象としたmavorixaforの臨床データおよび予想される第3相臨床プログラムの範囲と時期について明らかにすることを予想しています。

マボリックスアフォーの市場ポテンシャルをより深く理解する。2022年を通じて、X4は、WHIM症候群を含む様々な慢性好中球減少症の適応症におけるマボリシャフォーの商業的可能性をさらに裏付ける臨床および研究プログラムの結果を、複数の著名な医学学会で発表しました。

-米国アレルギー喘息免疫学会（AAAAI）年次総会、臨床免疫学会（CIS）年次総会、欧州血液学会（EHA）年次総会、北米免疫血液学臨床教育研究（NICER）シンポジウム、欧州免疫不全学会（ESID）、全米希少疾病機構（NORD）秋季サミット、米国血液学会（ASH）の年次総会などです。

-これらの発表は、WHIM症候群の患者さんの遺伝子型や表現型に関する新たな知見を示し、さらなる患者さんの特定や治療医の教育に役立つだけでなく、マボリキサフォーの骨髄から血液中に成熟した機能的白血球を動員する能力に関する新しい理解と確認に焦点を当て、重度の慢性好中球減少症を抱える米国の人々の未解決の医療ニーズと規模を明らかにするのに役立ったものです。

商業化への推進を支える強力なバランスシート。厳しい市場環境が続く中、2022年にX4は2件の大型資金調達を成功させ、総額約1億2千万ドルの資金を調達し、その後ローンファシリティ契約の再交渉を実施しました。

-2022年7月、X4はPIPE（Private Investment in Public Equity）ファイナンスを完了し、総額約55百万ドルの総収入を得ました。

-2022年12月、同社は、引受割引および見積もり募集費用ならびに当該募集で発行される新株予約権の行使による収入を控除する前の総収入が約65.0百万ドルとなる株式公開を完了しました。

Exhibit 99.1

-2023年1月6日、X4はHercules Capitalとの間で、これまでのすべてのローン及び担保契約を修正し、利息のみの支払期間を2024年第3四半期まで延長し、特定のマイルストーンを達成した場合には利息のみの支払期間を2026年第1四半期までさらに延長する契約を含む第2修正ローン及び担保契約を締結しました。

-また、ヘラクレス社との契約において、総額3,000万ドル以上の現金を維持することを要求していた条項が、一定の条件のもと、2,000万ドルに引き下げられました。

2022年第4四半期および通期の業績について

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