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Exhibit 99.1
サンガモ・セラピューティック社、最近のビジネスハイライトを報告、また
2022年第4四半期および通期の業績について
電話会議およびウェブキャストを米国東部時間午後4時30分に開催予定
カリフォルニア州ブリスベン、2023年2月22日 - ゲノム医薬品のサンガモ・セラピューティクス社（Nasdaq: SGMO）は本日、最近の事業ハイライトと2022年第4四半期および通年の決算を発表しました。
「2022年は、当社のパイプライン全体において重要な臨床および非臨床のマイルストーンが達成された年でした。本日、ファブリー病の第1/2相試験から説得力のあるデータを発表し、クラス最高の製品プロファイルの可能性を裏付けることで、その勢いをさらに強めました」と、サンガモの最高経営責任者であるサンディ・マクレエは述べています。「2023年には、ファブリー病プログラム、CAR-Tregポートフォリオ、中枢神経系におけるエピジェネティック制御プログラムの推進、亜鉛フィンガープラットフォームとAAV送達能力の進展に注力するため、賢明な資源配分が当社の最優先課題です。2023年にさらなるパイプラインと送達のマイルストーンを共有し、必要としている患者さんに提供する努力を続けられることを楽しみにしています」と述べています。
第4四半期のアップデートと最近のビジネスハイライト
ファブリー病 - 臨床的有用性の延長を示す説得力のある最新のフェーズ 1/2 予備試験データを報告；6ヶ月後のグロボトリアオシルセラミド（Gb3）基質クリアランスが78%に達した腎生検データを報告；2023年末までにフェーズ3試験の開始を予定。
-第19回WORLDSymposiumにおいて、当社の完全子会社であるファブリー病治療用遺伝子治療製品候補であるisaralgagene civaparvovecを評価する第1/2相STAAR試験の2022年10月20日締め切り時点での最新予備データを発表しました。
-α-ガラクトシダーゼA（α-Gal A）活性の持続的な発現上昇が、2022年11月15日の補足カットオフ時点の最長治療患者13名で2年以上観察されたこと。
-予防的なコルチコステロイドや他の免疫調整剤は投与されていない。
-酵素補充療法（ERT）を受けて用量漸増期を開始した5名の患者さんは、全員ERTからの離脱に成功し、現在もERTを中止しています。
-血漿中のグロボトリオシルスフィンゴシン（lyso-Gb3）濃度が高い患者さんにおいて、6ヶ月後のGb3基質クリアランスが78％、尿中のポドサイト減少が77％減少したことを示す、初の腎生検データを発表。
-SF-36一般健康調査により、用量漸増期間中に治療を受けた全患者の平均健康スコアが臨床的に有意かつ統計的に有意に増加したことが報告された。
-2022年10月20日のカットオフ日時点で、用量拡張期およびエスカレーション期で治療を受けたナイーブおよび疑似ナイーブの患者のうち、ベースラインのリゾGb3値が80ng/mLを超える患者は40～65％の減少を示しました。また、ベースライン値が25ng/mL未満の患者さんでは、最高用量で初めてリゾGb3値の54％低下が観察されました。
-2022年10月20日のカットオフ日時点で、イサラルガジェン・シバパルヴォヴェックは、グレード2以上の治療関連有害事象および治療関連重篤有害事象がなく、概ね良好な忍容性を維持しました。
-2022年10月20日の締切日以降、拡大フェーズで4名の患者を追加投与して合計17名を達成し、さらに2名の患者をERTから離脱させました。
-第 1/2 相 STAAR 試験の拡大フェーズにおける残りの患者への投与が進行中であり、合計 20 施設がアクティブであり、募集中である。2023年末までに投与を終了する予定です。
-第3相臨床試験の準備は積極的に進め、規制当局との関係次第では2023年末に臨床試験を開始する予定です。最初の患者への投与は、早ければ2024年の前半に開始される見込みです。
腎移植の拒絶反応-第2四半期の投与開始に向け、製造および臨床活動を推進。
-HLA-A2が一致しない腎臓を提供された患者を治療する、当社完全所有の自己CAR-Treg細胞療法であるTX200の第 1/2 相STEADFAST試験における製造および臨床活動を進行中です。
-本剤は、これまでに投与されたいずれの患者さんにおいても、概ね良好な忍容性を維持しています。
-最近腎臓移植を受けた最初のコホートの最後の患者のための用量の製造が完了した。投与は 2023 年第 2 四半期の早い時期に予定されている。
-第2コホートの最初の患者さんに対する臨床および製造活動を進め、2023年夏に投与予定。
-用量漸増を加速する機会を規制当局と検討している。
鎌状赤血球症：改良型製法による製品候補の最初の患者への投与後6ヶ月間の有望なデータを発表。資本配分を優先するため、フェーズ3計画への追加資材投資を中止し、提携候補先を探す予定。
-第64回米国血液学会（ASH）年次総会において、鎌状赤血球症の治療を目的としたジンクフィンガーヌクレアーゼ遺伝子組換え細胞治療薬候補であるBIVV003のPERCIZN-1試験の有望なデータを発表しました。改良された方法で製造された製品候補を投与された最初の患者さんは、26週目に胎児ヘモグロビン値45％、総ヘモグロビン値12.4 g/dLを達成しました。
-患者さんの臨床・製造活動の進展 7．
-第3相試験デザイン、CMC（Chemistry, Manufacturing and Controls）パッケージおよびその他の要求事項に関してFDAと合意した。
-第3相臨床試験において、臨床成果をさらに強化し、製造コストを削減する可能性があると考えられる追加の製造改善を進めたこと。
-フェーズ1/2試験終了後、本プログラムへの追加投資を停止し、ファブリーおよびTX200プログラムに資源を再配分し、本資産をフェーズ3試験まで進展させるための共同研究パートナー候補を探すという戦略的決定を発表。
血友病A - AFFINE第3相試験の投与は2023年第1四半期末までに完了する見込みで、2024年前半に主要データの読み出し、2024年後半にBLAの申請を予定。
-中等症から重症の血友病A患者を対象にファイザー社と共同開発している遺伝子治療薬ジロクトコジーン フィテルパルボベックの第3相試験「AFFINE」の投与が進行しました。
-一次解析のための投与は2023年第1四半期末に完了する予定です。
-2024年前半にピボタルリードアウト、2024年後半にファイザーがBLA申請を予定しています。
前臨床プログラム - CAR-Tregsおよび中枢神経系（CNS）のエピジェネティック制御における前臨床プログラムを推進するとともに、ジンクフィンガープラットフォームおよびAAV送達能力における進歩も実現しました。
-2023年末までに、次の完全子会社によるCNSエピジェネティック制御プログラムを発表し、そのデータを明らかにする予定です。
-2024年末までに、第二波のCAR-TregおよびCNSプログラムから2つの新規IND申請を行う予定です。
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