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UNITED STATES
SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION
Washington, D.C. 20549
FORM 8-K
第13項または第15項に基づく現在の報告書(d)
1934年の証券取引所法の
報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年8月14日
MeiraGTx Holdings plc
(定款に明記された登録者の正確な名称)
Cayman Islands |
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001-38520 |
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98-1448305 |
(設立または組織の州またはその他の管轄区域) |
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(Commission File Number) |
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(I.R.S. Employer Identification No.) |
450イースト29ストリート14階
New York, NY 10016
(主たる事務所の所在地）（郵便番号）
(646) 860-7985
(登録者の電話番号（市外局番を含む）
Not applicable
(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)
Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：
☐ 証券法に基づく規則425に従った書面によるコミュニケーション（17 cfr 230.425) |
|
☐ 取引所法の下でのルール14a-12（17 cfr 240.14a-12）に基づく資料の勧誘。) |
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☐ 取引所法の規則14d-2(b)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.14d-2(b)) |
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☐ 証券取引法の規則13e-4(c)に基づく開始前のコミュニケーション（17 cfr 240.13e-4(c)) |
法第12条(b)に従って登録された証券：
Title of each class |
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Trading Symbol(s) |
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Name of each exchange on which registered |
普通株式、1株あたりの額面は0.00003881ドル |
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MGTX |
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ナスダック・グローバル・セレクト・マーケット |
登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。
Emerging growth company ☐
新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐
Item 2.02. |
営業成績および財政状態。 |
2025年8月14日、MeiraGTx Holdings plc（以下「当社」）は2025年6月30日に終了した四半期決算を発表するプレスリリースを発表した。このプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-Kの別紙99.1として提出されており、参照することにより本書に組み込まれます。
本フォーム 8-K による有価証券報告書（別紙 99.1 を含む）に記載された情報は、1934 年証券取引所法（「取引所法」）第 18 条における「提出された」ものとはみなされず、また同条の適用を受けるものでもなく、1933 年証券取引所法（「改正」）または同取引所法に基づく当社の提出書類に参照により組み込まれるものとみなされるものでもありません。
Item 9.01. 財務諸表および添付資料
(d)Exhibits.
Exhibit No. |
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Description |
99.1 |
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104 |
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表紙インタラクティブデータファイル（表紙xbrlタグはインラインxbrl文書に埋め込まれています）。 |
2
SIGNATURE
1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。
Date: August 14, 2025 |
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MEIRAGTX HOLDINGS PLC |
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By: |
/s/ Richard Giroux |
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Name: |
Richard Giroux |
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Title: |
チーフ・ファイナンシャル・オフィサー兼チーフ・オペレーティング・オフィサー |
3
Exhibit 99.1
MeiraGTx社、2025年第2四半期の財務・経営成績を発表
- 生物学的製剤承認申請（BLA）の可能性をサポートするため、グレード2/3の放射線誘発口腔乾燥症（RIX）を対象とした第2相AQUAx2無作為化二重盲検プラセボ対照ピボタル試験について、米国食品医薬品局（FDA）と合意。
- パーキンソン病治療薬AAV-GADがFDAより再生医療先進治療薬（RMAT）の指定を受ける
- Hologen社との共同研究により、AAV-GADの第2相二重盲検偽手術対照臨床試験で得られたFDG-PETデータから、パーキンソン病で罹患するドーパミン産生ニューロンの部位である黒質を含む病的な大脳基底核回路における有意な疾患修飾効果が示された。
- LCA4治療薬として英国医薬品・ヘルスケア製品規制庁（MHRA）に例外的状況下での販売承認（MAA）を申請する予定であり、米国でも同様の経路でFDAにBLAを申請し、2025年第4四半期の承認を目指している。
ロンドンおよびニューヨーク 2025年8月14日 (GLOBE NEWSWIRE) -- 垂直統合型の臨床段階にある遺伝子医薬品企業であるMeiraGTx Holdings plc (Nasdaq: MGTX) は本日、2025年6月30日に終了した第2四半期の財務および経営成績を発表し、企業最新情報を提供した。
「MeiraGTx社の社長兼CEOであるアレキサンドリア・フォーブス博士（Ph.D.）は、次のように述べた。「第2四半期は、複数の後期臨床プログラムおよび製造に関して、MHRAおよびFDAとの非常に生産的な規制当局とのやり取りが続きました。「放射線誘発性口腔乾燥症（RIX）を対象としたAAV-hAQP1の進行中の第2相試験について、FDAと連携し、BLAをサポートする可能性があります。パーキンソン病におけるAAV-GADのRMAT指定を受け、AAV-GADの第1/2相ブリッジング試験のFDA監査において非常に良好な結果を得ることができました。LCA4に対するAAV-AIPL1の迅速承認に関しては、MHRAおよびFDAと生産的な対話を続けており、これにはMAAおよびBLA申請のための迅速なCMC PPQパッケージに関する調整も含まれる。"
当社の後期臨床プログラムはすべて計画通りに進んでおり、RIXを対象としたAAV-AQP1の極めて重要な第2相試験は年内の登録を目指しており、2026年末にはBLAによるデータ読み出しが可能になる可能性があります。
「我々は、AAV-GADが病理学的回路と黒質に対する疾患修飾的変化を示す可能性に最も興奮している。FDAとの対話は、我々が今年後半に開始を予定しているパーキンソン病を対象とした第3相試験に基づく表示主張を裏付けるために、画像データのAI解析を初めて使用することについて議論する機会を提供するものです。"
「さらに、フォーブス博士は、"2025年末までに我々の革新的なリボスイッチ・プラットフォームを使用したファースト・イン・ヒト試験を開始できるよう、現在規制当局と協力しています "と述べた。
Recent Development Highlights
AAV2-hAQP1による放射線誘発性口腔乾燥症の治療:
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2024年12月、meiragtxはグレード2/3のrix治療薬aav2-haqp1についてfdaからrmat指定を受けた。 |
· |
RMAT会議プロセスを通じたFDAとのやりとりを経て、当社は、BLAの可能性をサポートするために進行中のフェーズ2 AQUAx2無作為化二重盲検プラセボ対照試験のCMCおよび臨床要件の両方についてFDAと足並みを揃えた。 |
· |
主要評価項目としての単一の患者報告アウトカム（PRO）の使用、主要評価項目の12ヶ月という期間、プラセボ群のプール、統計解析はFDAと一致している。 |
· |
フェーズ2のAQUAx2（NCT05926765）無作為化二重盲検プラセボ対照試験は現在、米国、カナダ、英国の複数の施設で高用量の最終コホートを登録中で、2025年第4四半期の登録完了を目標に、2026年後半にピボタルデータが読み出される可能性がある。 |
· |
MeiraGTx社で製造されたAAV-hAQP1については、FDAとのガイダンスと調整に従って、BLA申請をサポートするためのプロセス性能適格性確認（PPQ）の計画が進行中である。 |
Additional indications for AAV2-hAQP1
· |
前臨床データは、シェーグレン病の口腔乾燥症におけるAAV2-hAQP1の使用を支持している。 |
· |
さらに、この同じAAV2-hAQP1治療は、PSMA放射性リガンド治療の使用によって生じる口腔乾燥症に対処する可能性があり、またこのクラスの治療によって生じる口腔乾燥症の予防も可能である。 |
· |
重要なことは、すべての追加適応症に対するAAV2-hAQP1の製造はMeiraGTx社内で行われ、現在の主要なRIX試験でAAV2-hAQP1に使用されたものと同じ、商業的に承認される可能性のある製造工程となることである。 |
aav-gadによるパーキンソン病治療法:
· |
2025年5月8日、fdaは抗パーキンソン病薬で十分にコントロールできないパーキンソン病の治療薬として、aav-gadに再生医療先進治療（rmat）の指定を与えた。 |
· |
このRMATは、AAV-GADを1回だけ投与した場合の有用性を示す3つの臨床試験から得られた良好なデータがFDAに提出されたことを受けて授与された。 |
脳視床下核への定位注入、第1相用量漸増試験（n=14）、二重盲検偽手術対照第2相試験（n=45）、二重盲検偽手術対照第1/2相臨床橋渡し試験（n=14）。
· |
2025年7月、FDAは最近のAAV-GAD二重盲検無作為化偽手術対照ブリッジング試験のGCP（Good Clinical Practice：医薬品の臨床試験の実施の基準）検査を完了し、その結果、指摘事項はゼロ、Form 483もないクリーンな検査となった。 |
· |
MeiraGTx社とパートナーであるHologen社は現在、パーキンソン病治療薬AAV-GADのラベルに記載される疾患修飾のクレームをサポートする可能性のある、提案されている二重盲検、偽手術対照の第3相試験からの画像データのAIによる解析の使用に関してFDAと協議中である。 |
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Contacts
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MeiraGTx
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