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UNITED STATES
SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION
Washington, D.C. 20549
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FORM 8-K
現行レポート
の第13項または第15項（d）に準拠しています。
1934年証券取引所法
報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年8月12日
Gain Therapeutics, Inc.
(憲章に明記された登録者の正確な名称)
デラウェア |
001-40237 |
85-1726310 |
||
|
(State or Other Jurisdiction of Incorporation) |
(CommissionFile Number) |
(IRS Employer Identification No.) |
4800モンゴメリー・レーン、スイート220
Bethesda, Maryland 20814
(主たる事務所の所在地） （郵便番号）
(301) 500-1556
(登録者の電話番号（市外局番を含む）
Form8-Kの提出が、以下の条項のいずれかに基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するチェックボックスをチェックしてください：
☐証券法の規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション
☐取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘
☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション
☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション
法第12条(b)に従って登録された証券：
Title of each class |
Trading symbol(s) |
登録されている取引所の名称 |
普通株式、額面0.0001ドル |
GANX |
the nasdaq stock market llc |
登録者が1933年証券法の規則405（本章の17 CFR §230.405）または1934年証券取引法の規則12b-2（本章の17 CFR §240.12b-2）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。
Emerging growth company ☒
新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐
Item 2.02 営業成績および財務状況
2025年8月12日、ゲイン・セラピューティクス・インク（以下「当社」）は、2025年6月30日を期末とする第2四半期決算および事業最新情報を発表するプレスリリースを発表した。このプレスリリースのコピーは、本フォーム 8-K カレント・レポートの別紙 99.1 として提出されています。別紙99.1を含め、本項目2.02に含まれる、または組み込まれる情報は、改正1934年証券取引法（以下「取引所法」）第18条において「提出された」とみなされるものではなく、また同条の法的義務の対象となるものでもなく、かかる情報および別紙は、かかる提出書類において明示的に参照規定される場合を除き、改正1933年証券取引法または取引所法に基づく当社の提出書類に参照により組み込まれるものとみなされるものでもありません。
Item 9.01. 財務諸表および添付資料
(d) Exhibits
以下の添付書類は、本フォーム 8-K の一部として提出されたものです。
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Exhibit No. |
|
Description |
99.1 |
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104 |
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cover page interactive data file (インラインxbrl文書内に埋め込まれている)。 |
SIGNATURE
1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。
GAIN THERAPEUTICS, INC. |
|||
Date: August 12, 2025 |
By: |
/s/ Gene Mack |
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Name: |
Gene Mack |
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Title: |
Chief Executive Officer |
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Exhibit 99.1
ゲイン・セラピューティクス社、2025年第2四半期決算と企業最新情報を発表
GBA1遺伝子変異の有無を問わずパーキンソン病（PD）を対象としたGT-02287を評価するフェーズ1b試験のフル登録が2025年第2四半期に予定より早く完了
90日後の機能的変化とバイオマーカー活性の分析は、2025年第4四半期中に可能になる予定である
2025年第2四半期終了後の7月、ゲインは引受公募増資を完了し、約710万ドルの純収入を得た。
メリーランド州ベセズダ、2025年8月12日-次世代のアロステリック低分子治療薬の発見と開発をリードする臨床段階のバイオテクノロジー企業であるゲイン・セラピューティクス社（Nasdaq: GANX、以下「ゲイン社」）は本日、2025年6月30日に終了した四半期決算を報告し、企業最新情報を提供しました。当四半期の重要なハイライトは、GBA1遺伝子変異の有無にかかわらずパーキンソン病を対象としたリード候補化合物GT-02287を評価するフェーズ1b試験の目標症例登録が予想より早く完了したことです。その結果、運動障害学会統一パーキンソン病評価尺度（MDS-UPDRS）に従ってスコア化された参加者の機能的変化および90日後の脳脊髄液からのバイオマーカー活性の解析が2025年第4四半期中に可能になるとゲインは期待している。
2025年6月30日現在、フェーズ1b試験には合計16名の患者が登録されている。しかしながら、7月31日以前にスクリーニングされた参加者で、本試験の基準を満たすものについては、登録が維持されている。フェーズ1bの登録総数は20名を超えない見込みである。さらに、同社は最近、フェーズ1b試験の投与期間を当初のプロトコールで認められている現在の90日より延長するよう要請書を提出した。
「2025年第2四半期中にGT-02287のフェーズ1b試験において目標登録数を達成できたことは、ゲイン社にとってエキサイティングな成果であり、2025年第4四半期中に機能的変化とバイオマーカー活性の両方の分析結果を報告できることを楽しみにしています。「さらに、臨床医から参加者のスクリーニング期間をさらに1カ月延長するよう要請されたこと、また、当初の投与期間である90日を超えて本試験を継続することを希望する参加者に対し、投与期間を延長するよう支持されたことを心強く思っています。投与期間を延長することで、第2相試験の計画に取り入れることができる貴重なフィードバックも得られると信じています。"
臨床医だけでなく、本試験への参加や投与延長の可能性を表明し続けてくれた患者さんにも感謝しています。本試験全体を通じて見られた関心の高さは、パーキンソン病の疾患修飾療法に対するアンメットニーズの高さを強調しています。私たちは、治療のパラダイムを転換し、人生を変える治療法を必要としている人々に提供することを目標に、マイルストーンを達成し続けることができると確信しています」。
2025年第2四半期および最近の企業・臨床プログラムハイライト
Clinical Program Highlights
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2025年4月にオーストリアのウィーンで開催されたAD/PD 2025において、GBA1および特発性PDモデルにおけるGT-02287の疾患修飾能を支持する前臨床データ（運動障害の軽減、複雑な行動における障害の防止、GT-02287投与中止後も持続するバイオマーカーの変化の軽減など）を発表。 |
- |
2025年4月にオーストリアのウィーンで開催されたAD/PD 2025において、GBA1遺伝子変異の有無にかかわらずGT-02287を評価する当社のフェーズ1b試験のデザインに焦点を当てたポスターを発表。 |
- |
2025年5月にニューヨークで開催されたIAPRD2025において、ミトコンドリア毒素MPP+で処理したドーパミン作動性ニューロンに対するGT-02287の広範な神経保護効果を実証する前臨床データを発表し、リソソームGCase活性の改善に加え、ミトコンドリアGCaseへの作用を示唆する重要な結果を得た。 |
- |
2025年6月にカナダのモントリオールで開催されるGBA1 Meeting 2025にてGT-02287臨床プログラムの最新情報を発表。 |
Corporate Updates
| ● | GT-02287のパーキンソン病（PD）患者を対象としたフェーズ1b試験において、GBA1の有無にかかわらず目標症例の登録を完了。2025年6月30日現在、16名が登録されており、全登録者は20名を超えない見込み。フェーズ1b試験の機能的変化およびバイオマーカー活性の解析は、2025年第4四半期中に可能となる見込みです。 |
| ● | 公募増資を完了し、約710万ドルの純収入を得た。 |
Upcoming Anticipated Milestones
| ● | 4Q25に予定されているパーキンソン病患者を対象としたGT-02287を評価するフェーズ1b試験の90日間を終了した参加者の脳脊髄液および血液サンプルにおけるMDS-UPDRS（Movement Disorder Society Unified Parkinson's Disease Rating Scale）による機能的変化およびバイオマーカー活性の解析。 |
| ● | オーストラリアの医療当局より、フェーズ1b試験参加者の投与期間を現行のプロトコールで規定されている90日を超えて延長することが承認された。 |
| ● | 2025年末までにFDAにINDを提出し、GT-02287の第2相臨床開発を米国内の臨床施設に拡大する予定。 |
Q2 2025 Financial Results
研究開発費（R&D）は、2024年6月30日に終了した3ヶ月間の440万ドルに対し、2025年6月30日に終了した3ヶ月間は270万ドル減少し、280万ドルとなりました。研究開発費の減少は主に、研究助成金収入の計上、研究開発税制優遇制度の税額控除、パイプライン費用および研究開発人員の最適化に関連したものです。この減少は、株式報酬の増加により一部相殺された。
一般管理費（G&A）は、2024年6月30日に終了した3ヵ月間が370万ドルであったのに対し、2025年6月30日に終了した3ヵ月間は240万ドル減少し230万ドルとなった。当期の一般管理費の減少は主に株式報酬の減少に起因する。この減少は、一般的な企業問題に関する弁護士費用および専門家費用の増加により一部相殺された。
2025年6月30日に終了した3ヵ月間の純損失は、基本的および希薄化後1株当たり0.19ドルであった（2024年6月30日に終了した3ヵ月間は基本的および希薄化後1株当たり0.42ドル）。
現金および現金同等物は、2024年12月31日時点の1,040万ドルに対し、2025年6月30日時点では670万ドルであった。
About GT-02287
ゲイン・セラピューティクスのリード医薬品候補であるGT-02287は、GBA1変異の有無にかかわらずパーキンソン病（PD）の治療薬として臨床開発中である。経口投与されるこの脳浸透性低分子は、PDに関連する最も一般的な遺伝子異常であるGBA1遺伝子の変異や、その他の加齢に関連するストレス因子により、ミスフォールドして機能低下したリソソーム酵素グルコセレブロシダーゼ（GCase）の機能を回復させるアロステリック酵素モジュレーターである。PDの前臨床モデルにおいて、GT-02287はGCaseの酵素機能を回復させ、小胞体ストレス、リソソームおよびミトコンドリアの病理、凝集したα-シヌクレイン、神経炎症および神経細胞死、ならびに神経変性のバイオマーカーである血漿ニューロフィラメント軽鎖（NfL）レベルを低下させた。GBA1-PDおよび特発性PDのげっ歯類モデルにおいて、GT-02287は運動機能と歩行の障害を回復させ、巣作りのような複雑な行動における障害の発症を予防することが示された。
GBA1-PDおよび特発性PDの両モデルにおける説得力のある前臨床データは、GT-02287投与後の疾患修飾効果を示しており、GT-02287がパーキンソン病の進行を遅らせたり、止めたりする可能性があることを示唆しています。
健康なボランティアを対象としたGT-02287のフェーズ1試験の結果、良好な安全性および忍容性が示され、血漿中および中枢神経系への曝露は予測される治療域にあり、GT-02287を臨床的に適切な用量で投与された患者において、グルコセレブロシダーゼ（GCase）活性が50％以上上昇し、標的への関与が確認されました。
GT-02287は現在、GBA1遺伝子変異の有無にかかわらず、パーキンソン病の治療薬としてフェーズ1b臨床試験で評価されています。本試験の主要評価項目は、GT-02287のパーキンソン病患者における3カ月間の投与後の安全性および忍容性を評価することであり、現在、オーストラリアの7施設で参加者を登録中です。
ゲインのパーキンソン病研究プログラムは、マイケル・J・フォックス・パーキンソン病研究財団（MJFF）およびシルバースタイン・パーキンソン病財団（GBA）から、また欧州連合（EU）のHorizon 2020研究およびスイス・イノベーション・エージェンシー（Innosuisse）の共同出資によるEurostars-2共同プログラムから、開発の初期段階で資金援助を受けている。
ゲイン・セラピューティクス社についてゲイン・セラピューティクス社は、次世代のアロステリック治療薬の発見と開発をリードする臨床段階のバイオテクノロジー企業である。ゲイン社のリード医薬品候補であるGT-02287は現在、GBA1変異の有無にかかわらずパーキンソン病の治療薬としてフェーズ1b臨床試験で評価されている。GT-02287は、ゴーシェ病、レビー小体型認知症、アルツハイマー病においてもさらなる可能性を秘めている。ゲイン社は、ライソゾーム貯蔵障害、代謝性疾患、固形がんをターゲットとした複数の未公開前臨床資産を有している。
ゲイン社のユニークなアプローチは、タンパク質の機能を回復または破壊することができる新規のアロステリック低分子モジュレーターの発見を可能にする。高度なMagellan™プラットフォームを活用することで、ゲイン社は創薬を加速し、神経変性疾患、希少遺伝性疾患、癌を含む治療不可能な疾患や治療困難な疾患に対する新規の疾患修飾治療薬を創出している。
将来の見通しに関する記述本リリースには、1995年米国私募証券訴訟改革法のセーフハーバー条項に基づき作成された「将来の見通しに関する記述」が含まれています。これらの記述には通常、「確信している」、「期待している」、「予想している」、「意図している」、「予定である」、「可能性がある」、「はずである」、または同様の表現が前に付されています。これらの将来の見通しに関する記述は、将来の業績や出来事に関する経営陣の現在の知識、仮定、判断、期待を反映したものです。経営陣はこのような記述に反映された期待は合理的であると考えていますが、このような期待が正しいと証明される保証や、目標が達成される保証はなく、実際の結果は将来予想に関する記述に含まれるものとは大きく異なる可能性があることをご承知おきください。将来予想に関する記述には、GT-02287を含む当社の現在または将来の製品候補の開発、GT-02287のフェーズ1b臨床試験の完了および結果の時期に関する予想、GT-02287のフェーズ1b臨床試験の患者登録の時期に関する予想、FDAまたはその他の規制機関への提出の時期、当社の製品候補の潜在的な治療効果および臨床効果に関する記述を含むが、これらに限定されない、多くのリスクおよび不確実性が含まれる。実際の結果がこれらの将来見通しに関する記述と異なる可能性のあるリスクと不確実性、および当社の事業全般に関するリスクの詳細については、当社の2024年12月31日を末日とする年度のForm 10-Kをご参照ください。すべての将来見通しに関する記述は、この注意書きによってその全体が明示的に限定されています。本リリースの日付現在においてのみ語られている将来の見通しに関する記述を過度に信頼しないようご注意ください。新たな情報、将来の出来事、その他を問わず、当社は将来予想に関する記述を更新、修正、訂正する義務を負わず、またその義務を明示的に否認します。
Investors:
ゲイン・セラピューティクス社
Apaar Jammu
投資家対応・広報部マネージャー
ajammu@gaintherapeutics.com
LifeSci Advisors LLC
Chuck Padala
Managing Director
chuck@lifesciadvisors.com
会社開示情報を
Russo Partners LLC
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