PTCセラピューティクスの適時開示・決算・その他

UNITED STATES

SECURITIES AND EXCHANGE COMMISSION

WASHINGTON, D.C. 20549

FORM 8-K

現行レポート

1934年米国証券取引所法第13条または第15条(d)に基づき

報告日（最も古いイベントの報告日）：2025年8月7日

PTC THERAPEUTICS, INC.

(憲章に明記された正確な会社名)


デラウェア	001-35969	04-3416587
(State or Other Jurisdiction	(Commission	(IRS Employer
of Incorporation)	File Number)	Identification No.)


500 Warren Corporate Center Drive
Warren, NJ			07059
(主要経営陣の住所)			(Zip Code)

登録者の電話番号（市外局番を含む(908) 222-7000

Not applicable

(旧姓または旧住所（前回の報告から変更されている場合)

フォーム8-Kの提出が、以下のいずれかの規定（以下の一般的説明A.2.を参照）に基づく登録者の提出義務を同時に満たすことを意図している場合は、以下の該当するボックスにチェックしてください：

☐証券法規則425（17 CFR 230.425）に基づく書面によるコミュニケーション

☐取引所法の規則14a-12（17 CFR 240.14a-12）に基づく資料の勧誘

☐取引所法の規則14d-2(b)(17 CFR 240.14d-2(b))に基づく開始前のコミュニケーション

☐取引所法の規則13e-4(c)(17 CFR 240.13e-4(c))に基づく開始前のコミュニケーション

法第12条(b)項に基づいて登録された証券:


Title of each class	Trading Symbol(s)	登録されている各取引所の名称
普通株式、1株あたり額面0.001ドル	PTCT	Nasdaq Global Select Market

登録者が1933年証券法規則405（本章230.405節）または1934年証券取引法規則12b-2（本章240.12b-2節）で定義される新興成長企業であるかどうかをチェックマークで示す。

Emerging growth company ☐

新興成長企業の場合、登録者が取引所法第13条(a)に従い提供される新規または改訂された財務会計基準に準拠するための移行期間の延長を利用しないことを選択した場合は、チェックマークで示す。☐

項目2.02.経営成績および財政状態。

2025 年 8 月 7 日、PTC セラピューティクス社（以下「当社」）は、2025 年 6 月 30 日に終了した四半期の決算を発表した。この発表に関連して発行されたプレスリリースの全文は、本Current Report on Form 8-K（以下「本報告書」という）の別紙99.1として提出されており、参照することにより本項目2.02に組み込まれる。

Item 7.01. Regulation FD Disclosure

当社は、すでに発表したとおり、2025年8月7日午後4時30分（米国東部時間）に電話会議を開催する。この電話会議では、2025年6月30日に終了した四半期決算のほか、企業のハイライトや最新情報を説明する予定です。電話会議へのアクセス方法は、別紙99.1記載のプレスリリースに記載されています。

本報告書に記載された情報（項目2.02および7.01ならびに別紙99.1を含む）は、1934年証券取引所法（「取引所法」）改正法第18条において「提出」されたものとはみなされず、また、1933年証券取引所法（「改正法」）または取引所法に基づくいかなる提出書類においても、当該提出書類に明示的に言及されている場合を除き、参照により組み込まれたものとはみなされません。本レポートに記載された、または参照により本レポートに組み込まれたすべてのウェブサイトのアドレスは、情報提供のみを目的としたものであり、本レポートへの積極的なリンクやウェブサイト情報の組み込みを意図したものではありません。

Item 9.01. 財務諸表および添付資料

(d) Exhibits


Exhibit No.		Description
99.1		PTCセラピューティクス社が2025年8月7日付けで発表したプレスリリース。
104		inline xbrlでフォーマットされた本current report on form 8-kのカバーページ。

Signature

1934年証券取引法の要件に従い、登録者は本報告書に正式に権限を付与された署名者により、登録者を代表して署名させた。


	PTC Therapeutics, Inc.

Date: August 7, 2025	By:	/s/ Pierre Gravier
	Name:	Pierre Gravier
	Title:	Chief Financial Officer

EX-99.1 2 tmb-20250807xex99d1.htm EX-99.1

Exhibit 99.1

PTCセラピューティクス社が企業最新情報と2025年第2四半期決算を発表

– Sephience™（sepiapterin）のPKUに対する広範な表示に関する欧州およびFDAの承認-。

– 欧州と米国でグローバル展開中

- 第2四半期の総収入は1億7900万ドル。

ニュージャージー州ウォーレン、2025年8月7日 - PTCセラピューティクス社（NASDAQ：PTCT）は本日、2025年6月30日に終了した第2四半期の企業最新情報と決算を発表した。

「最高経営責任者（CEO）のマシュー・B・クライン医学博士は、次のように述べています。「PKUの小児および成人の治療薬としてSephienceが初めて承認されたことで、当四半期も好調な業績を収めることができました。「SephienceはPTCの将来の成長と黒字化のための基盤製品になると期待しています。

Key Corporate Updates:

●	2025年第2四半期の正味製品、提携およびロイヤルティ収入合計は1億7900万ドル

●	2025年第2四半期のDMDフランチャイズの売上は9,600万ドルで、これにはTranslarna™の製品売上5,900万ドル、Emflaza®の製品売上3,600万ドルが含まれる。

●	Sephience™を米国、ドイツ、その他の国々で早期アクセスプログラムおよび指名患者プログラムを通じて世界的に発売開始。

●	2億2,500万ドルの契約一時金および将来の販売マイルストーン支払いと引き換えに、セフィエンスの元株主に対する年率ベースの世界純売上高債務を買い取る契約を締結。

主な臨床および規制上のマイルストーン:

●	Sephience™ (sepiapterin)

o

2025年6月19日、欧州共同体（EC）より販売承認を取得。

o

2025年7月28日、FDAより承認生後1カ月以上のすべてのサブタイプ、すべての年齢を対象とした広範な適応症を有する。

o

日本の新薬承認審査は進行中で、2025年第4四半期に決定される見込み

●	vatiquinone（フリードライヒ失調症）とTranslarna（ナンセンス変異型DMD）の新薬承認審査が進行中で、vatiquinoneについては2025年8月19日に承認審査が開始される。

●	2025年5月、votoplam（PTC518）のハンチントン病患者を対象とした第2相PIVOT-HD試験の良好な結果を報告。PTCは次のステップについてノバルティスと引き続き協力し、2025年第4四半期にFDAと面談し、第3相臨床試験のデザインおよび早期承認の可能性について協議することを目指す。

2025年第2四半期財務ハイライト:

●	2025年第2四半期の総収益は1億7,890万ドルで、これに対して2024年第2四半期は1億8,670万ドルであった。

●	総収入には、2024年第2四半期の1億3,320万ドルに対し、2025年第2四半期の商業ポートフォリオ全体の製品純収入1億1,830万ドルが含まれる。また、総収入には、2024年第2四半期の5,350万ドルに対し、2025年第2四半期は6,050万ドルのロイヤルティ、提携・ライセンス、製造収入が含まれる。

●	トランスラーナの製品純収入は、2024年第2四半期が7040万ドルであったのに対し、2025年第2四半期は5950万ドルであった。

●	エムフラザの製品純収入は、2024年第2四半期の4,730万ドルに対し、2025年第2四半期は3,640万ドルであった。

●	ロシュは、2025年上半期のEvrysdi®の売上高を約8億6,900万スイスフランと報告し、その結果、2025年第2四半期のPTCに対するロイヤルティ収入は5,760万ドル（2024年第2四半期は5,320万ドル）となりました。

●	米国GAAP（一般に公正妥当と認められた会計原則）に基づくと、GAAP基準の研究開発費は2025年第2四半期が1億1,300万ドルであったのに対し、2024年第2四半期は1億3,220万ドルであった。

●	非GAAPベースの研究開発費は、現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用900万ドルを除いた2025年度第2四半期が1億400万ドルであったのに対し、現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用940万ドルを除いた2024年度第2四半期は1億2270万ドルであった。

●	GAAP基準の販管費は、2024年第2四半期の6,950万ドルに対し、2025年第2四半期は8,530万ドルであった。

●	非GAAPベースの販管費は、2024年第2四半期の5,970万ドルに対し、現金支出を伴わない株式ベースの報酬費用950万ドルを除いた2025年第2四半期は7,570万ドルでした。

●	2025年第2四半期の純損失は6,480万ドルで、これに対して2024年第2四半期の純損失は9,920万ドルであった。

●	現金、現金同等物および有価証券は、2024年12月31日時点の11億3,970万ドルに対し、2025年6月30日時点では19億8,920万ドルとなった。

●	2025年6月30日現在の発行済株式総数は79,378,145株。

PTC 2025年通期業績ガイダンス:

●	PTCは、2025年通年の売上高を6億5000万ドルから8億ドルと予想しているが、これにはインライン製品、新製品および潜在的な製品発売、Evrysdiからのロイヤルティ収入が含まれる。

●	ptcは、2025年度通期のgaap基準の研究開発費および販管費は8億500万～8億3500万ドルになると予想している。

●	ptcでは、2025年度通期の非gaapベースの研究開発費および販売管理費は、現金支出を伴わない株式報酬費用7,500万ドル（見込み）を除き、7億3,000万ドルから7億6,000万ドルになると予想している。

Non-GAAP Financial Measures:

本プレスリリースでは、PTCの財務結果をGAAPに準拠し、特定の非GAAP財務指標を用いて記載しています。特に、非GAAP基準の研究開発費および販売管理費の財務指標は、現金支出を伴わない株式報酬費用を除外しています。これらの非GAAP財務指標は、GAAPで報告される財務指標を補完するものとして提供されます。なぜなら、経営陣は経営動向を評価・特定する際にこれらの非GAAP財務指標を使用するからです。経営陣の見解では、これらの非GAAPベースの財務指標は、PTCの過去の経営実績および予測される経営成績、ならびに将来の見通しについてより高い透明性を提供することにより、投資家をはじめとするPTCの財務諸表利用者にとって有用です。非 GAAP 財務指標は、GAAP に基づいて作成された財務指標の代替指標ではありません。非GAAPベースの財務指標のGAAPベースの財務指標への定量的な調整は以下の表に記載されています。

PTC Therapeutics, Inc.連結損益計算書（単位：千株、1株当たりデータを除く）



	第1四半期（6月30日）前半,				6月30日までの6ヶ月間,
	2025		2024		2025		2024
売上高:
Net product revenue	$	118,329	$	133,220	$	271,755	$	310,824
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DMD: Duchenne Muscular Dystrophy

EC: European Commission

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NDA: New Drug Application

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PKU: Phenylketonuria

R&D: Research and Development

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